細(xì)胞治療產(chǎn)品目前屬于非常前沿的產(chǎn)品，2021年2月23日，國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心官網(wǎng)重磅發(fā)布《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿），這是為更好引導(dǎo)和促進(jìn)基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)。藥品審評中心通過對行業(yè)調(diào)研、文獻(xiàn)收集和專家咨詢討論會等工作，在已有《細(xì)胞制品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》（試行）的基礎(chǔ)上，根據(jù)目前對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認(rèn)知，本文對《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》中若干個相關(guān)問題進(jìn)行了解讀。
一、細(xì)胞治療產(chǎn)品為何物？
細(xì)胞治療產(chǎn)品目前屬于非常前沿的產(chǎn)品，細(xì)胞治療產(chǎn)品是指：用于治療人的疾病，來源、操作和臨床試驗過程符合倫理要求，按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊申報的人體來源的活細(xì)胞產(chǎn)品。不適用于輸血用的血液成分，已有規(guī)定的、未經(jīng)體外處理的造血干細(xì)胞移植，生殖相關(guān)細(xì)胞，以及由細(xì)胞組成的組織、器官類產(chǎn)品等。（來源：《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》）。
基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品：是指經(jīng)過基因修飾（如調(diào)節(jié)、修復(fù)、替換、添加或刪除等）以改變其生物學(xué)特性、擬用于治療人類疾病的活細(xì)胞產(chǎn)品，如基因修飾的免疫細(xì)胞（如T細(xì)胞、NK細(xì)胞、樹突狀細(xì)胞和巨噬細(xì)胞等）和基因修飾的干細(xì)胞（如造血干細(xì)胞、多能誘導(dǎo)干細(xì)胞等）等。（來源：《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》）
二、細(xì)胞治療產(chǎn)品政策演變歷程知多少？
細(xì)胞治療在治療癌癥、血液病、心血管病、糖尿病、老年癡呆癥等方面顯示出越來越高的應(yīng)用價值，細(xì)胞治療產(chǎn)品也日益受到國內(nèi)外制藥企業(yè)及各國政府部門的高度關(guān)注，但細(xì)胞治療產(chǎn)品的物質(zhì)組成及作用機(jī)制與小分子藥物（化藥）、大分子生物藥物（生物制品）不同，所以傳統(tǒng)生產(chǎn)和質(zhì)量控制方法可能不完全適用于細(xì)胞治療產(chǎn)品，故需根據(jù)細(xì)胞治療產(chǎn)品的特點制定相關(guān)政策法規(guī)，2009年國家衛(wèi)生部首次將部分免疫細(xì)胞治療納入第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行準(zhǔn)入管理，十多年來經(jīng)歷了從無到有、從欠缺到不斷完善的發(fā)展歷程，詳見表1。
細(xì)胞治療產(chǎn)品政策演變
三、基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價有哪些關(guān)注點？
參考文獻(xiàn)
[1] www.cde.org.cn
作者簡介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。
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