3月18日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《2024年度藥品審評(píng)報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《報(bào)告》），記錄了中國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革的階段性成果，也映射出醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與民生需求之間的深度互動(dòng)。2024年全年批準(zhǔn)48個(gè)1類(lèi)創(chuàng)新藥，這些藥物覆蓋腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、抗感染等近20個(gè)治療領(lǐng)域，既有“救命藥”，也有“急需藥”，更有“罕見(jiàn)藥”。透過(guò)這份報(bào)告，我們可以清晰看到中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的三大趨勢(shì)：政策改革的制度紅利釋放、重點(diǎn)領(lǐng)域的技術(shù)突破加速，以及“以患者為中心”的審評(píng)理念深化。這些趨勢(shì)背后，既有行業(yè)的蓬勃活力，也有亟待解決的挑戰(zhàn)。

圖源：NMPA官網(wǎng)

　　一、政策紅利：審批開(kāi)通“綠色通道”

　　中國(guó)藥品審評(píng)審批制度的改革，一直是醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的核心驅(qū)動(dòng)力。自2020年《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施以來(lái)，“優(yōu)先審評(píng)”、“附條件批準(zhǔn)”、“突破性治療”等加速通道的建立，徹底改變了以往“排隊(duì)等批”的局面。2024年，這一改革成效進(jìn)一步凸顯：優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)了74個(gè)品種，同比增加29%；突破性治療藥物程序申請(qǐng)中，抗腫瘤藥物占比高達(dá)42.54%。更直觀的是，原本需要200個(gè)工作日的審評(píng)流程，通過(guò)優(yōu)先程序縮短至130天，幾乎“砍半”，這種速度的提升，本質(zhì)上是對(duì)“臨床急需”需求的精準(zhǔn)回應(yīng)。

　　以抗腫瘤藥物為例，其占優(yōu)先審評(píng)品種的絕 對(duì)優(yōu)勢(shì)（42.54%），不僅是因?yàn)槟[瘤患者群體龐大，更因?yàn)檫@類(lèi)疾病治療存在緊迫性。過(guò)去，一款進(jìn)口抗癌藥從國(guó)外上市到進(jìn)入中國(guó)，平均需要5年以上時(shí)間，而如今通過(guò)“境外已上市境內(nèi)未上市藥品”快速通道，僅2024年就有89個(gè)品種獲批，其中64個(gè)是首次進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。這意味著，中國(guó)患者與國(guó)際先進(jìn)療法的時(shí)間差正在快速縮小。

　　不過(guò)，速度的提升并未犧牲安全性?！秷?bào)告》特別提到，2024年有9項(xiàng)附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥完成確證性研究，轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。這顯示監(jiān)管部門(mén)在加速審評(píng)的同時(shí)，仍堅(jiān)持風(fēng)險(xiǎn)可控的底線。

　　二、技術(shù)突破：抗腫瘤領(lǐng)跑，罕見(jiàn)病與兒科用藥明顯變好

　　《報(bào)告》中，抗腫瘤藥物毫無(wú)懸念地成為“C位”——不僅在創(chuàng)新藥中占比最高，也是突破性治療和優(yōu)先審評(píng)的絕 對(duì)主力。這背后既有市場(chǎng)需求驅(qū)動(dòng)（中國(guó)每年新發(fā)癌癥病例超400萬(wàn)），也得益于靶向治療、免疫療法等技術(shù)的成熟。例如，默沙東的Welireg（belzutifan）作為首個(gè)針對(duì)VHL遺傳病相關(guān)腫瘤的藥物，2024年在中國(guó)獲批上市，填補(bǔ)了罕見(jiàn)腫瘤治療空白。這類(lèi)藥物的涌現(xiàn)，標(biāo)志著中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)從“仿制跟隨”向“源頭創(chuàng)新”的跨越。

　　罕見(jiàn)病和兒童用藥逐步呈現(xiàn)新突破。2024年，罕見(jiàn)病用藥批準(zhǔn)55個(gè)品種，兒童用藥106個(gè)品種，其中20個(gè)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)加速上市。這兩大領(lǐng)域長(zhǎng)期面臨“無(wú)藥可用”的困境：全球7000多種罕見(jiàn)病中，僅5%有藥可治；兒童用藥則因研發(fā)成本高、臨床試驗(yàn)難，長(zhǎng)期依賴(lài)成人劑量調(diào)整。此次《報(bào)告》顯示，政策傾斜（如優(yōu)先審評(píng)）和技術(shù)創(chuàng)新（如基因療法）的雙重推動(dòng)下，這些“小眾需求”正在被看見(jiàn)。例如，治療MCT8缺乏癥的Emcitate（tiratricol）在歐洲獲批后，中國(guó)也在加快類(lèi)似藥物的審評(píng)。不過(guò)，如何確保這些高價(jià)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫(yī)?；蛏虡I(yè)保險(xiǎn)體系，仍是后續(xù)需要解決的難題。

