截至目前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)44款新藥上市，預(yù)計(jì)到2024年底，將會有51款創(chuàng)新藥獲得FDA批準(zhǔn)，其中多款藥物具有里程碑意義。
表1 Drug Approvals for 2024|FDA
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)、公開資料整理
罕見病用藥，取得顯著進(jìn)展
FDA已經(jīng)獲批的44款新藥中，包括28款小分子藥物和16款生物大分子藥物。相比去年同期（53款），今年FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量明顯下降。
此外，在獲批的新藥中（下圖1），小分子藥物依舊是創(chuàng)新主力，以64%的占比遙遙領(lǐng)先，這些新藥涵蓋靶點(diǎn)LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等；其次是單克隆抗體，有12款（占比27%）；蛋白類藥物2款（占比5%）；小核酸藥物和甲狀旁腺激素類似物各1款（分別占比2%）。
圖1 FDA批準(zhǔn)44款藥物分類
數(shù)據(jù)來源：公開資料整理
從治療領(lǐng)域來看，獲批藥物涉及10個治療領(lǐng)域（下圖2），其中抗腫瘤藥物獲批12款（占比27%）；罕見病和心血管疾病藥物各5款（分別占比16%）；皮膚病藥物5款（占比11%）；肝病、免疫疾病及感染疾病各3款（分別占比7%）；神經(jīng)性疾病2款（占比5%）；腎病和肺部疾病各1款（分別占比2%）。
獲批藥物中，抗腫瘤藥物數(shù)量最多，心血管疾病藥物次之。值得關(guān)注的是，2024年罕見病用藥取得顯著進(jìn)展，占比達(dá)16%，成為重點(diǎn)關(guān)注領(lǐng)域，這充分體現(xiàn)了醫(yī)藥行業(yè)對解決未滿足醫(yī)療需求的決心。
圖2 FDA批準(zhǔn)44款藥物適應(yīng)癥分布
數(shù)據(jù)來源：公開資料整理
與此同時(shí)，2024年獲批的新藥中有多款為潛在重磅療法，包括40年來首 款非酒精性脂肪性肝炎藥物Rezdiffra、Verona Pharm慢性阻塞性肺病新藥Ohtuvayre、首 款被批準(zhǔn)用于治療精神分裂癥的抗精神病藥物Cobenfy等。
重磅藥物介紹
Rezdiffra（resmetirom）
Rezdiffra是一款“first-in-class”的口服甲狀腺激素受體（THR）-β選擇性激動劑，THR-β在肝臟中高度表達(dá)，能夠調(diào)節(jié)脂代謝，降低LDL-C、甘油三酯和致動脈粥樣硬化性脂蛋白。
此外，THR-β還能通過促進(jìn)脂肪酸的分解和刺激線粒體的生物發(fā)生來減少脂肪毒性并改善肝功能，從而減少肝臟脂肪。
Rezdiffra用于治療患有中重度肝纖維化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成為FDA批準(zhǔn)的首 款NASH療法，具有里程碑意義。該療法曾獲美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療NASH。
Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）
Cobenfy由xanomeline和trospium chloride兩種有效成分構(gòu)成，旨在激活大腦中的毒蕈堿型乙酰膽堿受體的同時(shí)，減少對外周毒蕈堿型乙酰膽堿受體的作用，為靶向膽堿能受體的首個抗精神病藥物。
Ohtuvayre（ensifentrine）
Ohtuvayre是一款“first-in-class”磷酸二酯酶3和磷酸二酯酶4（PDE3和PDE4）選擇性雙重抑制劑，雙重抑制機(jī)理使其能夠憑借單個化合物同時(shí)實(shí)現(xiàn)支氣管擴(kuò)張和抗炎效應(yīng)。這是20多年來首個可用于COPD維持治療的具有新作用機(jī)制的吸入產(chǎn)品。
Niktimvo（axatilimab-csfr）
Niktimvo是一種靶向集落刺激因子-1受體（CSF-1R）的單克隆抗體。用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治療，這也是全球首 款獲批上市的CSF-1R單克隆抗體藥物。
Miplyffa（arimoclomol）
Miplyffa是一款口服、“first-in-class”的細(xì)胞熱休克反應(yīng)共誘導(dǎo)劑，開發(fā)用以治療C型尼曼-匹克病。Miplyffa是美國FDA批準(zhǔn)的首個NPC藥物，該療法曾獲FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格、突破性療法認(rèn)定以及罕見兒科疾病資格。
