日前，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，華潤(rùn)雙鶴的羥鈷胺注射液、Genzyme Corporation的Fitusiran注射液被納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（“關(guān)愛計(jì)劃”）》試點(diǎn)項(xiàng)目。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
具體如下：
一、羥鈷胺注射液
品種名稱：羥鈷胺注射液
申報(bào)單位：華潤(rùn)雙鶴藥業(yè)股份有限公司
適應(yīng)癥：本藥物適用于兒童甲基丙二酸血癥（Methylmalonic Acidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血癥患者代謝紊亂的治療。
申報(bào)階段：A 階段-研發(fā)立項(xiàng)階段。
工作要點(diǎn)：在研發(fā)立項(xiàng)階段，進(jìn)行患者詳細(xì)調(diào)研問卷收集，為后續(xù)藥物的開發(fā)、劑型等提供依據(jù)；同時(shí)進(jìn)一步豐富 MMA 疾病自然史的數(shù)據(jù)。
二、Fitusiran 注射液
品種名稱：Fitusiran 注射液
申報(bào)單位：Genzyme Corporation
適應(yīng)癥：本品適用于作為常規(guī)預(yù)防治療，用于有或無凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者，以預(yù)防或減少出血的發(fā)生頻率。
申報(bào)階段：D階段-上市申請(qǐng)前/上市申請(qǐng)階段。
工作要點(diǎn)：計(jì)劃在臨床試驗(yàn)中開展患者定性訪談研究，在上市后研究階段收集與評(píng)估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治療體驗(yàn)等相關(guān)的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)。
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