本周，熱點(diǎn)不少。首先看審評(píng)審批方面，本周國(guó)內(nèi)并沒有重磅藥獲批，但是國(guó)外的話，Encelto獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首個(gè)且唯一獲得FDA批準(zhǔn)的MacTel治療藥物；其次是研發(fā)方面，本周多個(gè)藥臨床試驗(yàn)取得積極進(jìn)展，值得重點(diǎn)關(guān)注的就是，翰森制藥B7-H4 ADC啟動(dòng)Ⅲ期臨床，同時(shí)成為首個(gè)進(jìn)入Ⅲ期臨床的B7-H4 ADC藥物；最后是交易及投融資方面，值得關(guān)注的交易不多，但是值得一提的是，艾伯維超22億美元引進(jìn)胰淀素類似物，正式進(jìn)入肥胖領(lǐng)域。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)以及交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為3.3-3.7，包含31條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       申請(qǐng)

       1、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，由Horizon Therapeutics、阿斯利康（AstraZeneca）和翰森制藥共同申報(bào)伊奈利珠單抗注射液一項(xiàng)新適應(yīng)癥申報(bào)上市，推測(cè)用于免疫球蛋白G4相關(guān)疾病（IgG4-RD）成人患者的治療。伊奈利珠單抗是一款抗CD19單抗。

       2、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，復(fù)星醫(yī)藥成員企業(yè)復(fù)星萬(wàn)邦申報(bào)的1類新藥丁二酸復(fù)瑞替尼膠囊申報(bào)上市。丁二酸復(fù)瑞替尼（SAF-189s）是新一代高效、具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）滲透性的ALK/ROS1抑制劑。復(fù)瑞替尼治療ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌的Ⅲ期REMARK研究的期中分析結(jié)果顯示，復(fù)瑞替尼顱內(nèi)客觀緩解率（ORR）可達(dá)到100%（vs對(duì)照藥為50%）。

       臨床

       批準(zhǔn)

       3、3月3日，CDE官網(wǎng)顯示，安帝康1類新藥ADC189顆粒獲批臨床，擬用于2歲及以上人群的甲型乙型流感暴露后預(yù)防，流感暴露后兒童有望實(shí)現(xiàn)“一袋預(yù)防”。瑪氘諾沙韋是一款cap依賴型核酸內(nèi)切酶抑制劑，可抑制流感病毒中cap依賴型核酸內(nèi)切酶，從而阻斷病毒自身mRNA的轉(zhuǎn)錄，使其失去自我復(fù)制能力。

       4、3月3日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華申報(bào)的1類新藥[225Ac]Ac-PSMA-617注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療[177Lu]Lu-PSMA靶向治療期間或之后進(jìn)展的PSMA陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌。這是一款靶向PSMA的放射性配體療法（研發(fā)代號(hào)：AAA817），已經(jīng)在國(guó)際范圍內(nèi)進(jìn)入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段。本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。

       5、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟(jì)神州1類新藥注射用BGB-C354獲批臨床，擬聯(lián)合PD-1單抗替雷利珠單抗治療晚期實(shí)體瘤患者。BGB-C354是一款靶向B7H3的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），是百濟(jì)神州在實(shí)體瘤領(lǐng)域布局的一款新分子實(shí)體。該產(chǎn)品此前于2024年9月首次在中國(guó)獲批IND。

       6、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物1類新藥IBI3007獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期惡性實(shí)體瘤。IBI3007由經(jīng)過(guò)優(yōu)化設(shè)計(jì)和篩選的TLR7/8激動(dòng)劑，連接子及抗體組成，是一款具有“first-in-class”潛力的TROP2ISAC，本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。

       7、3月5日，CDE官網(wǎng)顯示，安領(lǐng)科生物1類新藥注射用ALK202獲批臨床，擬用于既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗或無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療（包括無(wú)法接受標(biāo)準(zhǔn)治療）的成人局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。這是一款靶向EGFR/CMET的雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       8、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，第一三共（DaiichiSankyo）1類新藥DS-3939a獲批臨床，擬開發(fā)治療實(shí)體瘤。DS-3939a是一種靶向腫瘤相關(guān)MUC1的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），正在全球范圍內(nèi)處于Ⅰ/Ⅱ期臨床研究階段。本次為該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批臨床。

