2025年3月28日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，公司自主研發(fā)的用于治療增殖性玻璃體視網(wǎng)膜病變（PVR）的小激活RNA（saRNA）藥物 RAG-1C 已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）臨床試驗(yàn)許可（IND）。RAG-1C 成為中國(guó)首個(gè)獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)的saRNA藥物，標(biāo)志著中國(guó)在RNA激活這一創(chuàng)新療法領(lǐng)域邁出了重要一步。
此前，中美瑞康的首 款 saRNA 藥物 RAG-01 已獲得美國(guó) FDA 的 IND 許可，并在澳大利亞開展的 I 期臨床試驗(yàn)中獲得了積極的初步療效和安全性數(shù)據(jù)。
RAG-1C 是公司第二款進(jìn)入臨床的 saRNA 藥物。RAG-1C 通過(guò)上調(diào) p21 基因表達(dá)，抑制視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細(xì)胞的異常增殖和遷移，從而阻止 PVR 的進(jìn)展。PVR 是孔源性視網(wǎng)膜脫離（RRD）修復(fù)術(shù)后的一種嚴(yán)重并發(fā)癥，以視網(wǎng)膜下和/或視網(wǎng)膜前纖維膜形成為特征，常導(dǎo)致視網(wǎng)膜再次脫離、最終可能導(dǎo)致嚴(yán)重的視力下降甚至失明。目前尚無(wú)獲批藥物專門用于治療 PVR，玻璃體視網(wǎng)膜手術(shù)仍是主要的治療手段，存在巨大的未被滿足的臨床需求。此次 I 期臨床試驗(yàn)為多中心、隨機(jī)、雙盲、劑量遞增的首次人體研究，旨在評(píng)估 RAG-1C 用于預(yù)防玻璃體切除術(shù)后發(fā)生增殖性玻璃體視網(wǎng)膜病變的安全性/耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步有效性。
中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“RAG-1C 是一款全球首 創(chuàng)的 RNA 療法，有望為 PVR 患者帶來(lái)突破性的治療方案。此次 CDE 臨床試驗(yàn)許可的獲批，使得 RAG-1C 成為國(guó)內(nèi)首 款獲批臨床的 saRNA 藥物，這不僅體現(xiàn)了 RNA 激活技術(shù)的前沿性，也表明中國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)這一創(chuàng)新機(jī)制的充分認(rèn)可。由于 PVR 病理機(jī)制復(fù)雜，且長(zhǎng)期缺乏有效的藥物治療，我們相信 RAG-1C 能通過(guò)精準(zhǔn)的基因調(diào)控機(jī)制，為患者提供全新的治療選擇，填補(bǔ) PVR 治療領(lǐng)域的空白?！?/p>
關(guān)于RAG-1C
RAG-1C 是一款 saRNA 藥物，通過(guò) RNAa 機(jī)制上調(diào)細(xì)胞周期負(fù)性調(diào)控因子 p21 基因的表達(dá)，從而抑制視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的增殖和遷移。在臨床前研究中，采用中美瑞康自主開發(fā)的 LiCO 小核酸遞送系統(tǒng)進(jìn)行玻璃體內(nèi)注射，RAG-1C 在兔 PVR 模型中展現(xiàn)出極其顯著的抑制疾病進(jìn)展的效果，有力證明了其治療潛力。
關(guān)于RVR
增殖性玻璃體視網(wǎng)膜病變是孔源性視網(wǎng)膜脫離手術(shù)的嚴(yán)重纖維化并發(fā)癥，發(fā)生率為 5-10%，是導(dǎo)致視網(wǎng)膜再脫離和手術(shù)失敗的主要原因，占 75% 的再脫離病例。PVR 的特征是 RPE 細(xì)胞異常遷移和增殖到玻璃體腔，形成收縮的纖維細(xì)胞膜，導(dǎo)致視網(wǎng)膜再次脫落，并將 RRD 轉(zhuǎn)變?yōu)闋恳砸暰W(wǎng)膜脫離（RD），最終可能導(dǎo)致不可逆的視力喪失。盡管經(jīng)過(guò)數(shù)十年的研究，目前尚無(wú) FDA 批準(zhǔn)的 PVR 治療藥物，手術(shù)仍是唯一的治療選擇。
關(guān)于RNAa
RNA 激活是中美瑞康創(chuàng)始人李龍承博士及其團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上開創(chuàng)，并已經(jīng)過(guò)臨床驗(yàn)證的平臺(tái)技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區(qū)域的雙鏈 RNA 來(lái)激活基因表達(dá)，以恢復(fù)治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺(tái)技術(shù)，在藥物開發(fā)上具有廣闊的應(yīng)用前景，包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時(shí)掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的SCAD、LiCO及GLORY等多個(gè)具有國(guó)際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺(tái)技術(shù)。基于RNA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺(tái)，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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