近日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批準(zhǔn)Encelto（revakinagene taroretcel），用于治療2型黃斑毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（Macular Telangiectasia Type 2，簡稱MacTel）。該藥是首個(gè)且唯一獲得FDA批準(zhǔn)的MacTel治療藥物。這一創(chuàng)新療法的獲批，不僅為MacTel患者帶來了新的希望，也為眼科疾病的治療開辟了新的道路。
MacTel:威脅視力的罕見眼病
2型黃斑毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（MacTel）是一種罕見的神經(jīng)退行性眼病，主要影響成年人的視網(wǎng)膜。其特征為局部視網(wǎng)膜變性，并伴有視網(wǎng)膜血管的繼發(fā)性改變，導(dǎo)致視網(wǎng)膜神經(jīng)細(xì)胞的漸進(jìn)性退化和不可逆的視力喪失。MacTel的發(fā)病機(jī)制尚未完全明確，但研究表明，它可能與遺傳、代謝紊亂以及視網(wǎng)膜血管異常等多種因素相關(guān)。
MacTel的病程通常進(jìn)展緩慢，早期癥狀可能不明顯，但隨著病情的加重，患者會逐漸出現(xiàn)中央視力下降、閱讀困難、色覺異常以及視野縮小等癥狀。由于該疾病主要影響黃斑區(qū)，即視網(wǎng)膜中負(fù)責(zé)中央視力和精細(xì)視覺的部分，因此對患者的日常生活質(zhì)量造成了極大的影響。
在Encelto獲批之前，MacTel的治療選擇極為有限。傳統(tǒng)的治療策略主要集中在緩解癥狀和減緩病情進(jìn)展上，例如通過激光治療、抗VEGF藥物注射或玻璃體手術(shù)等方式來控制視網(wǎng)膜水腫和出血。然而，這些方法并不能從根本上阻止疾病的進(jìn)展，且治療效果因人而異。
Encelto:創(chuàng)新的細(xì)胞基因療法
Encelto的獲批，標(biāo)志著MacTel治療領(lǐng)域邁入了一個(gè)新的時(shí)代。Encelto是一種基于封裝細(xì)胞療法（Encapsulated Cell Therapy，ECT）的創(chuàng)新藥物，其核心機(jī)制是通過持續(xù)向視網(wǎng)膜輸送睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子（Ciliary
Neurotrophic Factor，CNTF），以減緩疾病的進(jìn)展。
封裝細(xì)胞療法是一種獨(dú)特的細(xì)胞基因治療技術(shù)。Encelto的治療系統(tǒng)由一個(gè)小型的半透膜膠囊組成，內(nèi)部含有經(jīng)過基因工程改造的異體視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE細(xì)胞），這些細(xì)胞能夠穩(wěn)定地分泌重組人睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子（rhCNTF）。當(dāng)膠囊被植入眼內(nèi)后，其半透膜允許營養(yǎng)物質(zhì)進(jìn)入，同時(shí)讓CNTF釋放到眼內(nèi)，直接作用于視網(wǎng)膜。
CNTF是一種神經(jīng)營養(yǎng)因子，能夠支持視網(wǎng)膜神經(jīng)細(xì)胞的存活和功能，從而對抗MacTel引起的神經(jīng)退行性變化。通過持續(xù)釋放CNTF，Encelto能夠?yàn)橐暰W(wǎng)膜提供長期的保護(hù)，減緩光感受器細(xì)胞的丟失，進(jìn)而延緩視力的進(jìn)一步下降。
臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)
此次批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)III期臨床研究，研究旨在評估Encelto在減緩黃斑光感受器細(xì)胞丟失方面的療效和安全性。
試驗(yàn)結(jié)果顯示，與對照組相比，接受Encelto治療的患者在植入后24個(gè)月內(nèi)，黃斑光感受器細(xì)胞的丟失速度顯著減緩。具體而言，在24個(gè)月時(shí)，對照組的橢圓體帶面積增加了0.213平方毫米，而治療眼僅增加了0.148平方毫米。MacTel病變面積的增加差異（0.065平方毫米）具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性（p=0.030）。與基線相比，橢圓體帶面積增加35%及以上的眼在治療組中的比例顯著降低（p=0.045），并且與對照組相比，治療組的黃斑厚度顯著增加（p=0.007）。次要臨床終點(diǎn)顯示，治療眼的閱讀速度得以維持，而對照組的閱讀速度則有所下降（p=0.016）。
此外，Encelto總體上耐受性良好，與既往在視網(wǎng)膜色素變性和年齡相關(guān)性黃斑變性患者中對Encelto的研究結(jié)果一致。在研究過程中，沒有受試者因任何原因移除植入物。大多數(shù)不良事件與手術(shù)操作有關(guān)，且在所有病例中，這些與手術(shù)相關(guān)的事件均在3個(gè)月內(nèi)得到解決。
未來探索與展望
Encelto的獲批不僅是MacTel治療領(lǐng)域的一個(gè)里程碑，也為其他慢性眼病的治療提供了新的思路。Neurotech Pharmaceuticals的封裝細(xì)胞療法平臺具有廣泛的適用性，未來有望用于治療更多的眼科疾病，如年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）、視網(wǎng)膜色素變性（RP）以及其他神經(jīng)退行性眼病。
此外，Encelto的上市也預(yù)示著細(xì)胞基因療法在眼科領(lǐng)域的巨大潛力。與傳統(tǒng)的藥物治療相比，細(xì)胞基因療法能夠提供更持久、更精準(zhǔn)的治療效果，為患者帶來更顯著的臨床獲益。
結(jié) 語
Encelto獲FDA批準(zhǔn)，為MacTel患者帶來了新的希望。這一創(chuàng)新療法通過持續(xù)輸送睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子，顯著減緩了疾病的進(jìn)展，為患者保留了更多的功能性視力。隨著獲批Encelto將正式進(jìn)入美國市場，我們期待它能夠?yàn)楦郙acTel患者帶來光明。同時(shí)，我們也期待未來有更多的創(chuàng)新療法問世，為眼科疾病的治療帶來更多突破。
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