4月14日，CDE官網(wǎng)顯示葛蘭素史克（GSK）系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物--貝利尤單抗擬納入優(yōu)先審評，理由為"按優(yōu)先審評范圍（二）6款兒童用藥納入優(yōu)先審評程序"。據(jù)貝利尤單抗在國內(nèi)申請的臨床試驗，筆者猜測此次申請的適應癥是兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡。
紅斑狼瘡是一種自身免疫性炎癥性結(jié)締組織病，其中系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是最常見（約占70%）、且最嚴重的一種。SLE臨床表現(xiàn)多樣，包括大面積的紅色皮疹、發(fā)熱、疼痛、腎 臟損害、呼吸和神經(jīng)系統(tǒng)受累等，多發(fā)于青年女性，高發(fā)年齡為20～40歲。但當SLE發(fā)生于兒童時會比成人更兇險。
隨著醫(yī)療技術的改善，SLE患者的10年生存率從低于50%逐漸提升到60%～70%，但是還無法治愈。目前臨床上用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的藥物主要包括糖皮質(zhì)激素（潑尼松、氫化可的松、倍他米松）、免疫抑制劑（環(huán)磷酰胺）、抗瘧藥（羥氯喹）及近年來批準的貝利尤單抗。
貝利尤單抗（belimumab, Benlysta）是GSK研發(fā)的一款針對B淋巴細胞刺激因子（BLyS，也叫BAFF）的特異性抑制劑，通過與血清中的可溶性BLyS結(jié)合阻斷BLyS與B細胞上的受體結(jié)合，抑制B細胞增殖以及B細胞向漿細胞的分化，從而減少血清中B細胞產(chǎn)生的自身抗體，達到治療SLE的目的。
該藥最早于2011年3月被FDA批準用于治療自身抗體陽性SLE成人患者，成為近60年來全球首個獲批的紅斑狼瘡新藥。去年4月，該藥又被FDA批準擴大適應癥人群，用于治療5歲以上的兒科患者。
自上市后，貝利尤單抗銷售額一路走高，據(jù)悉2019年銷售額達7.9億美元。預計隨著適用人群的擴大，銷售額有可能會再創(chuàng)新高。
此外，值得一提的是，貝利尤單抗共批準兩個劑型，即靜脈注射劑和皮下注射劑，不同的劑型，給藥劑量和頻率也不同。其中靜脈注射劑最先獲批，給藥劑量為10mg/kg，前3次每2周注射1次，之后每4周1次。而皮下注射劑給藥劑量為200mg，每周1次。
在國內(nèi)，貝利尤單抗獲批較晚，于去年7月才被NMPA批準用于正在接受標準治療的活動性、自身抗體陽性的SLE成人患者，商品名：倍力騰，且獲批劑型只有靜脈注射劑。
據(jù)insight數(shù)據(jù)庫，貝利尤單抗的價格為1976元/支（120mg），定價并不是太高。且研究數(shù)據(jù)顯示：在亞洲，特別是中國SLE患者，倍力騰聯(lián)合常規(guī)治療52周，SLE應答指數(shù)復合應答率最高可達57.8%，重度復發(fā)風險下降 50%，同時可顯著降低患者對激素的依賴且病情保持穩(wěn)定。筆者預計未來倍力騰有望憑借療效和適應人群的擴大，進一步提高其在國內(nèi)市場的占有率。
說到SLE，我國還有兩款藥物不得不提，即泰它西普和青蒿素。其中泰它西普是榮昌生物自主研發(fā)且具有完全知識產(chǎn)權一款重組人B淋巴細胞因子受體-抗體融合蛋白，它通過抑制BLyS和APRIL兩個生物活性分子來阻斷B淋巴細胞的增生和T淋巴細胞的成熟，從而抑制過度的免疫反應達到治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的目的。去年6月泰它西普治療SLE的關鍵性臨床試驗順利完成且達到主要終點，目前處于上市申請階段。而青蒿素是由我國屠呦呦團隊從黃花蒿中提取得到的一種新型抗瘧藥，后經(jīng)過結(jié)構改造，被開發(fā)用于自身免疫系統(tǒng)疾病領域。現(xiàn)有研究表明：雙氫青蒿素對盤狀紅斑狼瘡有效率超90%、對SLE有效率超80%，且在發(fā)生、發(fā)展到終結(jié)的整個病理過程均有明顯的療效。
參考資料：
[1] CDE 官網(wǎng)
[2]insight數(shù)據(jù)庫
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