本周，熱點不少，首先看審評審批方面，不少藥物注冊有新進度，尤其值得一提的是兩款藥物，一個是首個國產干細胞療法國內獲批上市，另一個就是全球首 款CLDN18.2單抗國內獲批上市；其次是研發(fā)方面，很值得關注的是，Axsome阿爾茨海默病躁動新藥Ⅲ期臨床成功，復發(fā)風險降低3.6倍；最后是交易及投融資方面，信達生物與羅氏就新一代DLL3ADC打成全球獨家許可協議，總交易額超10億美元。

       本期盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計時間為2024.12.30-2025.1.3，包含22條信息。

審評審批

       NMPA

上市

       批準

       1、12月31日，NMPA官網顯示，安斯泰來的注射用佐妥昔單抗（Zolbetuximab）獲批上市，聯合含氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療用于CLDN18.2陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期不可切除或轉移性胃或胃食管交界處（GEJ）腺癌患者的一線治療。佐妥昔單抗是國內首 款，同時也是全球首 款獲得批準的CLDN18.2靶向治療藥物。

       2、12月31日，NMPA官網顯示，科倫博泰的塔戈利單抗注射液（商品名：科泰萊）獲批上市，單藥用于既往接受過二線及以上化療失敗的復發(fā)或轉移性鼻咽癌（R/M NPC）患者的治療。塔戈利單抗是科倫博泰自主研發(fā)的一種人源化IgG1κ亞型單抗，通過特異性地與PD-L1結合，抑制PD-L1/PD-1的相互作用。

       3、1月2日，NMPA官網顯示，吉利德的來那帕韋鈉片及來那帕韋鈉注射液（Lenacapavir）獲批上市，用于治療HIV。那帕韋鈉是一款first-in-class長效HIV衣殼抑制劑,此前，已在美國、歐盟、日本等多個國家上市，是首 款獲批的每年給藥2次HIV治療藥物。那帕韋鈉片也僅需每周口服一次。

       4、1月2日，NMPA官網顯示，信達生物和葆元醫(yī)藥合作開發(fā)的己二酸他雷替尼膠囊（Taletrectinib）獲批新適應癥，用于治療未經ROS1-TKI治療的ROS1陽性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。己二酸他雷替尼是合作開發(fā)的新一代ROS1/NTRK抑制劑。

       5、1月2日，NMPA官網顯示，阿斯利康的奧希替尼片獲批新適應癥，用于治療在接受含鉑根治性放化療后未出現疾病進展、具有表皮生長因子受體（EGFR）外顯子19缺失（Ex19del）或外顯子21（L858R）置換突變的局部晚期不可切除（Ⅲ期）非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。該產品是一種不可逆的第三代EGFR-TKI，具有抗CNS轉移的臨床活性。

       6、1月2日，NMPA官網顯示，GSK的美泊利珠單抗注射液（mepolizumab、商品名：Nucala）獲批新適應癥，推測此次獲批適應癥為慢性鼻竇炎伴鼻息肉。該產品是一款IL-5單抗，2021年7月，FDA已批準美泊利珠單抗作為慢性鼻竇炎伴鼻息肉成人患者的附加治療。

       7、1月2日，NMPA官網顯示，鉑生卓越生物的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）附條件批準上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。艾米邁托賽是一款人臍帶間充質干細胞（MSC）注射劑。

       申請

       8、12月30日，CDE官網顯示，賽諾菲1類新藥Rilzabrutinib片申報上市，用于治療持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。Rilzabrutinib是Principia Biopharma開發(fā)的一種口服、可逆、共價BTK抑制劑。2020年8月，賽諾菲以36.8億美元收購Principia Biopharma而獲得該產品。

       9、12月31日，CDE官網顯示，因明生物控股企業(yè)譽顏制藥的注射用重組A型肉毒毒素YY001申報上市，用于暫時性改善65歲及65歲以下成人因皺眉肌和/或降眉間肌活動引起的中度至重度眉間紋。這是全球肉毒毒素領域首 款重組A型肉毒毒素。

       10、1月1日，CDE官網顯示，GSK的德莫奇單抗注射液（Depemokimab）申報上市，推測此次適應癥為重度嗜酸性粒細胞性哮喘（SEA）。德莫奇單抗是GSK開發(fā)的新一代抗白介素5（IL-5）單抗，此前，GSK開發(fā)的第一代IL-5單抗美泊利珠單抗（商品名：Nucala）為每月1次制劑，已于2015年11月在美國獲批上市。

       11、1月1日，CDE官網顯示，強生的馬昔騰坦他達拉非片申報上市，用于治療肺動脈高壓（PAH）。該產品由內皮素A受體/內皮素B受體（ETA/ETB）雙重拮抗劑馬昔騰坦（macitentan）與磷酸二酯酶5（PDE5）抑制劑他達拉非（tadalafil）組成，于2024年在美國獲批上市，用于WHO功能分級（FC）為Ⅱ-Ⅲ級的PAH成人患者的長期治療。

