為便于申辦者開展相關(guān)組織工作，更好地通過組織工作獲得患者的體驗(yàn)信息和數(shù)據(jù)，2022年7月6日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)發(fā)布《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。本次原則參考醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)中有關(guān)患者協(xié)作的諸多文獻(xiàn)，對于中國患者在醫(yī)療產(chǎn)業(yè)中的角色變遷有重要意義，本文為大家梳理了本指導(dǎo)原則中關(guān)于組織患者參與藥物研發(fā)考慮關(guān)鍵內(nèi)容并結(jié)合自己的解讀與大家分享。
一、將患者需求融入到新藥研發(fā)，提高藥物可及性
在藥物研發(fā)過程中，患者組織也起著重要作用，患者參與到藥物研發(fā)的全生命周期中，符合以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物研發(fā)宗旨，將有助于藥物研發(fā)上市，可能有效提升藥物可及性，“患者參與到藥物研發(fā)”成為未來發(fā)展的趨勢，隨著患者及患者組織趨于專業(yè)，患者參與的重要性越發(fā)凸顯，患者也開始由“被服務(wù)者”轉(zhuǎn)變?yōu)?ldquo;參與者”和“決策者”。申辦者基于何種原則、如何開展組織患者參與到藥物研發(fā)工作中，從而獲得患者體驗(yàn)信息和數(shù)據(jù)，是藥物研發(fā)的關(guān)鍵要素，CDE生物制品臨床部牽頭組織撰寫了《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則》，主要闡述在組織患者參與藥物研發(fā)工作中的重點(diǎn)內(nèi)容及其框架，旨在為申辦者如何組織患者參與到藥物研發(fā)中來提供參考。
二、組織患者參與藥物研發(fā)的亮點(diǎn)搶先看
基于目前的認(rèn)知，充分考慮申辦者實(shí)施組織患者參與藥物研發(fā)工作的實(shí)際，明確了需遵循的基本原則、闡述組織工作的具體內(nèi)容，并對需要關(guān)注的事項(xiàng)進(jìn)行了列舉。本指導(dǎo)原則主要分為6個(gè)章節(jié)，分別為概述、基本原則、組織工作、注意事項(xiàng)、示例和參考文獻(xiàn)。主要；亮點(diǎn)內(nèi)容包括。
1、適用范圍
2、如何基于目的來組織患者參與藥物研發(fā)工作的思路
從當(dāng)前臨床藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)來看，組織患者參與在藥品的研發(fā)、臨床試驗(yàn)、審評審批等藥物全生命周期，發(fā)揮了重要作用，讓患者能夠真正買得起、買得著、用得上相關(guān)研發(fā)新藥，那么藥物研發(fā)如何組織患者參與立項(xiàng)工作？以研發(fā)某哮喘用藥時(shí)開展的組織患者參與立項(xiàng)工作為示例，通過舉例的方式，簡單梳理如何基于目的來組織患者參與藥物研發(fā)工作的思路。
2.1 組織工作目的：
在藥物研發(fā)的不同階段，組織患者參與到藥物研發(fā)的目的會有所變化，包括但不限于研發(fā)立題階段、臨床試驗(yàn)開始之前階段、在臨床試驗(yàn)實(shí)施過程中階段、臨床試驗(yàn)結(jié)束后階段、藥物獲批準(zhǔn)上市之后階段等。本示例組織工作的目的是確定不同地區(qū)患者在哮喘嚴(yán)重程度自我評估方面的差異，并探索中國哮喘患者的疾病進(jìn)程。
2.2 具體組織工作：
（1）患者人群：診斷為中度或重度哮喘；X名來自城市的受訪者和Y名來自農(nóng)村的受訪者。
（2）問題設(shè)計(jì)：
訪談問題設(shè)計(jì)注意事項(xiàng)：設(shè)計(jì)適當(dāng)?shù)脑L談問題和訪談指南時(shí)，應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注使用背景和研究目的等重要概念。問題可大致分為幾種類型：結(jié)構(gòu)化問題，指申辦者提出一組預(yù)先定義的問題；半結(jié)構(gòu)化問題，指申辦者提出一組預(yù)先定義的問題和探索性問題；非結(jié)構(gòu)化面談問題，指申辦者提出計(jì)劃外或自發(fā)問題。無論采用何種方法，問題的組織方式對于收集無偏倚的患者信息都是至關(guān)重要的。盡管自發(fā)回復(fù)是理想的，但在某些情況下，可能需要提示患者，例如：
1)您是如何定義您的哮喘嚴(yán)重程度的？從1到10，1是最輕微的，10是最嚴(yán)重的，您會用哪個(gè)數(shù)字定義您哮喘的嚴(yán)重程度？（視覺模擬評分法）
2)是什么原因讓您有這樣的評價(jià)？比如可能是哮喘發(fā)作次數(shù)或限制您的活動？
（3）組織方式：單獨(dú)線上訪談。
（4）分析方法：定性、定量并行的分析方法。
2.3 組織后工作：
在組織患者參與藥物研發(fā)工作結(jié)束后，形成文字記錄或者會議紀(jì)要，并且需將通過組織工作獲得的具有代表性的患者個(gè)人觀點(diǎn)與來自多個(gè)患者群體的廣泛建議相結(jié)合，通過定性或者定量分析，采納有價(jià)值信息和數(shù)據(jù)，并采取適用的方法進(jìn)行信息和數(shù)據(jù)的管理，為整體藥物研發(fā)計(jì)劃提供支持，申辦者應(yīng)按既定的保密程序妥善完成相關(guān)工作，并建立患者反饋信息原始文件數(shù)據(jù)存檔機(jī)制，如：
（1）進(jìn)行患者反饋數(shù)據(jù)分析，城市和農(nóng)村患者在對自身哮喘嚴(yán)重程度判斷時(shí)，主要參考了三個(gè)原因：發(fā)作次數(shù)、癥狀是否得到控制以及是否需要長期用藥。關(guān)于影響自我評估的因素，意見分為2組：1組是更關(guān)注疾病發(fā)作次數(shù)，2組更關(guān)注對生活質(zhì)量的影響。
（2）匯總組織工作的結(jié)論并與內(nèi)部和外部利益相關(guān)者分享。
參考文獻(xiàn)
[1]www.cde.org.cn.
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