       9、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，和譽(yù)醫(yī)藥1類新藥ABSK131膠囊獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。這是一高選擇性的、可入腦的MTA協(xié)同PRMT5抑制劑。該產(chǎn)品已經(jīng)于2024年12月在美國(guó)獲批臨床，本次是其首次在中國(guó)獲批IND。

       10、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，尋百會(huì)生物申報(bào)的1類新藥GV20-0251注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。GV20-0251是一款I(lǐng)GSF8單抗，IGSF8可以通過(guò)結(jié)合NK細(xì)胞上的MHC-I受體，抑制NK細(xì)胞的腫瘤殺傷性。

       申請(qǐng)

       11、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟(jì)神州1類新藥注射用BGB-B455申報(bào)臨床。這是一款CLDN6×CD3雙特異性抗體，為百濟(jì)神州在乳腺/婦科領(lǐng)域布局的一款免疫細(xì)胞銜接器。百濟(jì)神州已經(jīng)登記了一項(xiàng)1期開放標(biāo)簽研究，旨在探索BGB-B455是否可以治療表達(dá)CLDN6的晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。

       優(yōu)先審評(píng)

       12、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東（MSD）申報(bào)的來(lái)特莫韋微片上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于接受異基因造血干細(xì)胞移植（HSCT）的巨細(xì)胞病毒（CMV）血清學(xué)陽(yáng)性的成人和6個(gè)月及以上且體重≥6kg的兒童受者[R+]預(yù)防巨細(xì)胞病毒感染和巨細(xì)胞病毒病。來(lái)特莫韋是一種新型非核苷類巨細(xì)胞病毒（CMV）抑制劑，片劑和注射劑劑型此前已經(jīng)在中國(guó)獲批上市。

       13、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華1類新藥瑞米布替尼片上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)，適用于H1抗組胺藥治療后仍有癥狀的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者。這項(xiàng)上市申請(qǐng)此前已于2025年2月獲得CDE受理。瑞米布替尼是諾華在研的BTK抑制劑，首發(fā)適應(yīng)癥為治療慢性自發(fā)性蕁麻疹，針對(duì)該適應(yīng)癥的Ⅲ期臨床研究已經(jīng)取得積極結(jié)果。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       14、3月3日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，羅氏旗下公司基因泰克的替奈普酶（商品名：TNKase）獲批新適應(yīng)癥，用于治療成人急性缺血性中風(fēng)（AIS）。這是近30年來(lái)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)中風(fēng)藥物。替奈普酶并不是一款新療法。此前2000年，該產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)用于治療成人急性ST段抬高型心肌梗死。?

       15、3月4日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，百濟(jì)神州的替雷利珠單抗（百澤安）獲批新適應(yīng)癥，聯(lián)合含鉑化療用于腫瘤表達(dá)PD-L1（≥1）的不可切除或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）成人患者一線治療。替雷利珠單抗是一款抗PD-1單抗，此前已在美國(guó)獲批作為單藥用于治療既往接受過(guò)系統(tǒng)化療（不含PD-1/PD-L1抑制劑）后不可切除或轉(zhuǎn)移性ESCC的成人患者，以及聯(lián)合化療用于胃和胃食管結(jié)合部（G/GEJ）癌成人患者的一線治療。

       16、3月6日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Neurotech Pharmaceuticals的revakingene taroretcel-lwey（商品名：Encelto）批準(zhǔn)上市，用于治療2型黃斑毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（MacTel）。該藥是首個(gè)且唯一獲得FDA批準(zhǔn)的MacTel治療藥物。

       申請(qǐng)

