2025年3月7日，專(zhuān)注創(chuàng)新RNAi藥物研發(fā)的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研發(fā)的靶向補(bǔ)體C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768注射液在中國(guó)正式啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)，此項(xiàng)研究由北京大學(xué)第一醫(yī)院牽頭，并在全國(guó)多個(gè)中心進(jìn)行。這一重要進(jìn)展標(biāo)志著SGB-9768在公司發(fā)展進(jìn)程中邁出了關(guān)鍵一步，有望為全球免疫疾病相關(guān)患者提供新的治療選擇。
SGB-9768是一款“國(guó)內(nèi)首 款、全 球領(lǐng)先”的靶向補(bǔ)體C3的在研siRNA藥物，采用了圣因生物獨(dú)特創(chuàng)新的新一代GalNAc肝臟遞送平臺(tái)遞送到肝臟細(xì)胞，通過(guò)敲降補(bǔ)體因子C3的蛋白表達(dá)，來(lái)治療補(bǔ)體介導(dǎo)的多種疾病，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）、干性年齡相關(guān)性黃斑變性（dry AMD）、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)以及其他腎臟和血液學(xué)疾病。
此次啟動(dòng)的Ⅱ期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)評(píng)估SGB-9768在原發(fā)性IgA腎病患者、C3腎小球病患者和免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎患者中的有效性和安全性的多中心、開(kāi)放性Ⅱ期研究。2024年12月，圣因生物在美國(guó)波士頓召開(kāi)的第八屆全球補(bǔ)體藥物開(kāi)發(fā)峰會(huì)上公布了SGB-9768臨床前和部分Ⅰ期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，進(jìn)行單次皮下注射后，SGB-9768表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，同時(shí)觀察到劑量依賴(lài)的、顯著且持久的C3蛋白水平及補(bǔ)體通路活性的下降。與其他同靶點(diǎn)的siRNA產(chǎn)品相比，相同劑量下，SGB-9768可以實(shí)現(xiàn)更高的靶蛋白敲降并維持更久的敲降水平。SGB-9768在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中的積極結(jié)果支持其進(jìn)一步開(kāi)展Ⅱ期臨床試驗(yàn)。
關(guān)于補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病
補(bǔ)體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，對(duì)適應(yīng)性免疫應(yīng)答發(fā)揮調(diào)節(jié)作用，在人體內(nèi)發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，起到保護(hù)身體免受感染以及清除死細(xì)胞和凋亡物質(zhì)的作用。但補(bǔ)體一旦調(diào)控異?；蜻^(guò)度活化，便可誘導(dǎo)炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液疾病、眼科疾病和腎臟疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān)。慢性腎臟疾病是我國(guó)乃至全球主要的公共衛(wèi)生問(wèn)題，在國(guó)內(nèi)的患病率高達(dá)10.8%，即每10個(gè)成人中就有1個(gè)患有慢性腎臟病。而其中多數(shù)腎臟疾病都有補(bǔ)體參與致病，補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病主要有IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎等。目前針對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的治療進(jìn)展有限，許多靶向補(bǔ)體的藥物仍處于臨床研究階段，該領(lǐng)域存在大量未滿足的臨床需求。補(bǔ)體抑制有望成為治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的新靶點(diǎn)，而補(bǔ)體C3是補(bǔ)體系統(tǒng)中連接上游活化途徑和終末途徑的重要組成部分，C3活性抑制經(jīng)驗(yàn)證具有顯著的補(bǔ)體抑制作用，可作為針對(duì)這類(lèi)疾病強(qiáng)有力的治療靶點(diǎn)。因此，開(kāi)發(fā)安全、有效的針對(duì)補(bǔ)體C3的siRNA藥物對(duì)于補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病具有重要的臨床應(yīng)用價(jià)值。
關(guān)于SGB-9768SGB-9768
是圣因生物自主研發(fā)的一款靶向補(bǔ)體C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA藥物，采用了公司獨(dú)特創(chuàng)新的新一代LEAD? GalNAc技術(shù)遞送到肝臟細(xì)胞，通過(guò)RNAi機(jī)制抑制C3蛋白合成，從而抑制補(bǔ)體活化，用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病，包括成人IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，SGB-9768可實(shí)現(xiàn)每3個(gè)月或6個(gè)月給藥一次的頻率，且能有效并持續(xù)地減少C3合成，與競(jìng)品相比藥效更佳，且安全耐受性良好，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢(shì)，有潛力成為國(guó)內(nèi)首 款、全 球領(lǐng)先的靶向補(bǔ)體C3的siRNA藥物。
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