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近日，S.BIOMEDICS公司宣布了其細(xì)胞療法TED-A9在1/2期臨床試驗(yàn)中顯示出了良好的數(shù)據(jù)效果。TED-A9是來(lái)源于人類胚胎干細(xì)胞（hESC）中的中腦多巴胺能祖細(xì)胞，該細(xì)胞療法可用在帕金森病治療上。
S.BIOMEDICS公司公布的首批受試者的1年隨訪數(shù)據(jù)顯示，3名接受低劑量TED-A9治療患者在一年的隨訪中顯示了TED-A9的安全性和有效性。
帕金森病，又稱“震顫麻痹”，是一種多發(fā)于中老年人群的中樞神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病。帕金森病與體內(nèi)多巴胺含量的減少密切相關(guān)，主要特征是中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的進(jìn)行性退化和死亡，可導(dǎo)致明顯的運(yùn)動(dòng)障礙，發(fā)展到后期還會(huì)引起各種并發(fā)癥，如腦部不可逆損傷、智力下降、記憶力嚴(yán)重減退等等。目前全球尚無(wú)根治帕金森的方法。
▲ 帕金森病發(fā)病機(jī)制
TED-A9是一款通過(guò)對(duì)hESC進(jìn)行小分子化合物處理而生成的高度純化中腦多巴胺能祖細(xì)胞。通過(guò)外科手術(shù)，將TED-9移植到殼核的三個(gè)節(jié)段;前、中、后三節(jié)，每個(gè)殼核有三條軌道，雙側(cè)殼核在單次手術(shù)中接受細(xì)胞移植，在每個(gè)軌道內(nèi)的三個(gè)點(diǎn)注射細(xì)胞。S.BIOMEDICS公司認(rèn)為將這些高度純化的多巴胺能祖細(xì)胞植入大腦，這些移植的多巴胺能祖細(xì)胞將成熟為多巴胺能神經(jīng)元，提供帕金森患者所缺乏的多巴胺，從而有望恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)功能。
▲ TED-A9作用機(jī)制
新聞稿進(jìn)一步指出，在TED-A9的安全性評(píng)估中，接受低劑量（315萬(wàn)細(xì)胞）治療的3名患者，一年后的核磁共振成像（MRI）和CT掃描結(jié)果顯示未出現(xiàn)相關(guān)術(shù)后不良反應(yīng) 。
此外，客觀測(cè)量運(yùn)動(dòng)功能的MDS-帕金森病統(tǒng)一評(píng)定量表（MDS-UPDRS）第III部分評(píng)估顯示，平均得分從基線的61.7分下降到一年后治療后的49.0分，改善了12.7分，顯示患者的運(yùn)動(dòng)能力顯著改善。
一年后進(jìn)行的多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（DAT）腦成像（FP-CIT-PET）顯示多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白水平增加，意味著多巴胺神經(jīng)元可能已定植并與患者的帕金森病癥狀改善相關(guān)。
據(jù)相關(guān)資料顯示，目前全球治療帕金森的干細(xì)胞主要是胚胎干細(xì)胞ESC、神經(jīng)干細(xì)胞NSC、人工誘導(dǎo)干細(xì)胞iPSC和間充質(zhì)干細(xì)胞MSC，其中ESC和iPSC目前最多。我國(guó)多家企業(yè)也在積極推動(dòng)干細(xì)胞相關(guān)研究及應(yīng)用，并取得了顯著進(jìn)展。
在ESC與iPSC領(lǐng)域均有布局的澤輝辰星生物，其研發(fā)的CAStem細(xì)胞注射液（由免疫和基質(zhì)調(diào)節(jié)細(xì)胞組成，類似MSCs）由臨床級(jí)人胚胎干細(xì)胞分化而來(lái)，適應(yīng)癥主要包括急性呼吸窘迫綜合征、間質(zhì)性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病等。
針對(duì)多發(fā)性硬化，首創(chuàng)人胚干細(xì)胞來(lái)源的T-MSC胚外間質(zhì)細(xì)胞藥物的愛(ài)姆斯坦生物，其研發(fā)的干細(xì)胞藥物成為2020年全球首個(gè)獲得FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)在研新藥，且后續(xù)已在多個(gè)領(lǐng)域開(kāi)展臨床前研究，如視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥、骨關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病等。
士澤生物則是專注于開(kāi)發(fā)臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，是我國(guó)首個(gè)獲批iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的國(guó)家級(jí)臨床研究，也是唯一一個(gè)正式獲批的iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究項(xiàng)目。士澤生物已完成的中國(guó)首例臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥移植治療帕金森病，為全中國(guó)首例、全世界第二例個(gè)性化自體iPS衍生細(xì)胞替代性移植治療帕金森病。
我們期待未來(lái)能有更多創(chuàng)新療法的涌現(xiàn)，以推動(dòng)干細(xì)胞治療領(lǐng)域的發(fā)展，為其他難治性疾病的治療提供新的思路和方法。
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