Zelsuvmi（berdazimer）
Zelsuvmi是一種一氧化氮釋放劑，一氧化氮具有抗病毒特性，用于治療成人和1歲及以上兒科患者的傳染性上皮瘤。Zelsuvmi為FDA批準(zhǔn)用于治療傳染性軟疣的首個新型藥物。這款藥物可在家庭或其他非臨床環(huán)境中由患者、家長或看護(hù)人員使用，是治療這種具有高度傳染性的病毒性皮膚感染的首個局部使用處方藥。
Revuforj（revumenib）
Revuforj是一種“first-in-class”針對menin-KMT2A相互作用的強(qiáng)效、選擇性小分子抑制劑，正在開發(fā)用于治療KMT2A重排急性白血病和NPM1突變型（mNPM1）急性髓系白血?。ˋML）。
Revuforj是用于治療攜帶KMT2A易位的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）急性白血病患者的首 款獲批menin抑制劑。
此外，Revumenib用于治療KMT2A重排急性白血病的新藥申請?jiān)@美國FDA的優(yōu)先審評資格以及突破性療法認(rèn)定。
Bizengri（zenocutuzumab）
Bizengri是一種雙特異性抗體，能結(jié)合表達(dá)在細(xì)胞（包括腫瘤細(xì)胞）表面的HER2和HER3的細(xì)胞外結(jié)構(gòu)域，抑制HER2與HER3形成二聚體并阻止NRG1與HER3的結(jié)合。用于治療攜帶NRG1基因融合（NRG1+）的晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胰腺導(dǎo)管腺癌或非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成年患者。
這是美國FDA批準(zhǔn)的首 款治療NRG1+胰腺癌和NSCLC患者的靶向療法。此外，美國FDA曾授予Bizengri突破性療法認(rèn)定。
后續(xù)獲批藥物預(yù)測
根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)12月，美國FDA將對7款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，其中包括5款罕見病藥物和2款抗癌藥物。
Garadacimab是一種新型FXIIa抑制性單克隆抗體，用于預(yù)防性治療遺傳性血管水腫相關(guān)發(fā)作。FDA和EMA均已授予孤兒藥資格。
Olezarsen是一種反義寡核苷酸藥物，用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征。2024年2月被授予孤兒藥資格和突破性療法認(rèn)定。FDA預(yù)計(jì)在2024年12月19日前完成審評。
Glepaglutide是一種長效GLP-2類似物，用于作為短腸綜合征的潛在治療選擇。FDA已授予該療法治療SBS的孤兒藥資格。
Diazoxide choline是一種含有二氮嗪膽堿的緩釋片劑，用于治療Prader-Willi綜合征患者。目前，已在美國和歐盟獲得治療PWS的孤兒藥資格，并且在美國獲得快速通道資格認(rèn)定和突破性療法認(rèn)定。
Cosibelimab是一種潛在的差異化、高親和力、全人源IgG1亞型單克隆抗體，用于治療轉(zhuǎn)移性或局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌患者。FDA預(yù)計(jì)在2024年12月28日前完成審評。
Ensartinib是一款新型強(qiáng)效、高選擇性的新一代ALK抑制劑，用于一線治療ALK陽性非小細(xì)胞肺癌患者。2024年3月，F(xiàn)DA已經(jīng)接受Ensartinib用于NSCLC患者的新藥申請。
Crinecerfont是一種口服選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體拮抗劑，用于治療先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥。預(yù)計(jì)在2024年12月29日前完成審評。
結(jié)語
2024年我們見證了FDA批準(zhǔn)多個新藥上市的里程碑。這些新藥的獲批不僅為患者帶來了新的治療希望，也展示了醫(yī)藥行業(yè)的蓬勃發(fā)展和不懈追求。展望未來，期待更多的新藥能夠通過嚴(yán)格的科學(xué)審查，安全有效地應(yīng)用于臨床，為全球患者提供更多更好的治療選擇。
參考資料：FDA官網(wǎng)、公開資料等
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