　　三、產(chǎn)業(yè)升級(jí)：從“數(shù)量增長(zhǎng)”到“質(zhì)量躍遷”

　　中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的升級(jí)軌跡，在《報(bào)告》中體現(xiàn)得尤為清晰。一方面，研發(fā)投入持續(xù)加碼：2024年藥審中心受理的注冊(cè)申請(qǐng)達(dá)19563件，同比增長(zhǎng)5.73%，其中新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）3073件，驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)247件，均呈上升趨勢(shì)。另一方面，研發(fā)方向更趨多元化。例如，中藥領(lǐng)域批準(zhǔn)了14個(gè)新藥上市申請(qǐng)，古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑占比顯著提升；生物制品中，基因治療、細(xì)胞治療等前沿技術(shù)占比增加，如輝瑞的血友病B基因療法Beqvez在歐美獲批后，國(guó)內(nèi)類(lèi)似管線也在加速推進(jìn)。

　　國(guó)際化接軌成為關(guān)鍵詞?！秷?bào)告》提到，中國(guó)已全面實(shí)施71個(gè)ICH（國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)）指導(dǎo)原則，審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)與歐美日趨同。這不僅有助于國(guó)內(nèi)藥企“出海”，也吸引跨國(guó)藥企將中國(guó)納入全球同步研發(fā)體系。例如，阿爾茨海默病新藥Leqembi（lecanemab）在歐美獲批后，中國(guó)也快速推進(jìn)相關(guān)臨床試驗(yàn)。

　　四、民生溫度：從“有藥可用”到“用得起、用得好”

　　《報(bào)告》中，短缺藥供應(yīng)保障（全年批準(zhǔn)117件）、兒童用藥適應(yīng)癥擴(kuò)展（35個(gè)品種）等數(shù)據(jù)，體現(xiàn)了政策對(duì)民生痛點(diǎn)的回應(yīng)。但“批準(zhǔn)上市”只是第一步，如何讓新藥真正惠及患者，仍要多方面考慮。

　　1、可及性：高價(jià)創(chuàng)新藥如何進(jìn)入醫(yī)保？2024年醫(yī)保談判中，多個(gè)抗癌藥大幅降價(jià)，但罕見(jiàn)病藥物因患者基數(shù)小、成本高，仍面臨準(zhǔn)入難題。例如，治療PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）的Fabhalta（iptacopan）在歐洲獲批后，其國(guó)內(nèi)定價(jià)策略將直接影響患者獲得感。

　　2、可負(fù)擔(dān)性：商業(yè)保險(xiǎn)、社會(huì)救助等支付體系需進(jìn)一步完善。例如，基因療法Beqvez一次治療費(fèi)用可能高達(dá)數(shù)百萬(wàn)，僅靠醫(yī)保難以覆蓋，需探索分期支付、療效掛鉤等創(chuàng)新支付模式。

　　3、合理性：避免濫用新藥，需加強(qiáng)臨床用藥指導(dǎo)和患者教育。例如，阿爾茨海默病新藥Leqembi雖能延緩病程，但需嚴(yán)格篩查適用患者，并監(jiān)測(cè)腦水腫等副作用。

　　結(jié)語(yǔ)：創(chuàng)新藥的“加速度”，也是民生的“幸福度

　　《報(bào)告》描繪的圖景令人振奮，但也需冷靜思考。中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新仍面臨“冷熱不均”的問(wèn)題：熱門(mén)賽道（如腫瘤）扎堆，冷門(mén)領(lǐng)域（如抗生素、精神疾?。┩度氩蛔?。例如，2024年EMA批準(zhǔn)的藥物中，感染類(lèi)藥物僅4種，而中國(guó)同樣面臨抗菌藥研發(fā)動(dòng)力不足的挑戰(zhàn)。此外，中藥現(xiàn)代化雖取得進(jìn)展，但如何用國(guó)際認(rèn)可的證據(jù)證明療效，仍是難點(diǎn)。

　　48個(gè)1類(lèi)創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)，不僅是數(shù)字的增長(zhǎng)，更是中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)逐步躍升的縮影，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的故事，正在書(shū)寫(xiě)更溫暖的篇章。創(chuàng)新藥的價(jià)值，也不止體現(xiàn)在實(shí)驗(yàn)室的論文或財(cái)報(bào)的數(shù)字，更在于患者床頭的一粒藥、一次注射、一線生機(jī)。唯有讓創(chuàng)新“既有速度又有溫度”，才能實(shí)現(xiàn)“健康中國(guó)”的真正愿景。

　　參考資料：

　　[1]NMPA官網(wǎng)

　　[2]央視網(wǎng)