近日，恒瑞醫(yī)藥收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，批準(zhǔn)公司1類新藥海曲泊帕乙醇胺片開展計(jì)劃接受有創(chuàng)性操作或手術(shù)的慢性肝病伴血小板減少癥的成年患者的臨床試驗(yàn)。
慢性肝病(Chronic liver diseases, CLD)伴血小板減少癥是一種常見的肝病并發(fā)癥，涉及多種肝病類型，包括但不限于慢性病毒性肝炎、藥物性肝炎、酒精性肝病、非酒精性脂肪性肝病、自身免疫性肝病、代謝性肝病、隱源性肝病以及肝臟腫瘤等。研究表明，慢性肝炎患者血小板減少患病率為6%～16%，而肝硬化患者血小板減少患病率高達(dá)78%[1]。這類患者面臨有創(chuàng)性操作或手術(shù)時(shí)，可能會遭遇更高的出血風(fēng)險(xiǎn)。這種風(fēng)險(xiǎn)不僅加劇了醫(yī)療干預(yù)的復(fù)雜性，而且可能導(dǎo)致手術(shù)的取消或延期，使患者錯(cuò)失治療的最佳時(shí)機(jī)。因此，維持血小板計(jì)數(shù)在安全范圍內(nèi)，對于確?；颊叩尼t(yī)療安全和提升治療效果具有至關(guān)重要的意義。血小板計(jì)數(shù)≥50×109/L是臨床及文獻(xiàn)報(bào)道中常見的干預(yù)目標(biāo)值。
我國專家共識推薦，在對計(jì)劃接受擇期侵入性操作或手術(shù)的CLD患者進(jìn)行評估時(shí)，若血小板計(jì)數(shù)低于安全閾值，應(yīng)考慮采取升血小板治療措施包括血小板輸注和藥物治療等[2]。血小板輸注在臨床應(yīng)用中受限于保存期限短、供應(yīng)緊張，以及可能引發(fā)的輸血并發(fā)癥，特別是對于反復(fù)輸血的肝病患者，免疫因素可能導(dǎo)致輸血無效。因此，藥物治療在提升血小板計(jì)數(shù)方面顯得尤為關(guān)鍵，為這些患者提供了一種更為安全和有效的替代方案。
海曲泊帕乙醇胺是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的、一種口服非肽類血小板生成素受體（TPO-R）激動劑，通過激活TPO-R介導(dǎo)的STAT和MAPK信號轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，促進(jìn)血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個(gè)適應(yīng)癥，分別為：2021年6月獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥成人患者的治療，以及用于對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。
基于海曲泊帕在其他血小板減少疾病中的療效和良好的安全性，恒瑞醫(yī)藥計(jì)劃開展在CLD患者相關(guān)血小板減少患者中的療效和安全性研究，以降低患者出血風(fēng)險(xiǎn)，提高患者的生活質(zhì)量。
參考文獻(xiàn)
[1]. Gangireddy, V. G. R.; Kanneganti, P. C.; Sridhar, S.; Talla, S.et al. Management of Thrombocytopenia in Advanced Liver Disease. Can. J. Gastroenterol. Hepatol. 2014, 28 (10), 558–564.
[2].國家感染性疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心, 北京醫(yī)學(xué)會肝病學(xué)分會,中國老年學(xué)和老年醫(yī)學(xué)學(xué)會轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)分會. 肝病相關(guān)血小板減少癥臨床管理中國專家共識[J]. 臨床肝膽病雜志, 2023,39(10): 2307-2320. DOI: 10.3969/j.issn.1001-5256.2023.10.007.
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