勢頭強勁：近5年細(xì)胞治療臨床試驗數(shù)年均增長超200%！

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來源：醫(yī)麥客

2024-07-16

細(xì)胞療法，這一創(chuàng)新性的治療手段，在抗擊諸如惡性腫瘤和罕見疾病等醫(yī)學(xué)難題方面，已展現(xiàn)出其卓越的療效與潛力。

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細(xì)胞療法，這一創(chuàng)新性的治療手段，在抗擊諸如惡性腫瘤和罕見疾病等醫(yī)學(xué)難題方面，已展現(xiàn)出其卓越的療效與潛力。

近期四川大學(xué)華西第二醫(yī)院、國家藥品監(jiān)督管理局藥物制劑體內(nèi)外相關(guān)性技術(shù)研究重點實驗室、出生缺陷與相關(guān)疾病教育部重點實驗室研究團(tuán)隊在行業(yè)期刊《中國新藥雜志》（2024年11期）上發(fā)表了題為《細(xì)胞治療臨床試驗現(xiàn)狀分析》的報告。

細(xì)胞治療產(chǎn)品是指用于治療人的疾病，來源、操作和臨床試驗過程符合倫理要求，按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊申報的人體來源的活細(xì)胞產(chǎn)品。

細(xì)胞治療產(chǎn)品根據(jù)細(xì)胞來源可分為自體細(xì)胞制劑和異體細(xì)胞制劑，根據(jù)細(xì)胞種類可以分為干細(xì)胞制劑、免疫細(xì)胞制劑、體細(xì)胞制劑等，經(jīng)過基因工程修飾的細(xì)胞制劑稱為基因修飾細(xì)胞制劑。

2003年，我國成為全球第1個批準(zhǔn)細(xì)胞治療產(chǎn)品的國家。近年來，按照藥品管理相關(guān)法規(guī)研發(fā)和注冊申報的細(xì)胞治療產(chǎn)品日益增多，已有2款細(xì)胞制劑獲批上市。

該報告通過在國內(nèi)、國際臨床試驗和臨床研究注冊平臺檢索有關(guān)細(xì)胞治療臨床試驗和臨床研究開展情況，全面了解目前國內(nèi)細(xì)胞治療臨床試驗現(xiàn)狀，分析其中風(fēng)險和難點，對比國際細(xì)胞治療臨床試驗發(fā)展情況，發(fā)掘優(yōu)勢和短板，為細(xì)胞治療臨床試驗政策制定和管理提供依據(jù)。

國內(nèi)細(xì)胞治療臨床試驗現(xiàn)狀

研究者發(fā)起的臨床研究在“中國臨床試驗注冊中心”注冊，接受國家衛(wèi)生健康委員會監(jiān)管，研究風(fēng)險主要承擔(dān)責(zé)任方為醫(yī)療機構(gòu)。

目前，細(xì)胞治療產(chǎn)品通過藥品注冊途徑上市并用于臨床，對細(xì)胞治療臨床試驗提出了更高的要求，風(fēng)險由醫(yī)療機構(gòu)主要承擔(dān)轉(zhuǎn)換為申辦者和醫(yī)療機構(gòu)共同承擔(dān)，這一變化對細(xì)胞治療臨床試驗發(fā)展有更深層次的推進(jìn)作用。

報告以“細(xì)胞治療”為檢索詞在“中國臨床試驗注冊中心（www.chictr.org.cn)”檢索到434項研究，其中有效注冊研究385項，涉及未成年人臨床研究僅12項，占比3.1%，以“CAR-T”為檢索詞在已檢索結(jié)果中篩選出143項研究，占比37.1%。

為全面了解按照藥品管理相關(guān)法規(guī)研發(fā)和注冊申報的細(xì)胞治療臨床試驗開展情況，若以“細(xì)胞”為主題詞檢索，其范圍寬泛，檢索結(jié)果包括細(xì)胞治療臨床試驗、疫苗臨床試驗以及各類化學(xué)藥物、蛋白大分子藥物等，通過觀察檢索目標(biāo)試驗題目特征選擇“細(xì)胞注射液”、“細(xì)胞自體回輸”、“自體”為檢索詞，截至2023年7月25日，在“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺chinadrugtrials.org.cn”分別檢索到746和36項記錄，排除重復(fù)試驗28項、無關(guān)試驗6項、“主動暫停”1項和“已完成”1項，剩余82項均為細(xì)胞治療臨床試驗，公示時間分布于2017-2023年，每年公示數(shù)量見圖1。

每年公示數(shù)量

由于2023年未完全統(tǒng)計，假設(shè)月均公示數(shù)量不變，預(yù)計年底將公示30項，與2022年相比仍有增長。82項試驗中，僅3項為Ⅲ期臨床試驗，其余均為I期臨床試驗、Ⅱ期臨床試驗或I期/Ⅱ期臨床試驗，且這3項均于2023年公示。對受試人群進(jìn)行分析，試驗設(shè)計包含未成年人受試者有11項，占比13%。

對細(xì)胞治療的適應(yīng)證按照是否為腫瘤分為“腫瘤”和“非腫瘤”進(jìn)行分析，在82項細(xì)胞治療臨床試驗中，其中48項適應(yīng)證為腫瘤類，以淋巴瘤、骨髓瘤、淋巴細(xì)胞白血病為主(見圖2)；34項為非腫瘤適應(yīng)證，各類適應(yīng)證分布較零散，包括膝關(guān)節(jié)炎、半月板損傷、狼瘡性腎炎、地中海貧血、肺纖維化、缺血性腦卒中、嚴(yán)重心力衰竭等。

對細(xì)胞治療的適應(yīng)證按照是否為腫瘤分為“腫瘤”和“非腫瘤”進(jìn)行分析

對細(xì)胞來源進(jìn)行分析，來源于自體細(xì)胞的試驗有51項，來源與異體細(xì)胞的試驗有31項。來源于自體細(xì)胞試驗的適應(yīng)證全部為腫瘤類，其中淋巴細(xì)胞白血病和骨髓瘤共45項，占88.2%；來源于異體細(xì)胞的試驗中非腫瘤適應(yīng)證共29項，占93.5%。對細(xì)胞類型進(jìn)行分析，干細(xì)胞31項、體細(xì)胞4項、免疫細(xì)胞47項，其中干細(xì)胞和體細(xì)胞臨床試驗適應(yīng)證多為非腫瘤（占97.1%），干細(xì)胞來源于異體（96.8%），體細(xì)胞多來源于自體（占比75%），免疫細(xì)胞多來源于自體(占比97.9%）。由于無法從公示信息中充分獲取研究用細(xì)胞制品是否經(jīng)過基因修飾，因此未對基因修飾細(xì)胞制劑進(jìn)行統(tǒng)計分析。

綜上所述，自2018-2022年以注冊為目的的細(xì)胞治療臨床試驗數(shù)量年均增長率高達(dá)220.3%，國內(nèi)細(xì)胞治療臨床試驗蓬勃發(fā)展的態(tài)勢初現(xiàn)。免疫細(xì)胞治療適應(yīng)證集中于造血系統(tǒng)和血液系統(tǒng)惡性腫瘤，干細(xì)胞治療多采用間充質(zhì)干細(xì)胞，適應(yīng)證范圍較為廣泛。

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