2025年3月14日，美國(guó)舊金山和中國(guó)蘇州——信達(dá)生物制藥集團(tuán)（中國(guó)香 港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，宣布信必敏^®（替妥尤單抗N01注射液，重組抗胰島素樣生長(zhǎng)因子1受體（I GF-1R）抗體）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療甲狀腺眼?。═hyroid Eye Disease, TED）。信必敏^®是中國(guó)首個(gè)、全球第二款獲批的I GF-1R抗體藥物，也是中國(guó)甲狀腺眼病治療領(lǐng)域70年來的首 款新藥，將重塑甲狀腺眼病的治療標(biāo)準(zhǔn)。

　　甲狀腺眼病是與甲狀腺疾病密切相關(guān)的一種器官特異自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病發(fā)病率首位，在40歲-60歲年齡段尤其高發(fā)。甲狀腺眼病的年發(fā)病率預(yù)估為16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率為0.1-0.3%1-2。令人擔(dān)憂的是，近年來該疾病呈現(xiàn)明顯的年輕化趨勢(shì)。甲狀腺眼病引起眼球突出、復(fù)視等臨床表現(xiàn)，嚴(yán)重的可導(dǎo)致失明，對(duì)患者視力和生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響。

　　目前，我國(guó)中重度活動(dòng)性甲狀腺眼病的傳統(tǒng)一線治療方案為糖皮質(zhì)激素靜脈沖擊治療，突眼改善不理想，且存在激素相關(guān)的全身副作用等問題；二線治療包括再次激素沖擊或聯(lián)合眼眶放療或其他免疫調(diào)節(jié)劑，治療效果難如人意。近期國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)臨床治療指南和專家共識(shí)已將靶向I GF-1R的生物制劑列入甲狀腺眼病推薦治療方案中的二線推薦3-5，尤其對(duì)于合并顯著突眼或復(fù)視的甲狀腺眼病，靶向I GF-1R的生物制劑可作為首選5。

　　然而，直到信必敏^®獲批之前，全球僅有一款I(lǐng) GF-1R抗體藥物獲批且未在國(guó)內(nèi)上市。海外I GF-1R價(jià)格高昂，患者一個(gè)療程治療費(fèi)用約300萬人民幣。信必敏^®作為中國(guó)首個(gè)獲批的I GF-1R抗體，療效優(yōu)異，安全性良好，為甲狀腺眼病患者帶來了全新可及的治療選擇，具有重要的臨床及社會(huì)價(jià)值。同時(shí)，相較海外I GF-1R抗體藥物采用的凍干粉針劑，信必敏^®采用經(jīng)劑型改良的注射液水針，穩(wěn)定性良好，成本、工藝簡(jiǎn)便性和依從性方面也具有優(yōu)勢(shì)。

　　本次獲批基于一項(xiàng)在甲狀腺眼病患者中開展的III期注冊(cè)臨床研究（RESTORE-1）的研究結(jié)果。該研究于2024年順利達(dá)成主要研究終點(diǎn)，研究顯示：采用信必敏^®治療24周時(shí)，患者突眼回退≥2mm的應(yīng)答率高達(dá)85.8%，炎癥和生活質(zhì)量也顯著改善。研究治療期間，信必敏^®整體安全性良好。RESTORE-1研究結(jié)果在包括世界眼科學(xué)大會(huì)（WOC）、中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議（CSE）、全國(guó)眼科學(xué)術(shù)大會(huì)（CCOS）等多個(gè)重磅學(xué)術(shù)大會(huì)亮相，行業(yè)專家學(xué)者高度關(guān)注與期待這一突破性療法的上市。

