中源協和全資子公司 VUM02 注射液藥物臨床試驗及獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定

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來源：上海證券交易所

2024-12-17

中源協和全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)近日收到國家藥監(jiān)局核準簽發(fā)的VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的《藥物臨床試驗補充申請批準通知書》和 VUM02 注射液用于治療急性移植物抗宿主病獲得美國 FDA 授予的孤兒藥資格認定。

中源協和細胞基因工程股份有限公司（以下簡稱“公司”）全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司（以下簡稱“武漢光谷中源藥業(yè)”）近日收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的關于VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的《藥物臨床試驗補充申請批準通知書》，同意本品按照變更后的臨床試驗方案開展 Ib/II期臨床研究。

此外，武漢光谷中源藥業(yè) VUM02 注射液用于治療急性移植物抗宿主?。╝GvHD）近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“美國 FDA”）授予的孤兒藥資格認定，這是國內首款針對治療急性移植物抗宿主病獲批美國 FDA孤兒藥認定的間充質干細胞產品。同時也是 VUM02 注射液獲批的第二項美國 FDA 孤兒藥認定，第一項適應癥為特發(fā)性肺纖維化（具體詳見公司公告：2023-028）。

現將有關信息公告如下：

一、藥物基本信息

（一）藥物名稱：VUM02 注射液（人臍帶源間充質干/基質細胞注射液）

申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司

適應癥：失代償期肝硬化

劑型：注射劑

規(guī)格：5E7 個細胞（10 mL）/袋

注冊分類：治療用生物制品 1 類

申請內容：臨床試驗期間方案變更

受理號：CXSB2400108

通知書編號：2024LB00722

審批結論：

根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關規(guī)定，經審查，2024 年 9 月 18日受理 VUM02 注射液為已獲得批準的藥物臨床試驗申請（受理號：CXSL2200586，臨床通知書編號：2023LP00239）的補充申請，此次藥物臨床試驗補充申請符合藥品注冊的有關要求，同意本品按照批準內容繼續(xù)開展臨床試驗。批準內容如下：一項以標準療法為基礎治療評價VUM02注射液治療失代償期肝硬化患者的有效性和安全性的 Ib/II 期臨床研究。

（二）藥物名稱：VUM02 注射液（人臍帶源間充質干/基質細胞注射液）

申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司

適應癥：急性移植物抗宿主?。╝GvHD）

申請編號：DRU-2024-10223

審批結論：根據美國《聯邦食品、藥品和化妝品法案》第 526 條，授予武漢光谷中源藥業(yè)有限公司人臍帶源間充質干細胞（human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells）用于治療急性移植物抗宿主?。╰reatment of acute graftversus-host disease）的孤兒藥資格。

二、藥物研發(fā)等情況

（一）失代償期肝硬化

VUM02 注射液（人臍帶源間充質干/基質細胞注射液）是我司擁有自主知識產權的現貨型細胞新藥，由經篩選的健康新生兒臍帶組織通過體外分離、擴增、收獲、凍存后制備，在液氮條件下保存，有效期長。該產品臨床擬用于治療失代償期肝硬化等疾病。本品治療失代償期肝硬化患者的前期臨床研究結果顯示，本品安全性、耐受性好，并展示了一定的有效性趨勢。此外，國內外已報道的間充質干細胞治療肝硬化的相關研究也顯示，該療法安全性、耐受性良好，且可改善患者的長期生存率和肝功能，可能是一種潛在有效的失代償期肝硬化新療法。（失代償期肝硬化等具體情況詳見公司公告：2023-004）

截至本公告日，全球尚未有用于治療失代償期肝硬化的同類細胞藥物上市，研發(fā)進展最快的同類藥物仍處于臨床試驗階段。

截至 2024 年 10 月，公司對該項目的累計研發(fā)投入為人民幣 1,902.03 萬元。

（二）急性移植物抗宿主?。╝GvHD）

VUM02 注射液（人臍帶源間充質干/基質細胞注射液）是我公司自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，是由篩選的健康新生兒臍帶組織經體外分離、擴增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質干細胞（UC-MSC）現貨型制劑。2023 年10 月 23 日，VUM02 注射液用于激素治療失敗的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD）適應癥獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準進入臨床試驗（急性移植物抗宿主病等具體情況詳見公司公告：2023-038）。

國內外已報道的間充質干細胞治療急性移植物抗宿主病的相關研究顯示，該療法安全性、耐受性良好，可從免疫調節(jié)、促進組織修復等方面改善患者臨床癥狀和生存率，有望成為 aGvHD 患者一種潛在有效的治療方案。

截至本公告日，全球共兩款間充質干細胞（MSC）產品獲批治療急性移植物抗宿主病，均為骨髓來源，分別為 Prochymal®（2012 年在加拿大和新西蘭獲批）和 Temcell®（2015 年在日本獲批）；國內尚未有用于治療該適應癥的同類藥物上市。

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