2021年1月最后一個(gè)星期周五（2021年1月29日），又被制藥行業(yè)調(diào)侃為"周五布置家庭作業(yè)日"，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)發(fā)布《藥物臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》，自發(fā)布之日2021年1月29日起實(shí)施。此指南為規(guī)范和統(tǒng)一國(guó)內(nèi)對(duì)適應(yīng)性設(shè)計(jì)的認(rèn)識(shí)，促進(jìn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)的應(yīng)用和理解以提高研發(fā)效率，目前，我國(guó)尚未有專門的藥物臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則，該指導(dǎo)原則的正式實(shí)施將助力國(guó)內(nèi)新藥質(zhì)量的進(jìn)一步提升，本文為大家梳理了本指導(dǎo)原則中臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)重點(diǎn)內(nèi)容并結(jié)合自己的解讀與大家分享。
一、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)過程中的困難和挑戰(zhàn)
在剛剛過去的2020年，注定不平凡的一年，是新政實(shí)施后新監(jiān)管時(shí)代的起步之年，國(guó)家藥監(jiān)局與國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布了新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，于2020年7月1日起正式實(shí)施，標(biāo)志著中國(guó)的藥品臨床進(jìn)入全球化時(shí)代的重要一步，同時(shí)也對(duì)藥品臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)提出更高的規(guī)范性要求，中國(guó)的新藥創(chuàng)新迎來了令人鼓舞的新時(shí)代。傳統(tǒng)的臨床試驗(yàn)多是基于試驗(yàn)前期有限的數(shù)據(jù)而設(shè)計(jì)，容易產(chǎn)生較大的設(shè)計(jì)偏差，適應(yīng)性設(shè)計(jì)因其可根據(jù)試驗(yàn)過程中積累的數(shù)據(jù)對(duì)試驗(yàn)做出相應(yīng)的修改，以修正初始設(shè)計(jì)時(shí)的偏差，從而增加試驗(yàn)的成功率，提高試驗(yàn)的效率，使得療效具有優(yōu)勢(shì)的藥物能盡快應(yīng)用于臨床實(shí)踐。采用含有適應(yīng)性修改的臨床試驗(yàn)將對(duì)試驗(yàn)設(shè)計(jì)、統(tǒng)計(jì)分析方法和試驗(yàn)操作流程提出更高的要求，因此，監(jiān)管機(jī)構(gòu)亟需制訂相關(guān)的指南予以支持并加以規(guī)范。為規(guī)范和統(tǒng)一國(guó)內(nèi)對(duì)適應(yīng)性設(shè)計(jì)的認(rèn)識(shí)，促進(jìn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)的應(yīng)用和理解以提高研發(fā)效率，CDE自2019年5月召開啟動(dòng)會(huì)，確定指導(dǎo)原則的基本框架和基本要求，明確撰寫工作分工等，歷經(jīng)多次專家會(huì)議討論，形成征求意見稿，2020年5月13日上網(wǎng)征求意見3個(gè)月（2020年8月13日截止）；2021年1月29日CDE正式發(fā)布實(shí)施《藥物臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》。
二、藥物臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)如何落地實(shí)操？
1、定義和適用范圍
2、適應(yīng)性設(shè)計(jì)中需要考慮的4大因素
3、7種常用的適應(yīng)性設(shè)計(jì)類型
4、2個(gè)其他考慮
三、新臨床時(shí)代，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)展望
2021年，注定也是不平凡的一年，是我國(guó)現(xiàn)代化建設(shè)進(jìn)程中具有特殊重要性的一年。對(duì)于醫(yī)藥行業(yè)來說，這一年如何開好局至關(guān)重要，是新政實(shí)施后新監(jiān)管時(shí)代的起步之年，由于藥物研發(fā)的復(fù)雜性和不確定性，需要在研究過程中不斷挑戰(zhàn)試驗(yàn)方案，因此，臨床試驗(yàn)將步入適應(yīng)性設(shè)計(jì)的新時(shí)代，但臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)目前尚存在很多懸而未決的技術(shù)問題，發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)適應(yīng)性設(shè)計(jì)的相關(guān)問題也處于探討和摸索之中，尤其是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)相關(guān)統(tǒng)計(jì)學(xué)問題尚未達(dá)成共識(shí)，相信隨著《藥物臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》的落地實(shí)施，爭(zhēng)取抓住"適應(yīng)性設(shè)計(jì)"這一契機(jī)，接軌國(guó)際臨床研究水平。
參考文獻(xiàn)
[1] http://www.cde.org.cn
作者簡(jiǎn)介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級(jí)工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。
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