2024年11月4日，Ionis Pharmaceuticals（“Ionis”）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已受理donidalorsen 的新藥申請 (NDA)，用于預(yù)防成人和 12 歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫 (HAE) 發(fā)作，PDUFA行動日期定為 2025 年 8 月 21 日。如果獲得批準，donidalorsen 將成為首 款治療遺傳性血管性水腫的RNA 反義療法。
Donidalorsen 是一款在研、潛在同類首 創(chuàng)的RNA 反義寡核苷酸配體偶聯(lián)（LICA）藥物，旨在精確靶向以沉默前激肽釋放酶（PKK）的表達，中斷導(dǎo)致HAE攻擊的通路。PKK在激活與HAE急性發(fā)作相關(guān)的炎癥介質(zhì)中起重要作用。通過沉默PKK的產(chǎn)生，donidalorsen可能是治療HAE的有效預(yù)防方法。
FDA 此前于 2023 年授予 donidalorsen 孤兒藥資格認定。大冢制藥擁有donidalorsen在歐洲和亞太地區(qū)商業(yè)化的獨家權(quán)利，正準備今年向歐洲藥品管理局 （EMA） 提交上市許可申請 （MAA）。
2024年6月，Ionis報告了donidalorsen 在治療遺傳性血管性水腫患者的3 期臨床試驗OASIS-HAE 和OASISplus 中的積極結(jié)果。研究顯示，donidalorsen以每月和每兩月的給藥方案進行治療，一年后患者的HAE發(fā)作頻率顯著且持續(xù)降低超過90%；從其他預(yù)防性治療轉(zhuǎn)換至donidalorsen治療的患者，其月均HAE發(fā)作率相較于基線進一步降低了62%，其中84%的患者更傾向于使用donidalorsen。
關(guān)于遺傳性血管性水腫
HAE是一種常染色體顯性遺傳病，以反復(fù)發(fā)作的、無法預(yù)測的自限性皮膚及黏膜下水腫為特征，通常累及顏面部、四肢、呼吸道、胃腸道等黏膜；HAE患病率僅為1. 5/100 000，通常于30歲前起病，水腫常呈急性發(fā)作，非對稱性，非凹陷性，不伴瘙癢，具有一定的自限性，常于3-5天自行緩解，但發(fā)生喉頭水腫時會危及生命。
關(guān)于Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來，Ionis一直是RNA靶向治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，開拓了新的市場，改變了治療標準。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個有前景的后期管道，重點是心血管和神經(jīng)系統(tǒng)特許經(jīng)營權(quán)。我們的科學創(chuàng)新始于并將繼續(xù)，因為我們知道病人依賴于我們，這推動了我們成為基因醫(yī)學領(lǐng)導(dǎo)者的愿景，利用多平臺方法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生命的療法。
資料來源：
1.Ionis
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