生命是無價的，但醫(yī)保資金卻是有限的。
任何一個國家的衛(wèi)生系統(tǒng)，都不可能為這些新藥支付藥企要求的任何價格——無論其多么具有革命性。即使是有著創(chuàng)新藥天堂之稱的美國，也不例外。
基因療法不斷刷新著天價藥的上限。從100萬美元到200萬美元再到350萬美元/針，全世界沒有一個國家的衛(wèi)生系統(tǒng)可以負擔起，包括美國也頗為頭疼。
在一項研究中，研究者根據(jù)數(shù)學模型對當時處于項臨床后期的109項基因療法進行評估。模擬結(jié)果表明，從2020年1月至2034年12月，預計將有109萬美國患者接受基因療法，期間支出峰值將會達到253億美元，總計3060億美元。
沉重的社會負擔，為基因療法的支付改革埋下伏筆。
日前，Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因療法，與美國CMS（美國聯(lián)邦醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心）正式達成按“按結(jié)果付費”的協(xié)議，將于明年1月正式推出新的支付模式。
這，會為天價藥的商業(yè)化痛點，撕開一道口子嗎？
基因療法的價格之困
“天價”幾乎成了基因療法的專屬形容詞，并且，沒有最貴，只有更貴。
2022年8月17日，美國FDA宣布批準Bluebird開發(fā)的基因療法Zynteglo上市，用于治療β-地中海貧血患者。
Zynteglo的定價高達280萬美金，由此成為當時全球最貴的療法。
當年9月16日，Bluebird另一款基因療法Skysona獲FDA批準上市，用于治療罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病“腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良”，定價300萬美元。
隨后，F(xiàn)DA批準CSL和UniQure共同研發(fā)的基因療法Hemgenix上市，用于治療B型血友病。售價一劑350萬美元，再次刷新全球最貴藥物的紀錄。
盡管有一勞永逸的潛力，但高昂的價格，讓大多數(shù)基因療法在10余年來，商業(yè)化舉步維艱。
全球第一款獲得批準的AAV基因療法Glybera，在2012年上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥。
由于價格太高，一次治療需要100萬美元，并且適應癥罕見，上市后僅有一位患者接受過治療，最終在2017年黯然退市。
Zynteglo此前也遭遇過類似的困境。獲FDA批準之前，Zynteglo已率先在歐洲獲批上市。但由于定價高達157.5萬歐元（約合1210萬人民幣）。
面對這一高定價，德國政府不愿意全價買單，上限是“半價”支付。最終，Bluebird決定攜Zynteglo、Skysona退出歐洲。
上文提及的Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因療法Casgevy、Lyfgenia，也都遇到了商業(yè)化困境。在今年8月份，這兩款產(chǎn)品獲批后六個多月，Vertex和bluebird均未報告開始有患者使用各自的SCD基因療法進行治療。
原因很簡單，這兩款基因療法的定價分別為220萬美元（Casgevy）和310萬美元（Lyfgenia），又是突破天際的高價。而它們所針對的鐮狀細胞病（SCD），是一種不成比例地影響美國黑人的遺傳性血液疾病。
根據(jù)美國CMS官網(wǎng)，美國大約有10萬名美國人患有鐮狀細胞疾病，他們當中近半患者參與了美國政府所謂的“窮人醫(yī)保”Medicaid。數(shù)據(jù)顯示，Medicaid覆蓋了大約50%-50%的鐮狀細胞患者。
與SCD相關(guān)的住院和其他健康事件每年給美國衛(wèi)生系統(tǒng)造成近3億美元的負擔。隨著基因療法的推出，為患者帶來治療希望的同時，也讓Medicaid支付壓力山大。
無論是從患者還是醫(yī)保角度，這類天價療法都亟需支付體系的再創(chuàng)新與突破。
按效果付費的新探索
美國醫(yī)保的嘗試，或許能帶來新希望。
今年1月30日，CMS宣布將推出CGT準入模型，以響應拜登政府進一步降低處方藥成本的號召。Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因療法正是該模型率先試點的產(chǎn)品，以探索細胞基因治療新的付費方式，提高可及性，減輕醫(yī)保負擔。
