2024年，是細胞和基因療法（CGT）繼續(xù)大放異彩的一年，據不完全統(tǒng)計，僅上半年，全球就有8款CGT療法獲批上市，其中7款獲FDA批準上市，而2023年全年FDA也僅才批準10款。
下表為獲批產品詳細情況。
表：2024H1獲批上市的CGT療法
數據來源：根據藥智數據、公開資料整理
3款細胞療法
1.Amtagvi
研發(fā)企業(yè)：Iovance
獲批時間：2024年2月16日
批準機構：FDA
獲批適應癥：黑色素瘤
Amtagvi是IovanceBiotherapeutics公司研發(fā)的一種一次性細胞療法，于2024年2月16日通過FDA加速審批途徑批準用于治療不可切除或轉移性黑色素瘤，成為全球首款腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法。
部分專家認為Amtagvi比CAR-T療法更有優(yōu)勢。TurnstoneBiologics首席執(zhí)行官SammyFarah在接受BioSpace媒體的采訪中表示，CAR-T只能識別腫瘤細胞表面的少量蛋白質，而TIL則能識別來自細胞內或細胞外腫瘤蛋白質的腫瘤靶點。
據Iovance新聞稿，目前Amtagvi定價為51.5萬美元。
2.澤沃基奧侖賽
研發(fā)企業(yè)：科濟藥業(yè)
獲批時間：2024年3月1日
批準機構：NMPA
獲批適應癥：復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤
2024年3月1日，科濟藥業(yè)宣布其自研新藥靶向BCMA的CAR-T細胞療法澤沃基奧侖賽注射液已在中國獲批上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節(jié)劑）。
澤沃基奧侖賽是國內第五款獲批的CAR-T療法，再次證明了中國細胞療法進入快速發(fā)展期。
但CAR-T細胞療法的商業(yè)化一直被認為是行業(yè)難題。澤沃基奧侖賽定價115萬/針，略低于伊基奧侖賽。目前國內上市的五款CAR-T細胞療法中，僅有一款定價沒有打破百萬元門檻，但也需99.9萬元一支，超出大部分患者的支付能力。
不過，科濟藥業(yè)曾在媒體采訪中表示，其也正在CAR-T的創(chuàng)新支付模式上做一些努力，積極幫助患者獲得惠民保和商業(yè)保險的支持。
3.Breyanzi
研發(fā)企業(yè)：BMS
獲批時間：2024年3月14日
批準機構：FDA
獲批適應癥：慢性淋巴細胞白血病和小淋巴細胞白血病
Breyanzi是由百時美施貴寶旗下公司JunoTherapeutics研發(fā)的一種靶向CD19抗原的CAR-T細胞療法，具有明確的組成和4-1BB共刺激域。3月14日獲得FDA批準，成為全球首個治療復發(fā)或難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）和小淋巴細胞白血病的CAR-T細胞療法，同時也是全球范圍內第四款獲批上市的CAR-T療法藥物。
Breyanzi的獨特之處在于CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細胞療法的毒副作用。4-1BB信號結構域則增強了CAR-T細胞的擴增和持久性。
此前，Breyanzi已分別在美國、歐盟和日本獲批用于治療彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)，上市價格為41.03萬美元。根據BMS披露的2023年財報，Breyanzi實現了3.64億美元的銷售額，同比翻倍。
如今，Breyanzi攻下CLL/SLL新適應癥，且成為目前該適應癥中唯一獲批的CAR-T細胞療法，加之進行差異化拓展后，競爭力將得到再度提升，Breyanzi在2024年的商業(yè)化表現有望更進一竿。
3款基因療法
1.Lenmeldy
研發(fā)企業(yè)：OrchardTherapeutics
獲批時間：2024年3月18日
獲批機構：FDA
獲批適應癥：異染性腦白質營養(yǎng)不良
2024年3月18日，FDA宣布批準由OrchardTherapeutics開發(fā)的基因療法Lenmeldy（atidarsageneautotemcel，arsa-cel），用于治療滿足特定條件的異染性腦白質營養(yǎng)不良（MLD）兒童患者。此次獲批，標志著Lenmeldy成為FDA批準的首個針對MLD的基因療法。
