對(duì)于CAR-T藥物，8月27日也是特別的一天。
根據(jù)NMPA，已批準(zhǔn)傳奇生物的BCMA靶向的西達(dá)基奧侖賽注射液上市，用于治療既往接受過(guò)一種蛋白酶抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑治療后復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。
與此同時(shí)，藥明巨諾靶向CD19的瑞基奧侖賽注射液新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤。
迄今為止，在西達(dá)基奧侖賽之前，國(guó)內(nèi)已有5款CAR-T獲批，分別是復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、馴鹿生物/信達(dá)生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液，以及科濟(jì)生物/華東醫(yī)藥的澤沃基奧侖賽注射液。
關(guān)于西達(dá)基奧侖賽
西達(dá)基奧侖賽此次是首次中國(guó)上市。在2022年，該藥物先后獲得美國(guó)FDA、歐盟委員會(huì)和日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)。
多發(fā)性骨髓瘤是一種臨床需求高度未滿(mǎn)足的惡性血液癌癥，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過(guò)度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。過(guò)去十幾年，創(chuàng)新療法的不斷出現(xiàn)革新了多發(fā)性骨髓瘤的治療方式。然而很多患者在獲得緩解之后疾病仍然會(huì)復(fù)發(fā)，并且對(duì)已有療法產(chǎn)生耐藥性。
在美國(guó)，預(yù)計(jì)2024年將有超過(guò)3.5萬(wàn)人確診為多發(fā)性骨髓瘤，超1.2萬(wàn)人死于該疾病。西達(dá)基奧侖賽靶向BCMA，后者主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。
西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。
西達(dá)基奧侖賽是全球 且唯一獲批用于多發(fā)性骨髓瘤患者二線(xiàn)治療的BCMA靶向療法，此次中國(guó)上市有望為國(guó)內(nèi)患者帶來(lái)新的解決方案。上市申請(qǐng)是基于一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的確證性臨床研究CARTIFAN-1試驗(yàn)結(jié)果。
CARTIFAN-1是一項(xiàng)僅針對(duì)中國(guó)開(kāi)展的II期注冊(cè)研究，旨在評(píng)估西達(dá)基奧侖賽治療3線(xiàn)以上中國(guó)復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的療效和安全性。
結(jié)果顯示：在26.4個(gè)月的較長(zhǎng)中位隨訪(fǎng)中，隨著時(shí)間的推移，患者對(duì)西達(dá)基奧侖賽的反應(yīng)不斷加深，ORR達(dá)到87.5%，其中79.2%的患者達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR）。
關(guān)于瑞基奧侖賽
套細(xì)胞淋巴瘤是一種罕見(jiàn)的B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤，異質(zhì)性高，目前無(wú)治愈措施。多數(shù)患者確診時(shí)已處于晚期，預(yù)后較差。
近年來(lái)針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤的治療方案有所進(jìn)步，從傳統(tǒng)化療轉(zhuǎn)變?yōu)樾滦桶邢蛩幬顱TK抑制劑等，改善了部分患者的預(yù)后，但絕大多數(shù)患者仍會(huì)進(jìn)展或復(fù)發(fā)，且治療失敗的患者總體生存期較短，僅為6~10個(gè)月。
此次獲批，是瑞基奧侖賽的第3個(gè)適應(yīng)癥。該藥物已分別于2021年9月和2022年10月獲NMPA批準(zhǔn)，用于治療經(jīng)過(guò)2線(xiàn)或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤，以及用于治療經(jīng)過(guò)2線(xiàn)或以上系統(tǒng)性治療的成人難治性或24個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的濾泡性淋巴瘤。
在針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤的單臂II期臨床研究中，納入了接受過(guò)靶向CD20抗體、蒽環(huán)類(lèi)或苯達(dá)莫司汀、BTK抑制劑治療后的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤受試者。受試者在清淋化療后接受了100×106 CAR+T細(xì)胞。
截至2023年10月25日，已完成59例受試者的回輸，基于56例可進(jìn)行療效評(píng)估的受試者，瑞基奧侖賽展現(xiàn)了良好的臨床反應(yīng)：實(shí)現(xiàn)了較高的ORR和CRR。
·3個(gè)月的良好ORR為81.36%；
·3個(gè)月的良好CRR為66.10%。
在安全性方面，重度（≥3級(jí)）的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）發(fā)生率為6.8%，重度（≥3級(jí)）神經(jīng)毒性（NT）的發(fā)生率為6.8%?？傮w上耐受良好。
參考資料
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
