Rgenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)一系列用于治療癌癥和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的針對(duì)RNA靶點(diǎn)的口服小分子藥物。公司于2024年12月05日宣布與葛蘭素史克（GSK）簽訂一項(xiàng)多年期多靶點(diǎn)的戰(zhàn)略研究合作協(xié)議，旨在推進(jìn)新型靶向RNA小分子剪接調(diào)節(jié)劑在腫瘤等多個(gè)疾病領(lǐng)域的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。
GSK研究技術(shù)高級(jí)副總裁Christopher Austin博士表示："Rgenta在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)高價(jià)值靶點(diǎn)的口服小分子剪接調(diào)節(jié)劑方面采用了差異化的方法，我們對(duì)此感到非常振奮。我們致力于攜手行業(yè)先進(jìn)的企業(yè)，進(jìn)一步充實(shí)在靶向 RNA 藥物領(lǐng)域現(xiàn)有的專業(yè)知識(shí)儲(chǔ)備。同時(shí)，我們也期待這種極具潛力的創(chuàng)新療法能夠惠及更多患有難治性疾病的患者。"
Rgenta聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官奚華林博士表示："我們很高興能與GSK這樣一家行業(yè)先進(jìn)的生物制藥公司達(dá)成合作。此次合作進(jìn)一步驗(yàn)證了Rgenta靶向RNA小分子藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的潛力。通過此次合作，我們有望共同加快這類新型藥物的開發(fā)，為患者帶來新的治療選擇。"
根據(jù)合作協(xié)議，Rgenta將獲得高達(dá)4600萬美元的現(xiàn)金預(yù)付款和行權(quán)前里程碑款項(xiàng)，并且還可能從每個(gè)靶點(diǎn)中獲得近5億美元的選擇權(quán)行使費(fèi)用、研究、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及分級(jí)專利費(fèi)和潛在的股權(quán)投資。GSK則擁有將合作范圍擴(kuò)展到其他靶點(diǎn)的選擇權(quán)。在合作期間，Rgenta將利用其專有的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，開發(fā)GSK指定靶點(diǎn)的新型口服靶向RNA小分子剪接調(diào)節(jié)劑。GSK 在行使選擇權(quán)后，將負(fù)責(zé)合作協(xié)議中候選藥物的進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化。
Rgenta聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席科學(xué)官Travis Wager博士補(bǔ)充道："我們非常榮幸能與GSK合作，GSK以科學(xué)為驅(qū)動(dòng)的理念以及利用科學(xué)創(chuàng)新造?；颊叩某晒?jīng)驗(yàn)，與我們的使命不謀而合。此次合作進(jìn)一步驗(yàn)證了我們發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的價(jià)值，該平臺(tái)已成功開發(fā)出我們首個(gè)臨床階段候選藥物RGT-61159，這是一種口服小分子，可應(yīng)用于特異性調(diào)節(jié)轉(zhuǎn)錄因子MYB。"
關(guān)于Rgenta Therapeutics
Rgenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)一系列針對(duì)腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的靶向RNA口服小分子藥物。Rgenta的主要研發(fā)項(xiàng)目之一RGT-61159是一種口服小分子，旨在特異性調(diào)節(jié)轉(zhuǎn)錄因子MYB的剪接，目前正在進(jìn)行1a/b期研究，有望用于治療腺樣囊性癌（ACC）、結(jié)直腸癌（CRC）和其他實(shí)體瘤，以及急性髓性白血病（AML）。Rgenta的獨(dú)特技術(shù)平臺(tái)可挖掘大量的基因組數(shù)據(jù)，以識(shí)別能被小分子選擇性作用的RNA靶標(biāo)，并設(shè)計(jì)小分子膠來調(diào)節(jié)剪接體，調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)和RNA之間的相互作用。Rgenta以獨(dú)特方法和核心項(xiàng)目專注于挖掘傳統(tǒng)意義上不可成藥靶點(diǎn)的治療潛力。
消息來源：Rgenta Therapeutics
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