美國時(shí)間2025年2月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱“士澤生物”）自主開發(fā)的全球首 款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液產(chǎn)品，用于治療“全球四大絕癥”之一的漸凍癥（即肌萎縮側(cè)索硬化癥/ALS/運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元癥/漸凍人癥）的研究性新藥申請(qǐng)（Investigational New Drug, IND），正式獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）完全批準(zhǔn)開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)。士澤生物開發(fā)的通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（“XS-228注射液”）用于治療漸凍癥的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理。

士澤生物自主研發(fā)的此款細(xì)胞治療新藥，為中國首個(gè)iPSC衍生細(xì)胞藥獲美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、為全球首個(gè)且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細(xì)胞藥物，也是全球首個(gè)且迄今唯一正式獲批在美國開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)的用于治療漸凍癥的再生神經(jīng)細(xì)胞治療產(chǎn)品，標(biāo)志著士澤生物在漸凍癥細(xì)胞治療領(lǐng)域的全球先進(jìn)及獨(dú)占地位。

漸凍癥是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發(fā)新的治療方案。

繼2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了士澤生物通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請(qǐng)（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)退行性疾?。┑淖?cè)臨床試驗(yàn)，此次對(duì)士澤生物全球首 款通用細(xì)胞治療孤兒藥用于治療漸凍癥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)的完全批準(zhǔn)，標(biāo)志著美國FDA對(duì)士澤生物已建立的臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞藥用于治療帕金森病及漸凍癥的創(chuàng)新性新藥的藥學(xué)開發(fā)、生產(chǎn)及質(zhì)量體系和非臨床研究安全性及有效性結(jié)果的認(rèn)可與肯定，對(duì)于士澤生物細(xì)胞治療新藥應(yīng)用于治療帕金森病及漸凍癥的科學(xué)性、專業(yè)性與臨床價(jià)值的認(rèn)可支持及批準(zhǔn)。

2023年，士澤生物全球首 款臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品治療漸凍癥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥資格：為首個(gè)中國自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、也是全球首個(gè)且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細(xì)胞藥物。根據(jù)美國《Orphan Drug Act》，獲得美國孤兒藥資格認(rèn)定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)、可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報(bào)要求以及臨床研究費(fèi)用稅收減免等一系列加速審評(píng)及特別扶持政策。

2024年，士澤生物成功實(shí)施由國家兩委局正式批準(zhǔn)開展的我國全部兩項(xiàng)臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究項(xiàng)目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的“全中國首例”iPSC再生神經(jīng)細(xì)胞治療帕金森病、及“全球首例”iPSC再生神經(jīng)細(xì)胞治療漸凍癥，并順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場(chǎng)監(jiān)督核查專家組的國家級(jí)備案臨床研究項(xiàng)目的臨床GCP規(guī)范開展核查及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)核查，為士澤生物進(jìn)一步開展臨床研究及臨床試驗(yàn)提供了重要的驗(yàn)證。

士澤生物臨床級(jí)iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞經(jīng)帕金森病患者紋狀體殼核區(qū)移植治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個(gè)月，無細(xì)胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例受試患者開關(guān)期時(shí)間及MDS-UPDRS評(píng)分量表等關(guān)鍵療效指標(biāo)及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)均獲得顯著性改善；士澤生物已完成包括全球首例在內(nèi)的多例漸凍癥患者異體通用細(xì)胞移植治療，臨床隨訪結(jié)果顯示士澤生物iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞藥治療漸凍癥安全且有效延緩疾病進(jìn)展。

士澤生物自主開發(fā)的異體通用型iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病及漸凍癥的重要研發(fā)及臨床進(jìn)展，代表我國在開發(fā)臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步領(lǐng)先或全球首 創(chuàng)地位。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進(jìn)一步開展臨床試驗(yàn)提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗(yàn)證。

士澤生物創(chuàng)始人、CEO&CSO李翔博士表示：“不死癌癥”漸凍癥有非常明確的未被滿足的臨床剛需，開發(fā)針對(duì)漸凍癥的安全、有效和可控的臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞藥，有望為不幸罹患絕癥的漸凍人帶來全新的希望！

士澤生物自創(chuàng)立之日起，士澤團(tuán)隊(duì)全體全職All In，不懈進(jìn)取，只爭(zhēng)朝夕，一路用新藥開發(fā)及實(shí)際的臨床結(jié)果證明：以帕金森病及漸凍癥為代表的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病，有望通過士澤生物的通用型細(xì)胞治療實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵性突破，且指日可待！

