8月15日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲「注射用艾夫糖苷酶α」的上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬定適應(yīng)癥為龐貝?。ㄋ嵝?alpha;葡萄糖苷酶[GAA]缺乏癥）患者的長期酶替代治療，擬優(yōu)先審評的理由為"符合《藥品注冊管理辦法》和《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布<突破性治療藥物審評工作程序（試行）>等三個(gè)文件的公告》（2020年第82號）有關(guān)要求，同意按優(yōu)先審評范圍'（六）國家藥品監(jiān)督管理局規(guī)定其他優(yōu)先審評審批'納入優(yōu)先審評審批程序"。
（資料來源：CDE官網(wǎng)）
美國獲批上市
注射用艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa，商品名：Nexviazyme）是賽諾菲開發(fā)的一種在研酶替代療法（ERT），能夠特異性靶向細(xì)胞攝取的關(guān)鍵途徑甘露糖-6-磷酸（M6P）受體，該受體主要負(fù)責(zé)將GAA酶轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞內(nèi)溶酶體。注射用艾夫糖苷酶α靶向M6P的獨(dú)特設(shè)計(jì)，不僅提高了細(xì)胞對酶的攝取，還能有效的清除肌細(xì)胞中的糖原積聚。與標(biāo)準(zhǔn)治療α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加了約15倍。
2021年8月，該藥獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療1歲及以上的晚發(fā)性龐貝病患者。此前，該藥已獲得FDA授予的突破性療法稱號、快速通道認(rèn)定和優(yōu)先審查資格。
目前，據(jù)賽諾菲年報(bào)，注射用艾夫糖苷酶α已有0.20億美元的銷售收入。
治療罕見病
龐貝?。≒ompe's disease）也稱為糖原累積病II型或酸性麥芽糖酶缺乏癥，是一種常染色體隱性遺傳疾病，據(jù)相關(guān)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，每4萬名新生兒中就有1人會(huì)發(fā)病。該病是由溶酶體酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遺傳缺陷或功能障礙引起的，GAA會(huì)導(dǎo)致骨骼肌和心肌細(xì)胞中糖原的積累，從而導(dǎo)致肌肉無力，并因呼吸衰竭或心力衰竭導(dǎo)致過早死亡。
龐貝病發(fā)病機(jī)制
（圖片來源于公開資料）
龐貝病可表現(xiàn)為嬰兒期發(fā)病或遲發(fā)性疾病。嬰兒期發(fā)病的龐貝病最為嚴(yán)重，發(fā)病迅速；而遲發(fā)性龐貝病會(huì)隨著時(shí)間的推移逐漸損害肌肉。遲發(fā)性龐貝病的發(fā)病癥狀可以在任何年齡階段顯現(xiàn)，但由于臨床表現(xiàn)的廣泛性和疾病的進(jìn)行性，有時(shí)需要7至9年才能確診。
筆者查詢中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)，目前賽諾菲正在中國開展一項(xiàng)在未經(jīng)治療的嬰兒型龐貝?。↖OPD）兒童受試者中評價(jià)注射用艾夫糖苷酶α的療效、安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)的3期多中心靜脈輸注研究。
（資料來源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)）
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