Lenmeldy旨在通過將一個或多個功能性人類ARSA基因的副本在體外（體外）插入患者自身造血干細胞（HSCs）的基因組中，使用慢病毒載體來糾正MLD的潛在遺傳原因。修復的基因細胞被輸回患者體內，一旦植入，它們會分化成多種細胞類型，其中一些會越過血腦屏障進入中樞神經系統(tǒng)并表達功能性酶。這種方法有望通過一次治療恢復酶功能以停止或減緩疾病進展。
2024年3月20日，OrchardTherapeutics公司官網發(fā)布公告披露了Lenmeldy在美國商業(yè)化上市的相關細節(jié)，將該藥的價格定為425萬美元。盡管Orchard認為425萬美元定價合理，但該價格刷新了天價藥記錄，在此之前，全球最貴藥物為CSLBehring和uniQure開發(fā)的Hemgenix，定價350萬美元。
2.Beqvez
研發(fā)企業(yè)：輝瑞
獲批時間：2024年4月26日
獲批機構：FDA
獲批適應癥：中度至重度血友病B
2024年4月26日，輝瑞宣布FDA已批準其基因療法Beqvez（fidanacogeneelaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市。這是一種基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法，用于治療中度至重度血友病B且對AAV血清型Rh74的中和抗體檢測為陰性的成年（18歲及以上）患者。
Beqvez是一種體內基因治療藥物，利用基因工程改造的AAV衣殼提高了將高活性人類FIX基因遞送到人體目標組織器官的能力，給藥方式為靜脈輸注，一次給藥長期甚至終生有效。
據悉，Beqvez定價350萬美元，與Hemgenix價格一致。
3.Elevidy
研發(fā)企業(yè)：SareptaTherapeutics
獲批時間：2024年6月20日
獲批機構：FDA
獲批適應癥：DMD基因突變
2024年6月20日，FDA批準SareptaTherapeutics開發(fā)的基因療法Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec-rokl）擴展適應癥，允許用于治療4歲及以上必須攜帶確認的DMD基因突變的DMD患者。
其中，在FDA的決定中，該機構對所有4歲及以上確診DMD基因突變的患者給予全面批準，同時對無法行走的患者給予加速批準。
2023年6月，FDA加速批準Elevidys用于4歲和5歲仍能行走的DMD基因突變兒童，盡管應用患者數量有限，但作為全球首款DMD基因療法無疑給未來帶來新希望。
ASO和mRNA收獲突破
2024年上半年，除了傳統(tǒng)意義上的6款CGT療法獲批外，還有兩款基于RNA的治療方向且仍屬于實驗性和特殊“基因療法”的產品獲批。
1,Rytelo
研發(fā)企業(yè)：Geron
獲批時間：2024年6月6日
獲批機構：FDA
獲批適應癥：骨髓增生異常綜合征
2024年6月6日，FDA批準了Geron公司的全球首創(chuàng)端粒酶抑制劑imetelstat（商品名：Rytelo）用于治療患有低風險至中等1級風險的骨髓增生異常綜合征（MDS）成年患者，這些患者存在輸血依賴性貧血，需要每8周內輸入4個或更多的紅細胞單位，且患者對紅細胞生成刺激劑（ESA）無應答或產生耐藥，或不適合使用ESA。
Imetelstat是首個獲美國FDA批準的端粒酶抑制劑，也是端粒酶自1984年被發(fā)現以來的首款靶向療法。此外，Rytelo還被行業(yè)媒體Evaluate列為2024年10大潛在重磅療法之一。
2,mRESVIA
研發(fā)企業(yè)：Moderna
獲批時間：2024年5月31日
獲批機構：FDA
獲批適應癥：RSV感染引起的下呼吸道疾病
2024年5月31日，Moderna宣布美國FDA已批準其呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市，用于保護60歲及以上成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾?。≧SV-LRTD）。
該批準是在突破性療法指定下獲得的，是Moderna第二個獲批的mRNA產品。同時也標志著mRESVIA成為在COVID-19疫苗之外首個基于mRNA技術的獲批產品，標志著mRNA療法的開發(fā)和應用擴展至更廣泛疾病領域。
參考資料：
1.4款CGT療法獲批，最貴定價425萬美元；藥智頭條
2,2024年，6款CGT療法有望獲FDA批準；細胞基因治療前沿
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