自創(chuàng)立以來，士澤生物已建立了一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺(tái)，能夠?yàn)槌掷m(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障，士澤生物開發(fā)的全球首發(fā)通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞藥治療漸凍癥，先后獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）全球孤兒藥認(rèn)證、經(jīng)首次人體臨床研究驗(yàn)證安全性及有效性趨勢(shì)，并且獲美國FDA正式完全批準(zhǔn)開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)，都是士澤生物國際化路線中的一步又一步標(biāo)志性腳印，也代表了美國FDA對(duì)來自中國自主原研的“全球首發(fā)”iPSC衍生細(xì)胞藥的認(rèn)可。

美國FDA先后對(duì)士澤生物通用型iPSC衍生細(xì)胞藥治療帕金森病及漸凍癥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)的無發(fā)補(bǔ)一次性完全正式批準(zhǔn)，代表士澤生物的通用細(xì)胞療法獲得通過注冊(cè)臨床試驗(yàn)直接進(jìn)入美國市場(chǎng)的機(jī)會(huì)，為士澤生物踐行國際化發(fā)展的企業(yè)戰(zhàn)略及參與國際化競(jìng)爭(zhēng)開啟了國際臨床試驗(yàn)通道，對(duì)于驗(yàn)證、促進(jìn)和提升我國生物醫(yī)藥行業(yè)在臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞藥治療帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的國際競(jìng)爭(zhēng)力具有重要意義！

行業(yè)寒冬，破除內(nèi)卷，明確差異化，唯實(shí)實(shí)在在的產(chǎn)業(yè)化落地能力、不斷的差異化創(chuàng)新、及國際化。真正有國際競(jìng)爭(zhēng)力的公司，將有機(jī)會(huì)最終在全球市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中脫穎而出。

我們堅(jiān)信士澤生物通用型細(xì)胞治療新藥將福澤中國及全球廣大帕金森病及漸凍癥患者！

不忘初心、方得始終，以國士無雙的干細(xì)胞創(chuàng)新藥、福澤千萬受苦難的病患家庭！

關(guān)于士澤生物XellSmart

士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士歸國全職創(chuàng)立，士澤生物專注于開發(fā)異體通用“現(xiàn)貨型”臨床級(jí)iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞藥治療帕金森病及漸凍癥為代表的尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾病（核心主營業(yè)務(wù)）：

士澤生物組建了具有國際競(jìng)爭(zhēng)力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職All In團(tuán)隊(duì)，建立了一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺(tái)，圍繞核心主營業(yè)務(wù)可持續(xù)自研創(chuàng)新。士澤生物已自主建設(shè)及運(yùn)營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級(jí)GMP基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺(tái)，士澤生物自主開發(fā)的多項(xiàng)臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞藥的研發(fā)管線已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種GMP級(jí)iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式注冊(cè)批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫(yī)院順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場(chǎng)監(jiān)督核查專家組的國家級(jí)備案臨床研究項(xiàng)目的臨床GCP規(guī)范開展核查及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)核查，為士澤生物進(jìn)一步開展臨床研究試驗(yàn)提供了重要的驗(yàn)證。

士澤生物擁有兩項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段的iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞治療新藥，包括正在開展的臨床級(jí)iPSC衍生神經(jīng)前體細(xì)胞治療中重度帕金森病及漸凍癥的兩項(xiàng)國家級(jí)備案干細(xì)胞臨床研究（均為中國首例/首個(gè)或全球首例/首個(gè)），并擁有1項(xiàng)美國FDA全球孤兒藥認(rèn)定（為中國首個(gè)自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格）。

2025年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已先后正式批準(zhǔn)了士澤生物的兩款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請(qǐng)（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)系統(tǒng)疾病）及漸凍癥（全球“四大絕癥”之一）的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（“XS-411注射液”）及亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（"XS-228"注射液）用于治療帕金森病及漸凍癥的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局的正式受理。

士澤生物獲評(píng)江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計(jì)劃企業(yè)、上海市春申計(jì)劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評(píng)中國潛在獨(dú)角獸及江蘇省潛在獨(dú)角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎(jiǎng)（最高獎(jiǎng)）等。

士澤生物近2年內(nèi)已完成逾三億元A輪/A+輪/B1輪市場(chǎng)化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、金圓展鴻、中新資本、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場(chǎng)化機(jī)構(gòu)領(lǐng)投及共同投資。