       17、3月3日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，GSK的Depemokimab遞交生物制品許可申請(qǐng)。擬定的適應(yīng)癥為：對(duì)于患有以嗜酸性粒細(xì)胞表型為特征的2型炎癥的哮喘成人和12歲及以上的兒童患者，使用中至高劑量吸入皮質(zhì)類固醇(ICS)加另一種哮喘控制藥物進(jìn)行輔助維持治療，以及對(duì)于控制不佳的慢性鼻竇炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人患者進(jìn)行輔助維持治療。PDUFA日期為2025年12月16日。

       18、3月4日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Capricor Therapeutics的Deramiocel申報(bào)上市，用于治療患有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）心肌病的患者。該申請(qǐng)已被FDA授予優(yōu)先審評(píng)，PDUFA目標(biāo)行動(dòng)日期為2025年8月31日。Deramiocel（也稱為CAP-1002）由同種異體心臟球衍生細(xì)胞（CDC）組成，每季度給藥一次。

       19、3月5日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，羅氏的奧妥珠單抗遞交補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)(sBLA)，用于治療狼瘡性腎炎。FDA預(yù)計(jì)將在2025年10月之前做出審批決定。奧妥珠單抗是一種靶向CD20抗體，奧妥珠單抗此前已獲批治療多種淋巴瘤適應(yīng)癥，本次是該藥遞交的首個(gè)非腫瘤適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       20、3月3日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，翰森制藥啟動(dòng)了一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放、陽(yáng)性藥物對(duì)照臨床試驗(yàn)（n=468），旨在評(píng)估HS-20089對(duì)比研究者選擇的化療（托泊替康、紫杉醇、多柔比星脂質(zhì)體）治療鉑耐藥復(fù)發(fā)上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。HS-20089是翰森制藥開發(fā)的一款B7-H4ADC。

       21、3月3日，ClinicalTrials官網(wǎng)顯示，諾華啟動(dòng)了AAA817的Ⅲ期臨床試驗(yàn)（AcTFirst）。該研究是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、陽(yáng)性藥物對(duì)照臨床試驗(yàn)（n=486），旨在評(píng)估AAA817聯(lián)合雄激素受體信號(hào)通路抑制劑（ARPI）對(duì)比研究者選擇的標(biāo)準(zhǔn)治療（SoC）治療未接受過(guò)含紫杉醇化療方案和RLT治療的PSMA陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的有效性和安全性，主要終點(diǎn)是影像學(xué)無(wú)進(jìn)展生存期（rPFS）。AAA817是一款α粒子核藥。

       22、3月4日，Clinicaltrials官網(wǎng)顯示，Adverum Biotechnologies啟動(dòng)了Ixo-vec的首個(gè)Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ARTEMIS）。Ixo-vec是Adverum Biotechnologies開發(fā)的一款攜帶阿柏西普編碼序列的基因療法，旨在通過(guò)單次玻璃體內(nèi)注射給藥即可實(shí)現(xiàn)持續(xù)產(chǎn)生阿柏西普的效果，進(jìn)而治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）等眼科疾病。

       23、3月5日，Clinicaltrials官網(wǎng)顯示，安進(jìn)啟動(dòng)了AMG133的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床（MARITIME-1和MARITIME-2）。MARITIME-1、MARITIME-2均是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床，旨在評(píng)估AMG133（低中高劑量）在不伴2型糖尿病的肥胖或超重成人患者中的有效性、安全性和耐受性，主要終點(diǎn)均是第72周患者的體重相較于基線的百分比變化。MARITIME-1的n=3501，MARITIME-2的n=999，AMG133是一款每4周注射1次的FIC抗體多肽偶聯(lián)藥物。

       24、3月6日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，恒瑞啟動(dòng)了一項(xiàng)注射用SHR-A1811、貝伐珠單抗注射液、阿得貝利單抗注射液、SHR-8068注射液聯(lián)合方案治療晚期實(shí)體腫瘤的開放、多中心Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。SHR-A1811是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的HER2ADC，貝伐珠單抗是一種人源化抗VEGF單克隆抗體，阿得貝利單抗是人源化抗PD-L1單克隆抗體，SHR-8068是恒瑞引進(jìn)的一款全人源抗CTLA-4單抗。