　　中國(guó)工程院院士、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院眼科范先群教授表示：“甲狀腺眼病是成年人最常見的眼眶病，眼球突出是其最重要的臨床表現(xiàn)。甲狀腺眼病病程遷延，嚴(yán)重影響患者的視功能和外觀，并可給患者帶來沉重的心理負(fù)擔(dān)。當(dāng)前國(guó)內(nèi)甲狀腺眼病藥物治療以糖皮質(zhì)激素首選，其治療對(duì)緩解眼球突出的療效有限，且不良反應(yīng)明顯。靶向I GF-1R的生物制劑可以顯著改善甲狀腺眼病患者的眼球突出癥狀，提高生活質(zhì)量，勢(shì)必在甲狀腺眼病治療中扮演重要角色。作為RESTORE-1臨床研究的首要研究者，非常高興的看到相關(guān)臨床研究成果最終獲得國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可；作為一名眼科醫(yī)生，我更高興看到中國(guó)首個(gè)甲狀腺眼病新藥獲批上市。相信替妥尤單抗N01將為國(guó)內(nèi)甲狀腺眼病患者帶來接軌國(guó)際的治療方案，也期待替妥尤單抗N01為全球患者帶來更多的治療選擇。”

　　信達(dá)生物制藥集團(tuán)臨床開發(fā)高級(jí)副總裁錢鐳博士表示：“作為中國(guó)首個(gè)I GF-1R抗體藥物和中國(guó)甲狀腺眼病治療領(lǐng)域70年來的首 款新藥，信必敏^®的臨床研發(fā)歷程匯聚了國(guó)內(nèi)眼科與內(nèi)分泌領(lǐng)域權(quán)威專家的集體智慧，其成功上市不僅充分印證了信達(dá)生物在代謝及眼科治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力，更體現(xiàn)了國(guó)家藥品監(jiān)管部門對(duì)本品臨床價(jià)值與安全性的高度認(rèn)可。此次獲批是信達(dá)生物在重大疾病治療領(lǐng)域取得的又一里程碑突破，將為國(guó)內(nèi)患者提供具有國(guó)際水準(zhǔn)的精準(zhǔn)治療方案，切實(shí)解決這一長(zhǎng)期未被滿足的臨床需求。面向未來，信達(dá)生物將持續(xù)深耕腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科四大治療領(lǐng)域，踐行‘開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥’的企業(yè)使命，不斷滿足老百姓對(duì)于幸福生活的美好追求，服務(wù)更多病患。”

　　關(guān)于甲狀腺疾病

　　甲狀腺眼病是一種累及眼部組織的自身免疫性疾病，是成人中最常見的眼眶相關(guān)疾病。甲狀腺眼病可見于大約25~50%的毒性彌漫性甲狀腺腫（Graves?。┗颊撸部梢娪谄渌谞钕偌膊?，甚至甲狀腺功能正常者⁶。

　　甲狀腺眼病的年發(fā)病率預(yù)估為16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率為0.1-0.3%^1-2。按照疾病嚴(yán)重程度，可分為輕度、中重度和極重度。雖然甲狀腺眼病常發(fā)生于女性，但重度病例更常發(fā)生于男性。目前，甲狀腺眼病的發(fā)病機(jī)制尚不完全清楚，但多項(xiàng)研究表明，成纖維細(xì)胞增殖和脂肪化是甲狀腺眼病的主要致病機(jī)制，最終導(dǎo)致眼球突出⁷。

　　甲狀腺眼病的自然病程分為活動(dòng)期和非活動(dòng)期⁸。最常見的癥狀是眼干、眼部異物感、畏光、流淚、視物重影和眼后壓迫感，而典型的體征包括上眼瞼退縮、眼球突出、眶周軟組織充血和水腫、眼球運(yùn)動(dòng)障礙等。甲狀腺眼病通常為輕度到中重度，約3~5%的甲狀腺眼病患者會(huì)發(fā)展至極重度，表現(xiàn)為威脅視力的角膜潰瘍或壓迫性視神經(jīng)病變等⁹。除了可能影響外觀和視功能，甲狀腺眼病對(duì)患者的社交功能和生活質(zhì)量產(chǎn)生極其嚴(yán)重的影響。

