維亞臻生物技術(shù)(上海)有限公司(以下簡(jiǎn)稱“維亞臻”或“Visirna”)近日宣布,其在研1類新藥VSA003注射液(以下簡(jiǎn)稱VSA003)在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院順利完成III期臨床試驗(yàn)首例患者給藥。本試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心III期臨床試驗(yàn),旨在中國(guó)青少年和成人純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者中評(píng)價(jià)VSA003注射液有效性和安全性(CTR20244397)。
該臨床試驗(yàn)組長(zhǎng)單位的主要研究者張抒揚(yáng)教授(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院)表示:“HoFH患者LDL-C水平往往高于常人數(shù)倍以上,且現(xiàn)有降脂治療藥物在HoFH患者中降脂療效較為局限,大多數(shù)患者LDL-C水平仍無(wú)法得到有效控制以避免心血管事件發(fā)生。VSA003有望突破現(xiàn)有藥物的治療瓶頸,期待該臨床試驗(yàn)的順利開(kāi)展,早日為中國(guó)HoFH患者提供更多治療選擇。”
維亞臻首席執(zhí)行官鄒曉明博士表示:“VSA003是一款靶向ANGPTL3的創(chuàng)新siRNA藥物,該藥物可通過(guò)LDLR非依賴性及依賴性雙重降脂機(jī)制,有效降低HoFH患者LDL-C水平。鑒于VSA003的新穎機(jī)制和治療潛力,VSA003已在今年1月被CDE授予針對(duì)HoFH的突破性療法資格,有望成為全球首個(gè)針對(duì)ANGPTL3靶點(diǎn)的獲批小核酸藥物。我們感謝研究機(jī)構(gòu)、臨床專家和患者的鼎力支持,使VSA003中國(guó)III期臨床試驗(yàn)得以順利啟動(dòng)并完成首例HoFH患者給藥。維亞臻將繼續(xù)與研究機(jī)構(gòu)及臨床專家密切合作,不斷拓展VSA003的治療潛力,使更多中國(guó)血脂異?;颊邚男『怂崴幬锏莫?dú)特治療優(yōu)勢(shì)中獲益。”
關(guān)于純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)
HoFH是由于低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)分解代謝的關(guān)鍵基因發(fā)生純合突變或者復(fù)合性雜合突變所導(dǎo)致的一種嚴(yán)重常染色體隱性遺傳性疾病,患者自幼處于極高的LDL-C水平暴露狀態(tài),導(dǎo)致患者動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD)的風(fēng)險(xiǎn)顯著增加,可在兒童、青少年期或成年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死,具有顯著的致死性和致殘性,嚴(yán)重危及患者的生命健康。絕大多數(shù)HoFH 患者LDL-C的極度升高是由于存在低密度脂蛋白受體(LDLR)的功能缺失或缺陷。而現(xiàn)有降脂治療藥物的作用機(jī)制多為L(zhǎng)DLR依賴性,因此在HoFH患者中降脂療效不達(dá)預(yù)期,具有明顯的臨床局限性。
關(guān)于VSA003
VSA003為特異性靶向肝細(xì)胞中ANGPTL3 mRNA的siRNA藥物,可有效減少ANGPTL3蛋白產(chǎn)生,使肝內(nèi)和循環(huán)中ANGPTL3蛋白水平降低,進(jìn)而通過(guò):
① 抑制包括VLDL(LDL合成的上游物質(zhì))在內(nèi)的TRL從肝臟分泌到血液循環(huán),從而可降低血LDL-C和TG水平;
② 增強(qiáng)LPL活性,增加TG/TRL在外周組織(如脂肪和肌肉)水解,降低血TG/TRL水平;
③ 增強(qiáng)肝細(xì)胞對(duì)LDL的攝取進(jìn)而清除,主要通過(guò)LDLR非依賴/EL依賴性途徑,以及LDLR依賴性/EL非依賴性途徑對(duì)LDL-C的機(jī)制,進(jìn)而降低包括LDL-C、VLDL-C和TG等在內(nèi)的一系列重要血脂指標(biāo)水平。
VSA003的作用靶點(diǎn)ANGPTL3與《中國(guó)血脂管理指南(2023年)》推薦的他汀類、PCSK9抑制劑、膽固醇吸收抑制劑、抗氧化類藥物、膽汁酸螯合劑、煙酸及貝特類等藥物的作用靶點(diǎn)均不相同,可通過(guò)LDLR非依賴性途徑起到降LDL-C作用。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國(guó)、放眼全球的小核酸藥物治療公司,旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司成立于2022年,并與國(guó)際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead
Pharmaceuticals(NASDAQ:ARWR)建立長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對(duì)心血管及代謝疾病領(lǐng)域的小核酸藥物。公司現(xiàn)有管線在同類競(jìng)品中處于領(lǐng)先位置,其在研靶點(diǎn)具有明確基因組學(xué)及生物學(xué)證據(jù)支持,并使用Arrowhead
Pharmaceuticals已經(jīng)驗(yàn)證的化學(xué)修飾及遞送技術(shù)平臺(tái)。公司采用中美協(xié)同的臨床開(kāi)發(fā)及注冊(cè)策略,有助于加速在研產(chǎn)品的注冊(cè)上市。同時(shí)通過(guò)內(nèi)外部資源的全方位整合,形成從早期研發(fā)、臨床研發(fā)、本地化生產(chǎn)及商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈布局。
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