中美瑞康漸凍癥創(chuàng)新療法 RAG-17 的Ⅰ期臨床試驗成功完成首例受試者給藥

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來源：新藥創(chuàng)始人

2024-12-27

近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）創(chuàng)新療法RAG-17，于浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院完成Ⅰ期臨床試驗的首例受試者給藥。

近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）創(chuàng)新療法RAG-17，于浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院完成Ⅰ期臨床試驗的首例受試者給藥。這一里程碑事件標志著RAG-17在ALS治療領域取得了階段性突破，為攻克ALS這一重大難題帶來了新的希望。

該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅰ期臨床試驗，旨在評估RAG-17在攜帶SOD1基因突變的ALS患者中的安全性/耐受性、藥代動力學、藥效學和初步療效。研究由北京天壇醫(yī)院神經病學中心首席科學家王伊龍教授與浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院罕見病診治中心主任吳志英教授牽頭，四川大學華西醫(yī)院神經內科副主任商慧芳教授共同推進。

中美瑞康創(chuàng)始人/CEO李龍承博士表示：“RAG-17首例受試者完成給藥，這標志著我們在攻克肌萎縮性側索硬化癥（ALS）這一毀滅性神經退行性疾病方面邁出了重要一步。這一成就突顯了我們對推進RNA療法的不懈努力，這類療法有望為患有像漸凍癥這樣的罕見重癥的患者及其家人帶來改變人生的希望。”

RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD）認證，并于2024年先后獲得FDA與中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗許可。2024年11月，在一項研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，RAG-17展現了積極的臨床結果，進一步驗證了其作為革命性療法的潛力，這些研究成果已在第27屆全國神經病學大會、神經科學2024大會及第35屆國際ALS/MND研討會上發(fā)布，獲得了廣泛關注和高度評價。

關于RAG-17

RAG-17是中美瑞康自主研發(fā)的一款創(chuàng)新型雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物，用于治療攜帶SOD1基因突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）。該藥物依托中美瑞康自主開發(fā)的SCAD™（智能化學輔助遞送）遞送平臺，能夠高效抑制SOD1基因表達，從而減少毒性蛋白的產生并保護神經元功能。

在臨床前藥效研究中，RAG-17顯著地延緩了疾病發(fā)病時間、延長模型動物的生存期，并顯著改善其運動功能。并且在IIT 研究中，鞘內注射的 RAG-17 在所有劑量水平下均展現了良好的耐受性和安全性，綜合安全評估結果進一步支持了其臨床開發(fā)的可行性。

RAG-17已于2023年獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD）認證，并于在2024今年先后獲得批美國FDA和中國CDE臨床試驗許可，目前已在國內啟動I期臨床試驗，為漸凍癥患者帶來新的治療曙光。

關于ALS

ALS是一種以上、下運動神經元損害為突出表現的慢性進行性神經系統(tǒng)變性疾病，主要表現表現為肌無力、肌肉萎縮、延髓麻痹及錐體束征。ALS是一種尚無法治愈的疾病，患者發(fā)病后的生存期通常為3-5年。ALS可分為散發(fā)性與家族性，其中家族性ALS常由多種基因的突變引起。SOD1基因突變是最常見的致病因素之一，約20%的家族性ALS和5%的散發(fā)性ALS為SOD1基因突變所致。在中國，SOD1是導致ALS的最常見突變基因。

關于中美瑞康

中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產權的SCAD™、LiCO™等多個具有國際領先水平的小核酸藥物遞送平臺技術。基于RNA激活技術和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應癥涵蓋神經退行性疾病、神經肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。

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