2024年12月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）創(chuàng)新療法RAG-17，于浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院完成I期臨床試驗(yàn)的首例受試者給藥。這一里程碑事件標(biāo)志著RAG-17在ALS治療領(lǐng)域取得了階段性突破，為攻克ALS這一重大難題帶來了新的希望。
該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的I期臨床試驗(yàn)，旨在評估RAG-17在攜帶SOD1基因突變的ALS患者中的安全性/耐受性、藥代動力學(xué)、藥效學(xué)和初步療效。研究由北京天壇醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)中心首席科學(xué)家王伊龍教授與浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院罕見病診治中心主任吳志英教授牽頭，四川大學(xué)華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任商慧芳教授共同推進(jìn)。
中美瑞康創(chuàng)始人/CEO李龍承博士表示：“RAG-17首例受試者完成給藥，這標(biāo)志著我們在攻克肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）這一毀滅性神經(jīng)退行性疾病方面邁出了重要一步。這一成就突顯了我們對推進(jìn)RNA療法的不懈努力，這類療法有望為患有像漸凍癥這樣的罕見重癥的患者及其家人帶來改變?nèi)松南Ｍ?rdquo;
RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD）認(rèn)證，并于2024年先后獲得FDA與中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗(yàn)許可。2024年11月，在一項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）中，RAG-17展現(xiàn)了積極的臨床結(jié)果，進(jìn)一步驗(yàn)證了其作為革命性療法的潛力，這些研究成果已在第27屆全國神經(jīng)病學(xué)大會、神經(jīng)科學(xué)2024大會及第35屆國際ALS/MND研討會上發(fā)布，獲得了廣泛關(guān)注和高度評價。
關(guān)于RAG-17
RAG-17是中美瑞康自主研發(fā)的一款創(chuàng)新型雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物，用于治療攜帶SOD1基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。該藥物依托中美瑞康自主開發(fā)的SCADTM（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，能夠高效抑制SOD1基因表達(dá)，從而減少毒性蛋白的產(chǎn)生并保護(hù)神經(jīng)元功能。
在臨床前藥效研究中，RAG-17顯著地延緩了疾病發(fā)病時間、延長模型動物的生存期，并顯著改善其運(yùn)動功能。并且在IIT 研究中，鞘內(nèi)注射的 RAG-17 在所有劑量水平下均展現(xiàn)了良好的耐受性和安全性，綜合安全評估結(jié)果進(jìn)一步支持了其臨床開發(fā)的可行性。RAG-17已于2023年獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD）認(rèn)證，并于在2024今年先后獲得批美國FDA和中國CDE臨床試驗(yàn)許可，目前已在國內(nèi)啟動I期臨床試驗(yàn)，為漸凍癥患者帶來新的治療曙光。
關(guān)于ALS
ALS是一種以上、下運(yùn)動神經(jīng)元損害為突出表現(xiàn)的慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，主要表現(xiàn)表現(xiàn)為肌無力、肌肉萎縮、延髓麻痹及錐體束征。ALS是一種尚無法治愈的疾病，患者發(fā)病后的生存期通常為3-5年。ALS可分為散發(fā)性與家族性，其中家族性ALS常由多種基因的突變引起。SOD1基因突變是最常見的致病因素之一，約20%的家族性ALS和5%的散發(fā)性ALS為SOD1基因突變所致。在中國，SOD1是導(dǎo)致ALS的最常見突變基因。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨(dú)立自主知識產(chǎn)權(quán)的SCADTM、LiCOTM等多個具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無法成藥的靶點(diǎn)、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
資料來源：
1.中美瑞康
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