近日，根據(jù)Tenaya Therapeutics在其8-K文件中提交的信息表明，這家心臟病基因治療公司已經(jīng)決定裁員。
而后續(xù)根據(jù)紅迪，Endpoints，X等多渠道的信息，這次的裁員的規(guī)模會達(dá)到30-40%，涉及30-38名雇員，但是更多消息也顯示，這次裁員不會涉及VP及以上職位的人事變動，等于是這家公司把基層員工裁了個(gè)遍。
從8-K文件中的信息來看，這次裁員重組的主要目標(biāo)是將公司的現(xiàn)金流賽道延長到2026年的下半年。而之所以被裁的是基層員工，主要可能和Tenaya Therapeutics已經(jīng)生產(chǎn)了足夠臨床使用的核心管線樣品有關(guān)系，公司有可能關(guān)閉所有GMP的生產(chǎn)設(shè)備，可能后續(xù)的工作也會被遞交給一些CDMO進(jìn)行。
實(shí)際上此次裁員并不讓人意外，去年12月時(shí)，Tenaya發(fā)布了其核心管線TN-201的早期臨床數(shù)據(jù)，然而當(dāng)時(shí)跟蹤的3例患者的臨床數(shù)據(jù)明顯低于臨床前模型，不盡如人意，外界質(zhì)疑臨床轉(zhuǎn)化的有效性，肝臟甚至也出現(xiàn)安全信號，股價(jià)幾乎腰斬。
當(dāng)時(shí)沒有蓋棺定論確定TN-201一定是臨床轉(zhuǎn)化失敗了，而最近Tenaya又在美國心臟病學(xué)會年會（ACC.25）上公布了TN-201的最新臨床數(shù)據(jù)。
這次臨床數(shù)據(jù)似乎在更加印證去年12月外界的看法，倒是可能和這次裁員強(qiáng)相關(guān)。
MyBP-C水平僅小幅上升
TN-201本身是一款A(yù)AV基因治療，利用AAV9將功能性基因MYBPC3遞送到心肌細(xì)胞中，旨在解決因MYBPC3基因突變導(dǎo)致的成人和兒童肥厚型心肌病 （HCM）。
早先12月不太妙的臨床數(shù)據(jù)顯示，第8周時(shí)，TN-201 mRNA表達(dá)增長了50%，MyBP-C蛋白則只有3%的提升，當(dāng)時(shí)詬病的是這一增長不成線性關(guān)系，第8周的蛋白水平提升太少，也沒披露基線MyBP-C蛋白水平，這似乎表明實(shí)際轉(zhuǎn)導(dǎo)效率更能很低。
這次披露的數(shù)據(jù)顯示，8周-52周期間，患者1和2的MyBP-C蛋白水平從56%、62%分別提升至59%、64%。
也就是說，MyBP-C水平僅小幅上升，隨著時(shí)間推移這一提升似乎也非常之小，可能不足以完全糾正病理機(jī)制，雖然確實(shí)看到了心臟肥厚指標(biāo)和心功能分級的優(yōu)化，但仍然需更高劑量或更長期觀察。
而且這次數(shù)據(jù)也表明，TN-201確實(shí)有打算向更高的6E13 vg/kg劑量爬坡。
然而劑量爬坡帶來的另外一個(gè)問題就是之前展現(xiàn)出的AAV相關(guān)肝臟安全性信號，在劑量爬坡的背景下，非常需要擔(dān)憂劑量限制性毒性的出現(xiàn)。
對于TN-201來說，Tenaya應(yīng)該期望，小幅度的MyBP-C蛋白改變就能帶來大幅度的臨床獲益，不然到了2026年以后Tenaya就得另尋出路。
總結(jié)
總的來說，雖然Tenaya的管線開發(fā)不是沒有希望。但在市場已經(jīng)很難忍耐錯(cuò)誤的當(dāng)下，Tenaya目前最需要關(guān)注的是如何確保自己能活到將更有希望的臨床數(shù)據(jù)發(fā)布的那一天。目前公司賬面只有6140萬美元，能否撐到2026年都是個(gè)問題。
參考來源：
https://investors.tenayatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tenaya-therapeutics-reports-promising-early-data-mypeaktm-1
https://investors.tenayatherapeutics.com/static-files/787338df-819d-4e29-92cc-cc46787b5f5b
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