Vertex 啟動小核酸藥物治療 DM1 II期臨床

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來源：多肽圈

2025-04-16

2025年4月14日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）在ClinicalTrials網(wǎng)站登記一項II期臨床研究，旨在評估 VX-670 對 I 型強直性肌營養(yǎng)不良癥 (DM1) 患者的長期安全性和耐受性、療效和藥代動力學(xué)。

　　2025年4月14日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）在ClinicalTrials網(wǎng)站登記一項II期臨床研究，旨在評估 VX-670 對 I 型強直性肌營養(yǎng)不良癥 (DM1) 患者的長期安全性和耐受性、療效和藥代動力學(xué)。研究計劃招募36名患者，預(yù)計2028年7月完成。

VX-670

　　VX-670 是一種磷二酰胺嗎啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并連接有一個環(huán)狀肽（稱為內(nèi)體逃逸載體），該環(huán)狀肽含有一個基序，可有效遞送至細胞內(nèi)并轉(zhuǎn)移到CUG重復(fù)序列所在的細胞核。VX-670寡核苷酸與CUG重復(fù)序列RNA結(jié)合，并釋放結(jié)合的剪接因子（例如MBNL1）。

　　VX-670旨在通過這種機制糾正錯誤剪接，目前正致力于研究其如何解決疾病的潛在病因。盡管寡核苷酸遞送至肌肉組織已被證實頗具挑戰(zhàn)性，但VX-670憑借其獨特的設(shè)計，有望克服這些挑戰(zhàn)。強直性肌營養(yǎng)不良癥是一種常見的多系統(tǒng)疾病，會影響骨骼?。ㄋ闹蛙|干的肌肉）以及平滑?。刂葡到y(tǒng)的肌肉）和心肌。強直性肌營養(yǎng)不良癥的癥狀可能包括難以松開手（肌強直）、手腳肌肉無力、吞咽困難和心律失常。

　　非肌肉癥狀還可能包括學(xué)習(xí)困難、白天嗜睡、不孕和早期白內(nèi)障。強直性肌營養(yǎng)不良1型（DM1）是一種常染色體顯性遺傳、多系統(tǒng)受累的肌營養(yǎng)不良，臨床上主要表現(xiàn)為進行性肌肉無力、肌肉萎縮及肌強直。

　　關(guān)于Vertex Pharmaceuticals

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