　　目前，我國(guó)中重度活動(dòng)性甲狀腺眼病的傳統(tǒng)一線治療方案為糖皮質(zhì)激素靜脈沖擊治療，突眼改善不理想，且存在激素相關(guān)的全身副作用等問題；二線治療包括再次激素沖擊或聯(lián)合眼眶放療或其他免疫調(diào)節(jié)劑，治療效果難如人意。近期國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)臨床治療指南和專家共識(shí)已將靶向I GF-1R的生物制劑列入甲狀腺眼病推薦治療方案中的二線推薦^3-5，尤其對(duì)于合并顯著突眼或復(fù)視的甲狀腺眼病，靶向I GF-1R的生物制劑可作為首選⁵。

　　關(guān)于信必敏^®

　　信必敏^®是信達(dá)生物研發(fā)的重組抗胰島素樣生長(zhǎng)因子1受體（I GF-1R）抗體，用于治療甲狀腺眼病。I GF-1R是一種跨膜酪氨酸激酶受體，在發(fā)育、代謝及免疫調(diào)節(jié)中發(fā)揮作用，并在甲狀腺眼病患者的OFs、B細(xì)胞、T細(xì)胞中過表達(dá)10。信必敏^®可阻斷I GF-1等相關(guān)配體或激動(dòng)型抗體介導(dǎo)的I GF-1R信號(hào)通路激活，減少下游炎癥因子的表達(dá)，從而抑制OFs活化導(dǎo)致的透明質(zhì)酸和其他糖胺聚糖合成，減輕炎癥反應(yīng)；抑制OFs分化為脂肪細(xì)胞或肌成纖維細(xì)胞，進(jìn)而減輕甲狀腺眼病患者的疾病活動(dòng)度，改善突眼、復(fù)視、眼部充血水腫等癥狀和體征。

　　2025年3月，信必敏^®獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療甲狀腺眼病。

　　關(guān)于信達(dá)生物

　　“始于信，達(dá)于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的使命和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，讓我們的工作惠及更多的生命。公司已有15個(gè)產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達(dá)伯舒^®），貝伐珠單抗注射液（達(dá)攸同^®），阿達(dá)木單抗注射液（蘇立信^®），利妥昔單抗注射液（達(dá)伯華^®），佩米替尼片（達(dá)伯坦^®），奧雷巴替尼片（耐立克^®），雷莫西尤單抗注射液（希冉擇^®），塞 普替尼膠囊（睿妥^®），伊基奧侖賽注射液（?？商K^®），托萊西單抗注射液（信必樂^®），氟澤雷塞片（達(dá)伯特^®），匹妥布替尼片（捷帕力^®），己二酸他雷替尼膠囊（達(dá)伯樂^®），利厄替尼片（奧壹新^®）和替妥尤單抗N01注射液（信必敏^®）。目前，同時(shí)還有3個(gè)品種在NMPA審評(píng)中，3個(gè)新藥分子進(jìn)入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有16個(gè)新藥品種已進(jìn)入臨床研究。

　　公司已與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson癌癥中心等國(guó)際合作方達(dá)成30多項(xiàng)戰(zhàn)略合作。信達(dá)生物在不斷自研創(chuàng)新藥物、謀求自身發(fā)展的同時(shí)，秉承經(jīng)濟(jì)建設(shè)以人民為中心的發(fā)展思想。多年來，始終心懷科學(xué)善念，堅(jiān)守“以患者為中心”，心系患者并關(guān)注患者家庭，積極履行社會(huì)責(zé)任。公司陸續(xù)發(fā)起、參與了多項(xiàng)藥品公益援助項(xiàng)目，讓越來越多的患者能夠得益于生命科學(xué)的進(jìn)步，買得到、用得起高質(zhì)量的生物藥。截至目前，信達(dá)生物患者援助項(xiàng)目已惠及20余萬普通患者，藥物捐贈(zèng)總價(jià)值36億元人民幣。信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國(guó)生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對(duì)生命健康美好愿望的追求。

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