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據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，廣州希靈生物科技有限公司（以下簡稱“希靈生物”）的“CEL001注射液”獲得臨床試驗默示許可，適應癥為晚期實體腫瘤。這是國內(nèi)首款申請IND并通過CDE審評批準的非基因修飾同種異體NK細胞候選產(chǎn)品。
目前，約90%的癌癥病例是實體瘤，且實體瘤的發(fā)病率呈現(xiàn)增長趨勢。但由于實體瘤存在異質(zhì)性和免疫抑制性微環(huán)境，加之外部有癌癥相關的成纖維細胞產(chǎn)生的致密的細胞外基質(zhì)組成的物理屏障，限制了免疫細胞的浸潤和殺傷作用。大量存在的未滿足的臨床需求以及實體瘤的挑戰(zhàn)均表明，亟需一種創(chuàng)新有效的治療手段。
NK細胞作為最為前沿的免疫細胞治療技術之一，其最大的優(yōu)勢在于能夠直接識別并消滅腫瘤細胞而無需預先激活。同時NK細胞具有多樣性的腫瘤殺傷機制，包括穿孔素/顆粒酶途徑、死亡配體途徑、細胞因子途徑以及ADCC途徑，使得NK細胞在腫瘤治療方面具有廣闊的應用前景，為晚期實體瘤患者提供了一種新的治療可能。
希靈生物自主研發(fā)的CEL001注射液來源于健康人外周血，是基于體外培養(yǎng)技術，經(jīng)過分離、活化、增殖等步驟，獲得的一類具有高表達激活性受體、高水平表達顆粒酶、穿孔素、兼具細胞因子分泌功能和細胞殺傷作用的通用現(xiàn)貨型NK細胞候選產(chǎn)品。
值得一提的是，希靈生物根據(jù)NK細胞藥物的作用特點，制定了嚴格的質(zhì)控標準。按照這些標準，在所獲得的NK細胞比例中CD3-CD56+≥97.0%，并且能夠滿足CD3-CD56+CD16+≥80.0%以及CD3-CD56+NKG2D+≥90.0%，這些嚴格的標準不僅確保了NK細胞的高純度，減少了其他類型細胞的污染，有助于避免不必要的免疫反應或副作用，還能夠使得終產(chǎn)品具有更高的腫瘤殺傷性能。同時，希靈生物開發(fā)的配套生產(chǎn)工藝能夠讓NK細胞的擴增倍數(shù)大于1萬倍，并支持以凍存方式進行儲存、運輸，復蘇后能夠依然保持NK細胞的活性，有利于滿足NK細胞注射液作為通用現(xiàn)貨型細胞藥物大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)和廣泛的臨床應用場景的需求。
此次CEL001注射液獲批的臨床適應癥為晚期實體瘤，希靈生物將其臨床定位于消化道癌種、特別是晚期結直腸癌。一方面是基于前期研發(fā)積累數(shù)據(jù)的考量，另一方面是出于現(xiàn)實臨床需求的考量。結直腸癌是一種發(fā)病率和死亡率均較高的實體腫瘤，晚期患者往往伴隨較高程度的腫瘤異質(zhì)性和個體差異，使得傳統(tǒng)治療手段效果有限且易于引起嚴重副作用，進而影響患者的生活質(zhì)量，因此患者急需針對性強、副作用低、能夠顯著延長生存期和改善生活質(zhì)量的創(chuàng)新治療方案。
臨床前研究表明，CEL001注射液在結直腸癌的動物模型中，展現(xiàn)出強大抗腫瘤活性，同時能有效克服結直腸癌異質(zhì)性難題。這一候選產(chǎn)品有望突破包括結直腸癌在內(nèi)的實體腫瘤的治療瓶頸，通過與現(xiàn)有治療方法的結合，可顯著提升晚期實體瘤特別是晚期結直腸癌的治療效果和患者的生存質(zhì)量。
希靈生物執(zhí)行董事嚴歆女士表示：“自公司成立短短三年多以來，我們始終堅持以臨床價值為核心導向，持續(xù)致力于開發(fā)和引進全球先進的生物治療技術以及頂尖人才。我們的目標是為患者提供安全、高效的免疫治療產(chǎn)品，助力他們重拾健康。
