肌萎縮側索硬化癥(ALS)，俗稱漸凍癥，偉大物理學大師霍金就患此病。ALS是一種漸進的、最終致死性的神經退行性疾病，常累及上、下運動神經元及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉，臨床上常表現(xiàn)為上、下運動神經元合并受損的混合性癱瘓。在美國，ALS患病率為4/100000～6/100000，我國目前尚沒有確切的流行病學資料。ALS會給患者帶來"毀滅性"的影響，但目前還沒有根治性的藥物出現(xiàn)。目前治療ALS的藥物僅可以緩解疾病進展，其中利魯唑片一直被視為治療ALS的黃金標準，它可以通過抑制谷氨酸的釋放和突觸后谷氨酸受體信號來調節(jié)谷氨酸的神經傳遞。臨床研究表明利魯唑片可延緩患者的呼吸機依賴或氣管切開術，并可延長生存期約兩至三個月。
Riluzole分子結構
利魯唑片臨床應用時需要每日服用兩次（50mg/12h），但由于疾病相關的吞咽困難導致患者依從性差，臨床上急需一種新的療法來克服這一挑戰(zhàn)。令人臨床醫(yī)生、護理人員和患者興奮的是，美國專業(yè)化制藥公司ITF Pharma的TIGLUTIK™（riluzole，利魯唑）口服混懸液近日獲得美國FDA批準。
TIGLUTIK是第一種也是唯一一種易于吞咽的增稠利魯唑液體制劑，它可以經口通過注射器給藥。這一新的劑型可以簡化患者用藥，提供更準確的劑量和更好的依從性。在此之前，美國FDA曾授予TIGLUTIK快速通道認定和孤兒藥資格。此次利魯唑口服混懸液的獲批是基于其和利魯唑口服片劑生物利用度的研究比較。研究表明TIGLUTIK最常見的副作用與利魯唑片的臨床表現(xiàn)一致，包括口服感覺減退、乏力、惡心、肺功能下降、高血壓和腹痛。
其他治療漸凍癥的藥物和療法
除了利魯唑，Edaravone(依達拉奉)、Masitinib(馬賽替尼)聯(lián)合Riluzole(利魯唑)也可以延緩ALS病情。其中依達拉奉是一種的抗氧化小分子藥物，常用于治療中風，后來研究人員發(fā)現(xiàn)它可以顯著減緩ALS早期癥狀的惡化。馬賽替尼是由AB科學公司(AB Science)主導開發(fā)的一種阻止特定形式神經傳輸?shù)乃幬铮梢砸种蒲装Y反應中涉及的酶的藥物（神經炎癥性病變是ALS重要的癥狀之一），是多年來大多數(shù)ALS患者的主流選擇。而且依達拉奉的老藥新用激發(fā)了研究人員對超適應癥藥物(Off-label drugs)的研究熱情，這些藥物包括甲基鈷胺素、谷胱甘肽、硫酸阿托品、右美沙芬和奎尼丁復方。
而且隨著分子遺傳學飛速發(fā)展，利用分子生物學技術打開或關閉某些基因，甚至"編輯"患者的核苷酸序列逐漸成為疾病治療的一種手段。像反義療法(Antisense therapy)、基因治療(Gene therapy)以及干細胞療法(Stem-cell therapy)這些有望治愈ALS的療法正在探索中。
參考來源：
1、 ITF PHARMA ANNOUNCES FDA APPROVAL OF TIGLUTIK™(RILUZOLE) ORAL SUSPENSION FOR THE TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS（ALS）
2、Riluzole for amyotrophic lateral sclerosis (ALS)/motor neuron disease（MND）
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