2025年3月17日，RNA靶向治療領(lǐng)域的全球核酸領(lǐng)軍企業(yè)大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其針對(duì)APOC3的小干擾RNA（siRNA）候選藥物RN0361已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批準(zhǔn)，將啟動(dòng)2期臨床試驗(yàn)。該藥物擬用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）、混合型血脂異常及家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）?；跒槠?個(gè)月的單劑量1期臨床試驗(yàn)中良好的安全性及持久降低甘油三酯（TG）的效果，即將進(jìn)行的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球多中心2期試驗(yàn)將在9個(gè)月的隨訪(fǎng)期內(nèi)評(píng)估RN0361在高甘油三酯血癥患者群體中的療效、安全性和持續(xù)時(shí)間。
RN0361是一款潛在的靶向APOC3的同類(lèi)最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA），采用大睿生物專(zhuān)有的GalNAc-siRNA偶聯(lián)和寡核苷酸化學(xué)平臺(tái)GAIA，通過(guò)皮下注射實(shí)現(xiàn)強(qiáng)大和持久的肝細(xì)胞特異性遞送和沉默。該療法通過(guò)優(yōu)化化學(xué)修飾實(shí)現(xiàn)持久基因沉默，顯著抑制APOC3 mRNA表達(dá)并降低APOC3蛋白水平。
大睿生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："此次IND獲批體現(xiàn)了我們?yōu)閲?yán)重血脂異常患者開(kāi)發(fā)變革性RNAi療法的承諾。RN0361的1期數(shù)據(jù)驗(yàn)證了其作為同類(lèi)最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA）的潛力，兼具持久療效和便捷給藥優(yōu)勢(shì)。我們期待與全球研究者及供應(yīng)商合作，加速該藥物的開(kāi)發(fā)進(jìn)程。"
首席醫(yī)學(xué)官兼轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)執(zhí)行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的2期研究將進(jìn)一步驗(yàn)證其對(duì)高甘油三酯血癥的代謝異?；颊叩寞熜?，為這一存在顯著未滿(mǎn)足需求的群體提供潛在治療工具。單劑量首次人體研究中觀察到的強(qiáng)效且持久的降脂效果，已為后續(xù)開(kāi)發(fā)奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。"
關(guān)于大睿生物
大睿生物是行業(yè)先進(jìn)的核酸創(chuàng)新藥物平臺(tái)公司，專(zhuān)注于代謝性疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。大睿生物始終致力于開(kāi)發(fā)具有差異化和創(chuàng)新性的同類(lèi)最佳和業(yè)內(nèi)首 創(chuàng)siRNA藥物，以解決未被滿(mǎn)足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關(guān)脂肪性肝炎等的治療預(yù)后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術(shù)用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病及脂肪肌肉遞送針對(duì)各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
消息來(lái)源：大睿生物
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