中國首 款I(lǐng) GF-1R靶向藥獲批，治療成本降至進(jìn)口藥1/15
2025年3月14日，信達(dá)生物宣布其創(chuàng)新藥信必敏（替妥尤單抗N01注射液）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，成為中國首個、全球第二款靶向I GF-1R的甲狀腺眼?。═ED）治療藥物。這一突破結(jié)束了TED患者長達(dá)70年的“無藥可用”困境，并將治療成本從進(jìn)口藥的數(shù)百萬元大幅降低至可負(fù)擔(dān)范圍。
替妥尤單抗N01注射液獲批截圖
從“治標(biāo)”到“治本”：I GF-1R靶向藥如何顛覆傳統(tǒng)治療？
此前，TED主要依賴糖皮質(zhì)激素沖擊、放療和手術(shù)，但存在療效短暫（復(fù)發(fā)率超50%）、副作用顯著（如骨質(zhì)疏松、血糖升高等）等問題。2020年，美國Horizon公司推出的teprotumumab（商品名Tepezza）雖能靶向I GF-1R，但單療程30萬美元（約合人民幣210萬元）的天價令多數(shù)患者卻步。
I GF-1R（胰島素樣生長因子1受體）在醫(yī)藥界一直是個備受關(guān)注的靶點，最早被研究用于抗腫瘤治療，但在癌癥治療中的效果并不理想，差點被行業(yè)放棄。然而，在TED中，它卻成了“罪魁禍?zhǔn)?rdquo;之一。
突眼癥的病理機(jī)制復(fù)雜，I GF-1R在TED患者眼眶成纖維細(xì)胞中異常激活，通過促進(jìn)炎癥因子釋放、透明質(zhì)酸分泌及組織纖維化，導(dǎo)致眼球突出和視神經(jīng)損傷。具體來說，它會刺激眼眶成纖維細(xì)胞增殖，使眼球“被推出來”；同時，加重炎癥反應(yīng)，讓眼睛持續(xù)腫脹，甚至壓迫視神經(jīng)；此外，它還影響脂肪代謝，導(dǎo)致眼眶組織異常增生，進(jìn)一步加重突眼癥狀。這些連鎖反應(yīng)，使得患者不僅面臨外觀上的變化，更可能因視神經(jīng)受損而出現(xiàn)視力下降甚至失明的風(fēng)險。
針對I GF-1R的靶向藥，就是直接掐斷TED的病理機(jī)制，讓炎癥消退、突眼緩解，真正從源頭上阻止疾病發(fā)展。
信必敏臨床數(shù)據(jù)：療效比肩進(jìn)口，成本優(yōu)勢顯著
信必敏的臨床數(shù)據(jù)相當(dāng)亮眼，甚至在某些指標(biāo)上略勝teprotumumab一籌。據(jù)信達(dá)生物2024年歐洲內(nèi)分泌學(xué)會（ESE）公布數(shù)據(jù)，信必敏在III期試驗中突眼改善率達(dá)85.8%，優(yōu)于Tepezza的關(guān)鍵臨床試驗結(jié)果（Teprotumumab關(guān)鍵試驗（NCT03298867）顯示，24周時突眼回退≥2mm的應(yīng)答率為82.9%）。在炎癥控制和視覺功能改善等方面，兩款藥物的表現(xiàn)幾乎一致，而在安全性上，信必敏與進(jìn)口藥相當(dāng)，未出現(xiàn)額外的嚴(yán)重不良反應(yīng)。這使得信必敏具備了與Horizon競品直接競爭的實力。信必敏采用即用型水針劑，避免了凍干粉針劑的復(fù)溶流程，可能提升臨床操作效率。這意味著醫(yī)生在使用過程中更加便捷，患者的治療體驗也更佳。
目前，teprotumumab在中國尚未上市，即使未來進(jìn)入國內(nèi)，定價預(yù)計仍然會遠(yuǎn)超信必敏。國產(chǎn)靶向藥的核心競爭力，往往就在于 “全球第二款+本土定價”，既能保證療效，又能讓患者真正用得起。同療程，信必敏的治療費用僅為1/15。并且由于該藥物給藥劑量與體重相關(guān)，中國患者體重較美國患者更輕，實際治療費用也將更低。
結(jié)語：TED治療進(jìn)入靶向時代，信必敏能否引領(lǐng)變革？
70年來，TED患者一直缺乏有效的治療選擇。I GF-1R靶向藥的出現(xiàn)，讓TED從“基本無解”變成了“可治可控”。信必敏的獲批，不僅讓中國患者有了更可負(fù)擔(dān)的治療方案，也可能在未來影響全球TED治療格局。國產(chǎn)創(chuàng)新藥正在從“跟跑者”變成真正的競爭者。信必敏能否抓住這個機(jī)會，成為全球TED治療的新標(biāo)桿？讓我們拭目以待。
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