回顧IND申請的歷程，希靈生物的項目負責人、CEO巫志峰先生深有感觸：“此次CEL001注射液順利獲得CDE批準IND，我們一舉成為國內(nèi)首家獲批的非基因修飾同種異體通用型NK細胞候選產(chǎn)品的高標準藥物研發(fā)企業(yè)，同時也從制備工藝、時間和產(chǎn)品質(zhì)量、成本上考慮，可為廣大的臨床患者提供一個經(jīng)濟可及的細胞治療藥物的選擇；這不僅標志著希靈生物實現(xiàn)了技術創(chuàng)新的里程碑，公司產(chǎn)品正式進入臨床階段，同時也代表著對廣泛領域的實體瘤以及晚期結直腸癌治療方案的一項重大進展。我們將繼續(xù)秉承誠信和創(chuàng)新精神，致力于為合作單位、患者提供具有競爭力的細胞治療產(chǎn)品和最佳實踐服務。”
聚集臨床需求，軟硬實力雙向賦能發(fā)展
希靈生物成立于2021年5月，致力于尋找、研發(fā)全球最前沿和最優(yōu)秀的生物治療技術，并將創(chuàng)新技術轉化為實用產(chǎn)品，應用于解決當前最嚴峻的一系列健康問題。自成立以來，希靈生物已獲得國家高新技術企業(yè)，創(chuàng)新型中小企業(yè)，ISO三體系認證等榮譽。今年5月，希靈生物完成千萬元Pre-A輪融資，將進一步推動該公司業(yè)務發(fā)展。
在軟實力方面，希靈生物的首席科學家和核心科研人員來自以清華大學、中山大學、安徽醫(yī)科大學為代表的一流科研機構和腫瘤治療機構，并已建立了完善的醫(yī)學技術研發(fā)及轉化創(chuàng)新體系，涉及免疫細胞和干細胞研究，將著重打造針對血液瘤和實體瘤特異性個性化的精準治療方案。目前，希靈生物與清華大學醫(yī)學院免疫學研究所、中山大學附屬腫瘤醫(yī)院、安徽醫(yī)科大學臨床免疫學研究所、安徽醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院、北京醫(yī)院及華南理工大學等高校和科研機構院所進行深度合作，已取得階段性的研究成果。
在硬件設施上，希靈生物已經(jīng)建立具備經(jīng)檢測認證符合國內(nèi)外監(jiān)管部門法規(guī)標準的GMP研發(fā)實驗室和中試生產(chǎn)車間，總面積超過1000平方米。同時，具有臨床級、標準化的細胞制備工藝及配套技術，并建立了嚴格的質(zhì)量管理體系，擁有先進的冷鏈溫控系統(tǒng)，能夠監(jiān)測每份細胞培養(yǎng)、存儲及運輸。
在此基礎上，希靈生物的首發(fā)管線CEL001注射液也已成功獲批IND，并將繼續(xù)開發(fā)第二、第三條結合納米抗體、基因修飾并篩選特異性靶點的通用現(xiàn)貨型CAR-NK細胞候選產(chǎn)品，用于治療血液瘤和實體瘤。據(jù)悉，這些管線當下已進入概念驗證階段。
砥礪奮進，逐夢前行
誠如希靈生物CEO巫志峰先生所言，此次IND進展不僅代表著該企業(yè)達成了新的里程碑，更是對“以臨床價值為導向，創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展”理念的深刻實踐。它意味著實體瘤治療，尤其是晚期結直腸癌的治療，又增添了一種新的可能性，同時也代表了國內(nèi)NK細胞療法研究的重要進步。我們期待著未來NK細胞療法的巨大潛力能夠逐步釋放，為腫瘤治療開辟出全新的道路。
參考資料：
1.CDE官網(wǎng)
2.希靈生物官網(wǎng)
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