近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱“士澤生物”）的人異體通用“現(xiàn)貨型”神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申請獲得國家藥監(jiān)局受理。
據(jù)公開信息，該候選藥物擬治療的適應(yīng)癥是被稱為全球五大絕癥之首的運動神經(jīng)元疾病——漸凍癥，漸凍癥又名肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），著名社會活動“冰桶挑戰(zhàn)”源于漸凍癥絕癥患者的家庭和支持者。
此前，士澤生物另一款人異體通用“現(xiàn)貨型”中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-411注射液”）IND 申請獲得國家藥監(jiān)局受理。據(jù)了解，該候選藥物的適應(yīng)癥是帕金森病。
期待士澤生物兩款已獲 IND 受理的干細胞新藥早日造福眾多帕金森病患者及漸凍癥患者！
據(jù)公開信息，此前，士澤生物已于2024年成功實施由國家兩委局正式批準開展的我國全部兩項臨床級 iPSC 衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的全中國首例 iPS 衍生細胞治療帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生細胞治療漸凍癥
目前，士澤生物與合作醫(yī)院已成功開展的國家級備案臨床研究中，臨床級iPSC衍生細胞治療中重度帕金森病最長隨訪期已達12個月，無細胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例患者開關(guān)期時間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動指標均有顯著性改善趨勢。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證。
漸凍癥，即肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。漸凍癥被稱為全球五大絕癥之首，臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。因此，迫切需要開發(fā)新的治療方案。
此前士澤生物自主開發(fā)的臨床級 iPSC 衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（FIC）用于治療漸凍癥，已獲批開展國家級備案臨床研究，此次進一步獲國家藥監(jiān)局新藥 IND 受理，士澤生物該全球創(chuàng)新性產(chǎn)品已于 2023 年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格：為首個中國自主 iPSC 衍生細胞藥獲得 FDA 認證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的 iPSC 衍生細胞藥物。士澤生物的重要研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級 iPS 衍生細胞新藥治療漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球先進地位。
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士歸國創(chuàng)立于 2021 年，專注于開發(fā)臨床級 iPS 衍生細胞藥治療帕金森病等尚無實質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾病。通過自研設(shè)計及自主研發(fā)，士澤生物建立了底層技術(shù)平臺，覆蓋了 iPS 衍生細胞藥研的 iPSC 重編程與建庫、基因編輯技術(shù)改造 iPSC 細胞、iPSC 分化為亞型特化的多種神經(jīng)前體細胞，臨床前疾病動物模型評價等關(guān)鍵技術(shù)體系，圍繞領(lǐng)先性的核心技術(shù)體系申請國內(nèi)外發(fā)明專利多項，處于國際領(lǐng)先水平。士澤生物承擔國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心細胞療法重點攻關(guān)項目，連續(xù)兩屆獲評國家科技部火炬計劃顛覆性技術(shù)大賽最高獎，獲評中國創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽全國總決賽50強等系列行業(yè)認可及榮譽。
士澤生物已自主建設(shè)及運營 >5000 平方米的研發(fā)中心、B+A 級 GMP 基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺，士澤生物自主開發(fā)的多項臨床級 iPSC 衍生細胞藥的研發(fā)管線已完成核心 CMC 開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種 GMP 級iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫(yī)院順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場監(jiān)督核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床 GCP 規(guī)范開展核查及 GMP 生產(chǎn)現(xiàn)場核查，為士澤生物進一步開展臨床研究及臨床試驗提供了重要的驗證。
近2年內(nèi)，士澤生物已完成逾三億元 A輪/A+輪/B1 輪市場化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投（領(lǐng)投）、禮來亞洲基金（領(lǐng)投）、紅杉中國（領(lǐng)投）、泰瓏/泰鯤資本（領(lǐng)投）、金圓展鴻（領(lǐng)投）、中新資本（領(lǐng)投）、元禾控股、鈞山資本、北京大學科技成果轉(zhuǎn)化基金、嘉程資本、阿里健康及華泰紫金、七晟資本、天匯資本等多家知名市場化機構(gòu)共同投資。
士澤生物獲評姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸企業(yè)、江蘇省潛在獨角獸企業(yè)等。
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