8月21日，阿斯利康中國(guó)宣布，依托 "港澳藥械通"政策，其罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng)新藥Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液 / asfotase alfa）已獲廣東省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，正式引進(jìn)大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長(zhǎng)期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性，內(nèi)地患兒將無(wú)需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥，緩解了中國(guó)患者亟需用藥的難題。
作為全球 且唯一獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法，阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶，并作為長(zhǎng)期酶替代治療控制患者癥狀。針對(duì)圍產(chǎn)期、嬰兒期或幼兒期發(fā)病低磷酸酯酶癥的患者的四項(xiàng)前瞻性的開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)，評(píng)估并證實(shí)了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經(jīng)該藥治療的圍產(chǎn)期/嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者（37名）與歷史對(duì)照的低磷酸酯酶癥患者（48名）的總生存率對(duì)比的Kaplan-Meier分析發(fā)現(xiàn)，阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示，經(jīng)阿司福酶α注射液治療的患者1歲時(shí)生存率為95%，歷史對(duì)照組患者生存率為42%；經(jīng)阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時(shí)生存率為86%，歷史對(duì)照組患者生存率為27%；經(jīng)阿司福酶α注射液患者5歲時(shí)生存率為82%，而歷史對(duì)照組患者生存率為27%。對(duì)于嬰幼兒，阿司福酶α注射液有助于逆轉(zhuǎn)礦質(zhì)過(guò)少的癥狀。在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實(shí)現(xiàn)低磷酸酯酶癥相關(guān)佝僂病的完全或?qū)嵸|(zhì)性治愈。
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