2025年1月7日，維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“維亞臻”或“Visirna”）宣布，其在研小核酸1類創(chuàng)新藥普樂司蘭鈉注射液（VSA001）已于今日被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心正式納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，該藥物擬用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。此前，普樂司蘭鈉注射液還被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入突破性治療藥物品種名單。針對(duì)FCS適應(yīng)癥，目前國(guó)內(nèi)尚未有批準(zhǔn)上市的藥物。
藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批工作程序是一項(xiàng)鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥并在藥品上市許可申請(qǐng)時(shí)對(duì)具有明顯臨床價(jià)值的藥品加速審評(píng)審批的政策。該政策旨在確保對(duì)具有重大未被滿足的臨床需求或顯著臨床優(yōu)勢(shì)的藥物能夠快速獲批上市，以便惠及急需用藥的患者。根據(jù)《藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批工作程序》，對(duì)納入該程序的藥品上市許可申請(qǐng)，審評(píng)時(shí)限為130日；藥品核查中心、藥品檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)和國(guó)家藥典委員會(huì)也會(huì)優(yōu)先安排核查、檢驗(yàn)和核準(zhǔn)通用名稱。
關(guān)于家族性乳糜微粒血癥綜合征
FCS是一種嚴(yán)重的罕見遺傳疾病，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)其患病率約為1/1,000,000，通常由多種單基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突變或復(fù)合/雙重雜合突變引起。FCS通常導(dǎo)致空腹TG水平極度升高（880 mg/dL以上），嚴(yán)重TG升高可導(dǎo)致多種臨床疾病及嚴(yán)重并發(fā)癥，包括急性胰腺炎、動(dòng)脈粥樣硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪變性和慢性腎病等。目前尚無專門針對(duì)FCS的獲批藥物。
關(guān)于普樂司蘭鈉注射液
普樂司蘭鈉注射液（VSA001）是一款肝臟靶向的小干擾RNA（siRNA）藥物，通過高效且持久地沉默載脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表達(dá)。進(jìn)而通過脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依賴性和非依賴性雙重途徑，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解殘留物水平。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國(guó)、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國(guó)際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對(duì)心血管及代謝疾病領(lǐng)域的小核酸藥物。公司現(xiàn)有管線在同類競(jìng)品中處于領(lǐng)先位置，其在研靶點(diǎn)具有明確基因組學(xué)及生物學(xué)證據(jù)支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已經(jīng)驗(yàn)證的化學(xué)修飾及遞送技術(shù)平臺(tái)。公司采用中美協(xié)同的臨床開發(fā)及注冊(cè)策略，有助于加速在研產(chǎn)品的注冊(cè)上市。同時(shí)通過內(nèi)外部資源的全方位整合，形成從早期研發(fā)、臨床研發(fā)、本地化生產(chǎn)及商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈布局。
資料來源：
1.維亞臻
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