深信生物mRNA藥物IN022獲FDA兒科罕見病資格認(rèn)定
來源：細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域
2024-07-09
2024年7月8日，深信生物宣布美國FDA授予其在研新藥IN022罕見兒科疾病認(rèn)定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN022用于治療同型胱氨酸尿癥（Homocystinuria，HCU），一種嚴(yán)重危害生命的遺傳性代謝疾病。獲得RPDD將極大地促進(jìn)IN022的臨床開發(fā)，使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN022產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。
2024年7月8日，深信生物宣布美國FDA授予其在研新藥IN022罕見兒科疾病認(rèn)定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN022用于治療同型胱氨酸尿癥（Homocystinuria，HCU），一種嚴(yán)重危害生命的遺傳性代謝疾病。獲得RPDD將極大地促進(jìn)IN022的臨床開發(fā)，使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN022產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。
同型胱氨酸尿癥（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（CBS）缺陷導(dǎo)致的一種罕見的常染色體隱性遺傳性代謝病。該疾病多于三歲后發(fā)病，主要導(dǎo)致神經(jīng)精神與心腦血管等多系統(tǒng)性損傷，表現(xiàn)為智力障礙、視力下降、晶狀體脫位、骨骼發(fā)育異常及血栓風(fēng)險升高等。目前，尚無這種疾病的治療性藥物獲批。IN022通過恢復(fù)CBS酶，使同型半胱氨酸代謝正?；?，以改善HCU患者的癥狀，從根本上去治療由于CBS缺陷導(dǎo)致的同型胱氨酸尿癥。
深信生物成立于2019年，致力于開發(fā)全球先進(jìn)的LNP遞送技術(shù)平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含5000多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導(dǎo)向LNP庫（DOLL），可應(yīng)用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā)，包括mRNA疫苗和藥物、在體基因編輯療法和細(xì)胞療法等?；谄鋵Ｓ械膍RNA和LNP技術(shù)平臺，深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領(lǐng)域布局了多個內(nèi)部研發(fā)管線，同時與國內(nèi)外多家生物制藥企業(yè)建立了合作，以探索該技術(shù)在更廣泛治療領(lǐng)域的開發(fā)潛力。
肖女士
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