       25、3月7日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，圣因生物啟動(dòng)了一項(xiàng)靶向補(bǔ)體C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768注射液的Ⅱ期臨床試驗(yàn)。該臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)評(píng)估SGB-9768在原發(fā)性IgA腎病患者、C3腎小球病患者和免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎患者中的有效性和安全性的多中心、開放性Ⅱ期研究。

       臨床數(shù)據(jù)

       26、3月3日，Biohaven公布了IgG降解劑BHV-1300（4個(gè)劑量，皮下注射，每周1次）在健康受試者中的I期研究數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，治療4周后，1000mg?BHV-1300組受試者的總IgG水平快速、深度且持續(xù)降低，最高降幅達(dá)到84%，中位數(shù)為80%。并且，BHV-1300在單次給藥后數(shù)小時(shí)內(nèi)即可快速且持續(xù)降低受試者的總IgG水平。

       27、3月3日，天辰生物公布了新一代抗IgE抗體LP-003治療慢性蕁麻疹（CSU）的Ⅱ期臨床中期數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，LP-003在關(guān)鍵療效指標(biāo)上優(yōu)于現(xiàn)有抗IgE療法奧馬珠單抗，且展現(xiàn)出長(zhǎng)效優(yōu)勢(shì)，或?qū)⒊蔀槿蚩笽gE治療領(lǐng)域的顛覆性藥物。

       28、3月4日，基石藥業(yè)宣布，該公司自主研發(fā)的PD-1/VEGF/CTLA-4三特異性抗體CS2009的全球多中心Ⅰ期臨床試驗(yàn)順利完成首例患者給藥，未發(fā)生輸液反應(yīng)或其他不良事件。該試驗(yàn)將深入評(píng)估CS2009在多種晚期實(shí)體瘤中的臨床應(yīng)用潛力，包括非小細(xì)胞肺癌、肝癌、胃癌、子宮內(nèi)膜癌、卵巢癌、腎細(xì)胞癌及宮頸癌等。

       29、3月7日，阿斯利康公布了Ⅲ期MATTERHORN研究。結(jié)果顯示，Imfinzi（度伐利尤單抗）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療FLOT（氟尿嘧啶、亞葉酸鈣、奧沙利鉑和多西他賽）化療作為可切除的早期和局部晚期（Ⅱ期、Ⅲ期、ⅣA期）的胃癌和胃食管交界處癌（GEJ）患者圍手術(shù)期治療方案，主要終點(diǎn)無(wú)事件生存期（EFS）具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。MATTERHORN是首個(gè)證明免疫療法聯(lián)合治療優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療的全球隨機(jī)Ⅲ期臨床研究。

       交易及投融資

       30、3月3日，艾伯維宣布，與Gubra達(dá)成一項(xiàng)許可協(xié)議，共同開發(fā)GUB014295，這是一種潛在治療肥胖癥的同類最佳長(zhǎng)效胰淀素（amylin）類似物。根據(jù)協(xié)議，艾伯維將在全球范圍內(nèi)領(lǐng)導(dǎo)GUB014295的開發(fā)和商業(yè)化活動(dòng)。Gubra將獲得總額為3.5億美元的預(yù)付款，并有資格獲得高達(dá)18.75億美元的開發(fā)、商業(yè)和銷售里程碑付款，以及全球凈銷售額的分級(jí)版稅。

       31、3月3日，丹擎醫(yī)藥宣布完成新一輪1.5億元人民幣融資。本輪融資由康君資本領(lǐng)投，阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金、國(guó)方創(chuàng)新、磐霖資本等多家知名投資機(jī)構(gòu)跟投，老股東紅杉中國(guó)持續(xù)加注。本次融資將用于加速核心管線的臨床研究、拓展創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)及全球化戰(zhàn)略布局。