2018年01月03號，Spark Therapeutics宣布重磅基因療法Luxturna治療費用，42.5萬美金每只眼睛，價格確實高昂，公司同時也透漏出了正在推進的3項Luxturna治療付費新方案，毫無疑問，保險公司、政府、Spark Therapeutics以及患者最終應(yīng)該找到一個平衡點，筆者相信Spark Therapeutics公司也不會希望每位患者都用不起這款新藥。筆者在這里大致講述了該款重磅藥物的定價，并與其他同類產(chǎn)品做了簡單的對比。
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一．3項治療付費方案公布：Luxturna希望惠及每位患者
2017年，基因療法獲得里程碑式突破，全球首款基因療法產(chǎn)品Luxturna獲批上市，用于患有特定遺傳性眼疾的兒童及成人患者，藥物自獲批上市之后，其定價策略便是一個最讓人關(guān)注的一個點，華爾街預(yù)測藥物治療費用將會超過100萬美金。2018年01月03號，Spark Therapeutics公布藥物的付費方案，主要有：1. 按療效付費方案，并積極與保險公司研究這一付費具體細節(jié)，疑降低患者風(fēng)險及經(jīng)濟壓力；2.創(chuàng)新型的藥物支付模式；3.分期付款模式。
1. 按療效付費，但是無效不全額退款
"按療效付費"是公司推出的一款付費模式，Spark Therapeutics公司宣稱若是藥物沒有達到短期30-90天和長期30月預(yù)期效果，將會退還患者部分治療費用，方案正在與保險公司研究實施細節(jié)。
2. 創(chuàng)新藥物支付模式
患者將獨立從公司購得該款藥物，公司將承擔(dān)藥物的儲存、運輸風(fēng)險。這與傳統(tǒng)的藥物購銷途徑有一定差異，這能夠保證患者所用藥物物理性安全。
3. 分期付款
Spark Therapeutics公司也提交醫(yī)療保險和醫(yī)療救助中心（the Centers for Medicare and Medicaid Services）一份草案，力求給患者提供一個藥物分期付款方案。
二.一次性治愈："好藥"不便宜
"好藥"向來不會便宜，吉利德丙肝藥物一片尚且要價1000美金，一個療程也要幾十萬美金。百健的Spinraza第一年便是75萬美金，第二年37.5萬美金。BioMarin的Brineura也要70.2萬美金。對于Luxturna，藥物只需用藥一次，一次性治愈，能夠給你帶來一個明亮的世界，筆者認為藥物貴得有理由，況且患者極其少，市場很小。當(dāng)然，筆者認為藥物定價過高也是沒有任何意義，若是價格高于患者的經(jīng)濟承受能力，無人用得起，藥物又有什么意義呢？一個平衡點，很重要！
作者簡介：Dopine，注冊執(zhí)業(yè)藥師，河南省藥學(xué)會會員，就職于河南省某三級甲等醫(yī)院PIVAS，精于臨床藥學(xué)服務(wù)，專注臨床用藥安全和不合理用藥。對國內(nèi)外醫(yī)藥審評審批政策，研發(fā)動態(tài)，新藥注冊審批等長期關(guān)注。
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