       12、1月1日，CDE官網顯示，維健醫(yī)藥的地非法林注射液申報上市，預測用于國內血液透析成人患者中重度瘙癢癥的治療。地非法林是一種kappa阿片受體（KOR）激動劑，維健醫(yī)藥和Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma于2023年1月簽署了地非法林注射劑開發(fā)和商業(yè)化的長期獨家許可協議，維健擁有地非法林注射液在中國開發(fā)和商業(yè)化的獨家權益。

       13、1月3日，CDE官網顯示，齊魯制藥4類化藥諾西那生鈉注射液申報上市。這是第2款遞交上市申請的諾西那生鈉仿制藥。原研諾西那生（商品名：Spinraza）是渤健自Ionis 引進的一款靶向運動神經元生存蛋白2（SMN2）的反義療法。2016年12月，該產品首次在美國獲批上市，2019年2月，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市。

       14、1月2日，CDE官網顯示，和黃醫(yī)藥的賽沃替尼和奧希替尼聯合療法申報上市，用于治療伴有MET擴增的接受一線EGFR-TKI治療后疾病進展的EGFR突變陽性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者。賽沃替尼（savolitinib，商品名：沃瑞沙）是一種口服的高選擇性Met抑制劑。

臨床

       批準

       15、1月3日，CDE官網顯示，先聲藥業(yè)旗下先祥醫(yī)藥1類新藥注射用SIM0505獲批臨床，擬用于治療晚期實體瘤。這是一款靶向CDH6的抗體偶聯藥物（ADC），先聲藥業(yè)擬開發(fā)其用于治療卵巢癌和腎癌等惡性腫瘤。

       16、1月3日，CDE官網顯示，賽諾菲（Sanofi）1類新藥SAR442970注射液獲批臨床，擬用于治療成人和16歲及以上青少年原發(fā)性局灶節(jié)段性腎小球硬化（FSGS）或原發(fā)性微小病變腎病（MCD）。SAR442970是一款靶向TNFα和OX40L的雙特異性納米抗體（VHH），目前正在國際范圍內處于Ⅱ期臨床階段。

       17、1月3日，CDE官網顯示，拓領博泰1類新藥TollB-001片獲批臨床，用于治療進行系統(tǒng)性硬化癥。TollB-001片具有顯著的藥效和安全窗，能夠有效調控免疫反應，以有效治療系統(tǒng)性硬化癥。

研發(fā)

臨床數據

       18、12月30日，科濟藥業(yè)宣布，其靶向Claudin18.2自體CAR-T療法舒瑞基奧侖賽注射液的一項關鍵Ⅱ期臨床試驗CT041-ST-01(NCT04581473)已達到主要終點。該試驗是一項在中國進行的隨機對照、多中心的臨床試驗，旨在評估舒瑞基奧侖賽注射液治療Claudin18.2表達陽性、既往接受過至少2線治療失敗的晚期胃/食管胃結合部腺癌的有效性和安全性，受試者以2:1的比例隨機分配至舒瑞基奧侖賽注射液組或研究者選擇治療組（包括紫杉醇、多西他賽、伊立替康、阿帕替尼或納武利尤單抗）。

       19、12月30日，Axsome Therapeutics宣布，其AXS-05（右美沙芬+安非他酮）在治療患有躁動癥的阿爾茨海默病（AD）患者的Ⅲ期ACCORD-2研究中達到主要終點。與安慰劑相比，AXS-05 顯著延遲了AD患者躁動復發(fā)時間，同時降低了AD總體嚴重程度的惡化。AXS-05采用右美沙芬和安非他酮的專有配方、劑量，以及Axsome代謝抑制技術來調節(jié)成分的輸送，被開發(fā)用于治療阿爾茨海默病躁動和戒煙。

       20、12月30日，諾華宣布，一項Ⅲ期隨機、雙盲、假對照STEER研究達到主要終點。該研究旨在評估一次性鞘內注射Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT)對未經治療的2型SMA患者（年齡2至18歲，能夠坐立但從未獨立行走）的臨床療效、安全性和耐受性。這是首個在兩歲及以上未接受治療的SMA患者中具有臨床獲益的試驗性基因療法。

交易及投融資

       21、12月30日，華東醫(yī)藥宣布，與施能康達成戰(zhàn)略合作，雙方將共同開發(fā)靶向血管緊張素原（Angiotensinogen，AGT）的小核酸（siRNA）候選藥物SNK-2726，用于治療高血壓。華東醫(yī)藥獲得該藥物在大中華區(qū)的開發(fā)、注冊、生產和商業(yè)化的獨家選擇權。

       22、1月2日，信達生物宣布，與羅氏達成全球獨家合作協議，以推進靶向Delta樣配體3（DLL3）的新一代ADC藥物IBI3009開發(fā)。根據協議，信達生物授予羅氏IBI3009的全球開發(fā)、生產和商業(yè)化的獨家權益。雙方將共同負責該ADC候選藥物的早期開發(fā)，后續(xù)臨床開發(fā)將由羅氏負責。信達生物將獲得8000萬美金的首付款，和最高達10億美金的開發(fā)和商業(yè)化潛在里程碑付款，以及未來基于全球年度銷售凈額的梯度式銷售提成。