一般而言，F(xiàn)DA很少給特定領(lǐng)域疾病設(shè)置達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的終點(diǎn)閾值，但在最近FDA向公眾咨詢意見的減肥藥行業(yè)指南草案中，卻真的出現(xiàn)了這種情況。
在FDA給出的有效性基準(zhǔn)中要求：在維持劑量治療1年后，減重組和對(duì)照組的差異必須至少在5%以上，而這一差異必須在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著。
不過，5%這個(gè)閾值相對(duì)于現(xiàn)行獲批的療法并不算多，目前批準(zhǔn)的司美格魯肽和替爾泊肽在減肥適應(yīng)癥上均能做到10%以上的體重減輕，不少早期研發(fā)公司的初步數(shù)據(jù)也已經(jīng)達(dá)到了這個(gè)閾值，因此目前業(yè)內(nèi)認(rèn)為，這一舉措主要是為了整治業(yè)內(nèi)魚龍混雜的生態(tài)問題。
畢竟在這幾年內(nèi)，已經(jīng)有太多各種各樣的企業(yè)投身于減肥賽道，現(xiàn)在或許是時(shí)候?yàn)檎麄€(gè)賽道“降降溫”。而除了此次的減重效果閾值外，指南還增設(shè)了一些其他額外的需求。
II型糖尿病亞組的額外需求
通常而言，因?yàn)镮I型糖尿病患者普遍存在胰島素抵抗問題，因此減肥藥在II型糖尿病這個(gè)亞組中的效果常常不如正?；颊?。
FDA指南草案中特別關(guān)注申報(bào)方對(duì)于II型糖尿病亞組是否有足夠數(shù)據(jù)，這使得未來臨床試驗(yàn)申辦者在最開始設(shè)計(jì)試驗(yàn)時(shí)，可能就會(huì)考慮招募足夠的II型糖尿病患者。
而且有時(shí)候服藥的II型糖尿病患者還會(huì)出現(xiàn)低血糖問題，因此FDA草案指南還要關(guān)注減肥藥在II型糖尿病亞組的安全性問題。臨床試驗(yàn)招募中也需要對(duì)血糖控制較差的患者進(jìn)行合理篩選。
得有跨界使用潛力
近年來的研究表明，司美格魯肽和替爾泊肽等藥物存在心血管，阿爾茲海默癥，慢性腎病，成癮問題等多方面的益處，尤其是心血管和糖尿病方面數(shù)值益處可以統(tǒng)稱位代謝綜合征，而現(xiàn)在，F(xiàn)DA認(rèn)為這一益處應(yīng)該落到實(shí)處。
在其指南草案中，F(xiàn)DA“很可能要求”申辦方證明其候選藥物能夠降低與代謝綜合征大多數(shù)或全部成分改善相關(guān)的心血管發(fā)病率或死亡率，或者“展現(xiàn)出其他一些超過治療潛在風(fēng)險(xiǎn)的臨床上有意義的好處”。
并沒有過分關(guān)注瘦體重下降的問
雖然說，無論使用哪種干預(yù)方式，非脂肪體重（瘦體重）都會(huì)呈現(xiàn)出一定下降，但是如果這個(gè)比重過高也是會(huì)引起擔(dān)憂的。
早先有研究認(rèn)為，司美格魯肽等GLP-1藥物可能導(dǎo)致肌肉流失，因此引起了一定程度上的恐慌，但在這里，F(xiàn)DA將這個(gè)問題視為減肥的預(yù)期和非負(fù)面結(jié)果。這對(duì)于禮來和諾和諾德兩家來說算是積極消息，這意味著FDA可能不會(huì)就已經(jīng)上市的兩款藥物中的問題展開更深入調(diào)查。
雖然如此，F(xiàn)DA還是要求讓申請(qǐng)者進(jìn)行某些測(cè)試來證明藥物或生物制劑誘導(dǎo)的體重減輕主要是由脂肪含量減少而非瘦體重減少所引起。
總結(jié)
總的來說，F(xiàn)DA的草案對(duì)于目前的減肥藥行業(yè)來說，在行業(yè)規(guī)范意義上具有重要作用。對(duì)于未來小企業(yè)的臨床試驗(yàn)成本可能大幅提升，例如，國內(nèi)藥企如果未來在美國做臨床試驗(yàn)就可能需要注意一些草案相關(guān)事項(xiàng)。
參考來源：
https://www.fda.gov/media/71252/download
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