在剛剛落幕的2024年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，西湖大學(xué)與西湖凝聚體研究團(tuán)隊(duì)?wèi){借突破性的ProteanFect核酸遞送系統(tǒng)，成功進(jìn)行了題為"Efficient Generation of CAR-T by the First Coacervate-Based Gene Delivery System"的口頭報(bào)告。
創(chuàng)新突破：ProteanFect核酸遞送系統(tǒng)
該遞送系統(tǒng)是西湖大學(xué)與西湖凝聚體研究團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的全球首個(gè)基于內(nèi)源蛋白凝聚體的轉(zhuǎn)染試劑（商品名ProteanFect），作為新一代非病毒、非電轉(zhuǎn)、非脂質(zhì)體的轉(zhuǎn)染試劑，ProteanFect能夠高效轉(zhuǎn)染多種原代細(xì)胞（圖1），為原代細(xì)胞和多種難轉(zhuǎn)染細(xì)胞系提供一種全新的解決方案。
ProteanFect核心優(yōu)勢(shì)在于充分發(fā)揮凝聚體的天然生物學(xué)優(yōu)勢(shì)：ProteanFect蛋白分子能夠在體外與核酸自組裝成高度規(guī)律的球體結(jié)構(gòu)，這種自組裝而成的ProteanFect-核酸復(fù)合物能夠通過(guò)細(xì)胞的主動(dòng)攝入高效進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)，迅速釋放核酸分子，實(shí)現(xiàn)基因表達(dá)，同時(shí)天然降解其余蛋白。
圖1. ProteanFect轉(zhuǎn)染人或小鼠原代T細(xì)胞24小時(shí)后的效果檢測(cè)
基于ProteanFect可成功制備mRNA-based CAR-T，并實(shí)現(xiàn)在腫瘤治療中的應(yīng)用（圖2）。
圖2. ProteanFect轉(zhuǎn)染產(chǎn)生的抗CD19 CAR-T細(xì)胞的性能指標(biāo)
這一全球首 創(chuàng)的基于凝聚體技術(shù)的核酸遞送系統(tǒng)，不僅展示了中國(guó)科研團(tuán)隊(duì)在基因遞送領(lǐng)域的創(chuàng)新實(shí)力，更為細(xì)胞治療帶來(lái)了新的技術(shù)突破。
圖3. 西湖大學(xué)朱佩佩博士在ASH大會(huì)現(xiàn)場(chǎng)進(jìn)行口頭匯報(bào)
拓展應(yīng)用邊界：ProteanFect在多種免疫細(xì)胞中的成功驗(yàn)證
除了對(duì)CAR-T細(xì)胞的改造，用戶驗(yàn)證數(shù)據(jù)進(jìn)一步印證了ProteanFect在更廣泛免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域的應(yīng)用潛力。
在小鼠γδT細(xì)胞中，流式細(xì)胞術(shù)結(jié)果顯示EGFP mRNA的轉(zhuǎn)染效率達(dá)到62.3%，而在小鼠原代NK細(xì)胞中，熒光顯微鏡觀察同樣呈現(xiàn)出顯著的EGFP表達(dá)，這充分證實(shí)了ProteanFect在不同類型免疫細(xì)胞中的轉(zhuǎn)染能力（圖4）。這些令人鼓舞的結(jié)果不僅擴(kuò)展了ProteanFect的應(yīng)用范圍，也展現(xiàn)出ProteanFect在多種細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破的巨大潛力。
圖4. 用戶反饋ProteanFect在小鼠免疫細(xì)胞實(shí)現(xiàn)高效轉(zhuǎn)染
攜手共進(jìn)，讓創(chuàng)新技術(shù)惠及更多科研人員
ASH大會(huì)作為全球最 具影響力的血液學(xué)學(xué)術(shù)盛會(huì)，始終站在細(xì)胞治療、基因治療等前沿領(lǐng)域的最前沿。西湖凝聚體此次在ASH大會(huì)上展示的研究成果，不僅彰顯了ProteanFect核酸遞送系統(tǒng)在國(guó)際舞臺(tái)上的創(chuàng)新實(shí)力，更昭示了中國(guó)生物技術(shù)在全球化浪潮中的蓬勃發(fā)展。
作為西湖大學(xué)科研成果轉(zhuǎn)化的先鋒力量，西湖凝聚體正式推出ProteanFect轉(zhuǎn)染試劑盒，為廣大科研人員提供高效、可靠的細(xì)胞轉(zhuǎn)染解決方案。我們希望通過(guò)這一創(chuàng)新產(chǎn)品，助力更多實(shí)驗(yàn)室突破技術(shù)瓶頸，加速科研研究進(jìn)程。
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