近日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 藥物RAG-18獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 的孤兒藥認證 (Orphan Drug Designation, ODD) 。繼上月RAG-18獲得FDA兒科罕見病藥物資格認定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，這一最新認證進一步確立了RAG-18創(chuàng)新性治療杜氏肌營養(yǎng)不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和貝氏肌營養(yǎng)不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潛力，無論DMD基因突變類型如何，RAG-18都可能成為一種具有可轉化前景的治療策略。這是全球一個獲得FDA孤兒藥認定的saRNA藥物。
孤兒藥認定由FDA授予，旨在鼓勵用于治療罕見?。ㄔ诿绹绊懮儆?0萬人的疾?。┑乃幬锖蜕镏破返拈_發(fā)。獲得孤兒藥認定的公司將享有多項開發(fā)激勵措施，包括自市場批準之日起的七年市場獨占權以及新藥申請費用的豁免。
中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“獲得FDA的孤兒藥認定是RAG-18達成的又一個關鍵里程碑。繼獲得兒科罕見病藥物資格認定之后，這次認證進一步肯定了我們在RNA激活領域的開創(chuàng)性工作，也增強了我們?yōu)楹币姴』颊邘砀淖兊臎Q心。這一認定為我們注入了新的動力，我們將繼續(xù)加速RAG-18的開發(fā)進程，致力于為全球DMD和BMD患者帶來革命性的治療選擇。”
RAG-18是一款創(chuàng)新作用機制的雙鏈saRNA藥物，通過RNA激活（RNAa）機制特異性靶向激活肌肉細胞中UTRN基因表達。由UTRN基因編碼的肌營養(yǎng)不良蛋白（Utrophin）在結構和功能上與抗肌萎縮蛋白（Dystrophin）相似，它的上調(diào)可以功能性替代 DMD 肌肉細胞中缺失的抗肌萎縮蛋白，從而治療所有突變類型的DMD和BMD患者。臨床前研究表明，采用中美瑞康自主開發(fā)的小核酸遞送系統(tǒng)LiCO™并通過皮下注射，RAG-18能夠顯著減輕DMD模型小鼠的肌肉損傷，顯示出在治療DMD患者方面的潛力。今年7月，RAG-18已獲美國FDA的兒科罕見病藥物資格認定。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種嚴重的X染色體隱性遺傳病，由編碼抗肌蛋白的DMD基因突變引起。這種疾病主要影響男性兒童，患者通常在3至5歲時首次顯示出肌肉炎癥、纖維化和運動能力下降等癥狀。如果不進行治療，多數(shù)患者將在20歲之前失去獨立行走能力，并可能在30歲之前因心肌和膈?。ê粑。┧ソ叨劳?。DMD的全球發(fā)病率約為每3600至6000名新生男嬰中有一例，中國的患者數(shù)量約為70,000人。目前針對DMD的治療方法包括反義寡核苷酸（ASO）介導的外顯子跳躍、基因治療和基因編輯，但這些療法的效果非常有限，因此在DMD藥物開發(fā)方面仍存在巨大的臨床需求。
RNA激活（RNAa）是中美瑞康創(chuàng)始人李龍承博士及其團隊在國際上開創(chuàng)，并已經(jīng)過臨床驗證的平臺技術。該技術利用靶向基因啟動子區(qū)域的雙鏈RNA來激活基因表達，以恢復治療性蛋白的水平。RNA激活技術是制藥領域十分稀缺的平臺技術，在藥物開發(fā)上具有廣闊的應用前景，包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD™、LiCO™等多個具有國際領先水平的小核酸藥物遞送平臺技術?；赗NA激活技術和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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