由于鐮狀細胞病患者的支付必須依賴支付方，而僅依靠各州自身的用戶體量，也很難在價格上獲得談判優(yōu)勢。
正因此，CMS希望通過按療效付費和聯(lián)邦保險的類帶量采購，來降低價格。
根據(jù)CMS，這項計劃是通過基于結(jié)果協(xié)議（OBA）支付給制造商的款項，而付費數(shù)目與一定時間內(nèi)患者的健康結(jié)果掛鉤，同時CMS也希望掛鉤藥品銷量。其核心有三：
在該模型下，如果基因治療在長期改善健康結(jié)果方面的成功率低于預期，藥物制造商將向醫(yī)療支付方退還部分治療費用。協(xié)議還將包括其他價格讓步，如基于數(shù)量的回扣或保證回扣。
CMS將代表各州與制造商就為Medicaid為主要支付方的受益人提供的細胞和基因治療進行談判。該模型允許CMS將各州聚集在一起，進行多州基礎(chǔ)上的談判，而不是每個州都與制造商建立自己的OBA。
CMS還將負責建立財務(wù)和臨床結(jié)果衡量標準、協(xié)調(diào)數(shù)據(jù)和評估結(jié)果。各州仍將負責支付細胞和基因治療的費用，但價格回扣將根據(jù)CMS談判的特定結(jié)果而確定。
這些組合模式不僅可以降低患者和保險提供者的經(jīng)濟風險，還能激勵制藥企業(yè)和醫(yī)療服務(wù)提供者不斷優(yōu)化和改進治療方案。
同時，CMS還表示隨著效果顯現(xiàn)，后續(xù)還將對更多細胞基因治療藥物采用這種付費模式。
年初時，CMS表示將在接下來一年里與參與的各州及藥物制造商合作，建立一個框架，來提高SCD基因療法的可及性。
經(jīng)過10個月的努力，12月4日，CMS終于宣布Bluebird、Vertex/CRISPR已經(jīng)與其達成協(xié)議，參與這一試點模型。CMS將于2025年1月正式推出新的支付模式，個別州也可以選擇參與該安排。
很顯然，這塊試驗田的成功與否，將會直接影響這些天價藥物未來的商業(yè)價值走向。
能否給國產(chǎn)CAR-T帶來破局新思路
目前，國內(nèi)對于天價療法的解決，寄希望于增量——商保。
比如CAR-T等高價療法，雖然能夠進入初審目錄，但卻難過藥物經(jīng)濟學評價這一關(guān)。
考慮到醫(yī)保基金緊平衡的現(xiàn)實，尤其是在當前人口老齡化的嚴峻形勢下，基金的長期壓力正在增加。這種情況下，要進一步鼓勵創(chuàng)新藥發(fā)展，只靠醫(yī)保是不夠的。
對于行業(yè)來說，如果無法解決支付問題，創(chuàng)新藥將無法從商業(yè)化環(huán)節(jié)獲得可以反哺研發(fā)的收入，無法實現(xiàn)真正的良性循環(huán)。
對此，業(yè)內(nèi)將更多的希望，寄托于商業(yè)保險。
2022年，商業(yè)健康險保費收入占衛(wèi)生總費用的比例為10.2%，而支出占衛(wèi)生總費用的比例僅為4.2%。從保險深度和密度來看，與海外相比，國內(nèi)商業(yè)健康險的發(fā)展水平仍然不足。
國內(nèi)商業(yè)健康險發(fā)展水平較低，其中一個關(guān)鍵因素是數(shù)據(jù)資源的不聯(lián)通。
人群的全面健康信息主要掌握在醫(yī)保和公立醫(yī)院手中，商業(yè)健康保險公司無法獲取，因此設(shè)計的健康險產(chǎn)品無法進行精準合理的定價和待遇設(shè)定。
從9月以來，行業(yè)內(nèi)關(guān)于商業(yè)健康險的催化事件頻出，醫(yī)保局、保險業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)均有所參與，這些事件的共同點都是圍繞信息數(shù)據(jù)的共享和交互，以及落地實踐。在各種政策和事件的催化下，商業(yè)健康險發(fā)展的核心堵點之一有望得到解決。
不管怎樣，商業(yè)健康險都有可能帶來一定的支付增量。
醫(yī)保局醫(yī)保中心副主任王國棟在此次發(fā)布會上也表示，隨著醫(yī)藥技術(shù)快速發(fā)展，一些昂貴的細胞治療、基因治療藥物相繼上市，僅靠基本醫(yī)保制度難以完全支撐，國家醫(yī)保局正在著力構(gòu)建“1+3+N”的多層次醫(yī)療保障體系，為創(chuàng)新藥拓展更大的發(fā)展空間，更好滿足人民群眾多層次醫(yī)療保障需求。
接下來，推動商業(yè)健康保險與基本醫(yī)保的有效銜接將是大勢所趨。
當然，參考美國關(guān)于天價藥的支付模式，探索永不止步，按療效付費，適合國內(nèi)嗎？
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